Efecto de un suplemento nutricional de amplio espectro sobre la función mitocondrial en niños con trastorno del espectro autista
7 de octubre de 2023 actualizado por: Richard Eugene Frye, Rossignol Medical Center
Efecto de un suplemento nutricional de amplio espectro sobre la función mitocondrial en niños con trastorno del espectro autista (TEA)
El objetivo de este estudio es evaluar los efectos metabólicos de un suplemento integral de amplio espectro para niños con TEA para determinar si se dirige fisiológicamente a las vías mitocondriales que se sabe que son anormales en niños con TEA. La intervención es un suplemento nutricional de amplio espectro de uso común. , que teóricamente está diseñado para normalizar la función mitocondrial.
El objetivo de los investigadores es determinar si el suplemento tiene el efecto hipotético en la fisiología de las personas con TEA.
El investigador inscribirá hasta 50 niños, de 4 a 14 años de edad con TEA confirmado y disfunción mitocondrial, y la participación durará 26 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El trastorno del espectro autista (TEA) es un trastorno heterogéneo del neurodesarrollo que a menudo tiene consecuencias para toda la vida y que afecta a los niños pequeños durante los períodos críticos del desarrollo. Los Centros para el Control de Enfermedades estiman que el TEA afecta hasta a 17 de cada 1000 niños (1 de cada 59) en los Estados Unidos, lo que sugiere que la prevalencia es más alta que las estimaciones anteriores. A pesar del aumento dramático en la prevalencia detectada de TEA en las últimas dos décadas , no existe un tratamiento médico eficaz para los síntomas centrales del TEA (comunicación social y comportamiento repetitivo), el problema estrechamente asociado de la discapacidad del lenguaje o la fisiopatología subyacente del TEA. Actualmente, el único tratamiento aceptado para los síntomas centrales del TEA es la terapia conductual, que puede implicar un tratamiento individual intensivo durante varios años.
Los objetivos principales de este estudio son evaluar el efecto de un suplemento nutricional de amplio espectro sobre la función mitocondrial en personas con TEA. Los participantes que ingresaron al ensayo tendrán anomalías en la función mitocondrial que se sabe que están asociadas con ASD (aproximadamente el 50+% de los niños con ASD) pero no son diagnósticos de enfermedad mitocondrial. Los investigadores plantean la hipótesis de que los suplementos nutricionales diseñados para niños con TEA tienen una acción fisiológica de normalización de la función mitocondrial y la fisiología celular en todo el cuerpo.
Para probar si el suplemento nutricional específico es superior al placebo, los investigadores estudiarán a 50 niños, entre las edades de 4 a 14 años, con TEA confirmado y variaciones anormales conocidas en las mitocondrias al inicio del estudio. Los participantes serán asignados al azar para recibir tratamiento activo o placebo durante 12 semanas en condiciones de doble ciego y al final de las 12 semanas cambiarán a la condición opuesta después de un período de lavado de 2 semanas. La función mitocondrial se medirá al inicio y después de cada brazo de tratamiento para determinar si el suplemento influye positivamente en la bioquímica celular. El investigador también evaluará la eficacia del suplemento en los síntomas centrales y asociados del TEA mediante varias evaluaciones de comportamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
50
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Southwestern Research & Resource Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Peso ≥ 15 kg y ≤ 100 kg;
- Diagnóstico del DSM-5 de trastorno del espectro autista según lo establecido por una evaluación clínica formal que incluye una herramienta de referencia, como el programa de observación de diagnóstico de autismo.
- Puntuación de gravedad de impresión clínica global actual ≥ 4
- Plan educativo y terapéutico estable (un mes) sin cambios previstos en la intensidad del tratamiento durante 12 semanas.
- Se habla inglés en el hogar y al menos uno de los padres puede leer, escribir y hablar inglés.
- Medicación estable (sin cambios en las últimas 6 semanas y sin cambios planificados para la duración del estudio.
- Complejo de cadena de transporte de electrones (I, II, III, IV) o actividad de citrato sintasa que es> = 2.0 Desviación estándar por encima o por debajo del promedio (fuera del rango normal)
Criterio de exclusión:
- Presencia de problemas de conducta graves (rabietas, agresividad, autolesiones) para los que se justifica otro tratamiento.
- Puntuación de gravedad de impresión clínica global actual < 7 (extremadamente enfermo)
- Condición médica significativa por historial o por examen físico o pruebas de laboratorio que sería incompatible con el tratamiento.
- Niños que toman medicamentos anticonvulsivos para las convulsiones o la epilepsia activa.
- Diagnóstico de la enfermedad mitocondrial
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Suplemento nutricional de amplio espectro
El suplemento nutricional de amplio espectro utilizado será una combinación de NeuroNeeds: SpectrumNeeds y QNeeds.
Se utilizará la dosificación basada en el peso.
El tamaño de la porción diaria se dividirá en dos dosis orales diarias en forma de polvo que se puede mezclar con líquidos o alimentos.
Juntos, hay 34 suplementos dietéticos diferentes en los productos.
A excepción del ubiquinol, todos estos nutrientes se proporcionan en forma de polvo en SpectrumNeeds.
El ubiquinol se proporciona por separado en cápsulas de gel QNeeds.
Estas cápsulas se pueden tragar enteras o cortar con tijeras y el contenido se puede exprimir y agregar a SpectrumNeeds justo antes de la ingestión.
|
Polvo integral con 33 complementos alimenticios y 1 complemento alimenticio en cápsula de gel.
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Control con placebo
Los participantes asignados al azar para recibir placebo tomarán el placebo en forma oral dividida en polvo y una cápsula de gel de la misma manera que el tratamiento.
Para la segunda fase del cruce, los participantes formarán parte del grupo opuesto al que fueron asignados en la Fase I (placebo o tratamiento).
Las cantidades para el placebo o el tratamiento coincidirán entre las fases para cada sujeto, utilizando la misma dosificación basada en el peso.
|
Comparador de placebo inactivo
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en la actividad mitocondrial en los pacientes del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
Actividad mitocondrial y metabolismo redox al inicio y después de los brazos del estudio con placebo y suplemento, según lo determinado a través de la evaluación de laboratorio.
|
Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en la puntuación de la escala de calificación del autismo infantil (CARS)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
La escala de calificación del autismo infantil es una escala calificada por un médico de 15 ítems que mide la gravedad de los síntomas centrales de TEA de comunicación social y patrones de comportamiento, intereses o actividades restringidos y repetitivos.
Cada elemento se califica en una escala de 4 puntos de gravedad de 1 (Ninguno/Mínimo) a 4 (Severo).
La medida es la puntuación total de los 15 elementos en los que una puntuación de 15 a 27,5 refleja una gravedad mínima o nula de los síntomas, de 28 a 33,5 refleja una gravedad de los síntomas leve a moderada y una puntuación de 34 o más refleja síntomas graves.
|
Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
|
Cambio en la puntuación de la escala de impresión clínica global (CGI)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
La escala Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) es una medida de 7 puntos calificada por médicos de la gravedad sintomática general de la psicopatología.
Los puntajes varían de 1 (Normal, nada enfermo) a 4 (Moderadamente enfermo) a 7 (Entre los pacientes más extremadamente enfermos).
La escala Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) es la medida complementaria que evalúa el cambio en los síntomas del paciente en relación con el valor inicial.
Las puntuaciones van desde 1 (Muy mejorado) hasta 4 (Sin cambios) y 7 (Mucho peor).
Las calificaciones se reflejan en una sola puntuación total, en la que una puntuación de 2 (Muy mejorado) o 1 (Muy mejorado) en el CGI-I se utilizará como medida secundaria para definir una respuesta positiva.
|
Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
|
Cambio en la puntuación de la Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale modificada para el trastorno del espectro autista (CYBOCS-ASD)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
La Escala obsesivo-compulsiva de Yale-Brown para niños modificada para el trastorno del espectro autista es una medida calificada por un médico de 5 ítems para evaluar la gravedad del comportamiento repetitivo en niños con TEA.
Cada elemento se califica en una escala de 5 puntos de 0 (Ninguno) a 4 (Extremo) según la gravedad de: Tiempo empleado, Interferencia en la vida cotidiana, Angustia, Resistencia y Grado de control sobre el comportamiento.
Una disminución en la puntuación total de los 5 ítems, que van de 0 a 20, se utilizará como medida secundaria para definir la respuesta positiva.
|
Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
|
Cambio en las puntuaciones de la lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC)
Periodo de tiempo: Selección, Semana 12, Semana 24
|
La Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante es un cuestionario para cuidadores de 58 ítems que consta de cinco subescalas: hiperactividad, irritabilidad, retraimiento social, comportamiento estereotipado y habla inapropiada en niños con discapacidades del desarrollo.
Una puntuación más alta indica conductas aberrantes más frecuentes.
Nuestras medidas secundarias son las puntuaciones de las subescalas de irritabilidad (15 ítems), aislamiento social (16 ítems) e hiperactividad (16 ítems).
Cada elemento califica la gravedad del comportamiento en una escala de 4 puntos de 0 (Ningún problema) a 3 (El problema es grave en grado).
Una disminución en los puntajes de la subescala, que van de 0 a 45 (Irritabilidad), 48 (Aislamiento social) y 48 (Hiperactividad), se usará como medidas secundarias para definir la respuesta positiva.
|
Selección, Semana 12, Semana 24
|
|
Cambio en la puntuación de la escala de ansiedad calificada por los padres para los TEA (PRAS-ASD)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
La Escala de ansiedad calificada por los padres para el trastorno del espectro autista es una escala de 25 ítems que mide la ansiedad en jóvenes con TEA.
Cada elemento califica la gravedad de un comportamiento en una escala de 4 puntos de 0 (Ninguno/no presente) a 3 (Severo/Muy frecuente y un problema importante).
Se utilizará una disminución en la puntuación total de los 25 ítems, que van de 0 a 75, como medida secundaria para definir la respuesta positiva a la intervención.
|
Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
|
Cambio en la puntuación del Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
El cuestionario de forma abreviada Caregiver Strain es una medida de 7 ítems de la tensión autoinformada experimentada por los cuidadores de niños con trastornos del comportamiento.
Cada elemento califica la gravedad de la interferencia en la calidad de vida del cuidador en una escala de 5 puntos de 0 (Nada) a 4 (Mucho).
Se utilizará una disminución en la puntuación total de los 7 ítems, que van de 0 a 28, como medida secundaria para definir la respuesta positiva.
|
Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
|
Cambio en la puntuación del cuidador de Vineland III
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
Vineland III Caregiver es una medida informada por los padres de 381 ítems sobre el comportamiento adaptativo en niños con discapacidades intelectuales y del desarrollo.
Vineland se compone de tres puntuaciones secundarias para los siguientes dominios: comunicación, habilidades de la vida diaria y socialización.
La frecuencia de las conductas adaptativas de cada ítem se puntúa en una escala de 0 (Nunca) a 2 (Generalmente).
El puntaje adaptativo total se refleja como un puntaje compuesto de los subdominios (que está determinado por las normas de edad) en el que un puntaje total más alto refleja un funcionamiento más alto.
Se utilizará un aumento en la puntuación total o en las puntuaciones de los subdominios como medida secundaria para definir la respuesta positiva a la intervención.
|
Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
|
Evaluar la seguridad de la intervención
Periodo de tiempo: Cribado, Línea base, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, Semana 24
|
Columbia-Suicide Severity Rating Scale: una evaluación del riesgo de suicidio que identifica la presencia y la gravedad de la ideación, la planificación y el comportamiento suicida, así como los comportamientos de autolesión no suicida.
La presencia de cualquiera de estos comportamientos durante el transcurso de la inscripción en el estudio se considerará un evento adverso.
|
Cribado, Línea base, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, Semana 24
|
|
Evaluar la seguridad de la intervención
Periodo de tiempo: Selección, Semana 12, Semana 24
|
Se realizarán hemogramas completos de rutina para determinar si la química sanguínea básica emergente del tratamiento está alterada.
La presencia de cualquier cambio durante el curso de la inscripción en el estudio será evaluada por el médico tratante y determinada clínicamente significativa o no clínicamente significativa.
Si lo determina el médico tratante, un cambio se considerará un evento adverso.
|
Selección, Semana 12, Semana 24
|
|
Evaluar la seguridad de la intervención
Periodo de tiempo: Selección, Semana 12, Semana 24
|
Se recolectarán análisis de sangre integrales de rutina para determinar si la química sanguínea básica emergente del tratamiento está alterada.
La presencia de cualquier cambio durante el curso de la inscripción en el estudio será evaluada por el médico tratante y determinada clínicamente significativa o no clínicamente significativa.
Si lo determina el médico tratante, un cambio se considerará un evento adverso.
|
Selección, Semana 12, Semana 24
|
|
Evaluar el efecto de la intervención en las vías reguladoras celulares que se sabe que están implicadas en los TEA
Periodo de tiempo: Selección, Semana 12, Semana 24
|
Evaluación de una variedad de biomarcadores de investigación, que incluyen células mononucleares de sangre periférica, plasma, ADN, glóbulos rojos y tasas de estrés oxidativo.
El cambio emergente del tratamiento en estos biomarcadores indicará que se ha producido un cambio a nivel celular.
|
Selección, Semana 12, Semana 24
|
|
Examinar el cambio en la atención a los estímulos sociales.
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
Los participantes verán un vídeo con estímulos sociales y no sociales.
Los movimientos oculares y la fijación visual se medirán con un software de seguimiento ocular.
Se medirá el cambio en el porcentaje de tiempo dedicado a mirar los estímulos sociales.
|
Línea de base, Semana 12, Semana 24
|
|
Examinar el cambio en la capacidad cognitiva.
Periodo de tiempo: Selección, Semana 12, Semana 24
|
Escala de Habilidades Diferenciales-II: habilidades cognitivas en los dominios básicos: verbal, no verbal, espacial.
Subpruebas: Comprensión verbal: dominio de 42 ítems, puntaje bruto 0-23.
Vocabulario de nombres: dominio de 34 elementos, puntaje bruto 0-28.
Definiciones de palabras: dominio de 35 ítems, puntaje bruto 0-25.
Similitudes verbales: dominio de 33 ítems, puntaje bruto 0-28.
Similitudes de imágenes: dominio de 32 ítems, puntaje bruto 0-23.
Similitudes de imágenes: dominio de 50 ítems, puntaje bruto 0-34.
Matrices: dominio de 56 ítems, puntuación bruta 0-33.
Construcción de patrones: dominio de 35 ítems, puntaje bruto 0-74.
Copia: dominio de 20 ítems, puntaje bruto 0-36.
Recuerdo de diseños: dominio de 22 ítems, puntaje bruto 0-43.
Todos los subdominios tienen un rango de puntuación t de 10-90.
La puntuación estándar de la capacidad verbal oscila entre 30 y 170.
La puntuación estándar de la capacidad no verbal oscila entre 32 y 170.
La puntuación estándar de capacidad espacial oscila entre 34 y 170.
La puntuación estándar total de la capacidad conceptual general oscila entre 30 y 170.
Las subpruebas y los conjuntos de elementos proporcionados varían según la edad del participante
|
Selección, Semana 12, Semana 24
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Richard E Frye, MD, PhD, Rossignol Medical Center, Phoenix AZ
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Delhey LM, Nur Kilinc E, Yin L, Slattery JC, Tippett ML, Rose S, Bennuri SC, Kahler SG, Damle S, Legido A, Goldenthal MJ, Frye RE. The Effect of Mitochondrial Supplements on Mitochondrial Activity in Children with Autism Spectrum Disorder. J Clin Med. 2017 Feb 13;6(2):18. doi: 10.3390/jcm6020018.
- Rose S, Niyazov DM, Rossignol DA, Goldenthal M, Kahler SG, Frye RE. Clinical and Molecular Characteristics of Mitochondrial Dysfunction in Autism Spectrum Disorder. Mol Diagn Ther. 2018 Oct;22(5):571-593. doi: 10.1007/s40291-018-0352-x.
- Frye RE, Rossignol DA. Treatments for biomedical abnormalities associated with autism spectrum disorder. Front Pediatr. 2014 Jun 27;2:66. doi: 10.3389/fped.2014.00066. eCollection 2014.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de febrero de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de febrero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
8 de febrero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
10 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de octubre de 2023
Última verificación
1 de octubre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MITO
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .