Effekten av et bredspektret kosttilskudd på mitokondriell funksjon hos barn med autismespektrumforstyrrelse
7. juni 2026 oppdatert av: Richard Frye, Rossignol Medical Center
Effekten av et bredspektret kosttilskudd på mitokondriell funksjon hos barn med autismespektrumforstyrrelse (ASD)
Målet med denne studien er å evaluere de metabolske effektene av et omfattende bredspektret kosttilskudd for barn med ASD for å avgjøre om det fysiologisk retter seg mot mitokondrielle veier som er kjent for å være unormale hos barn med ASD. Intervensjonen er et vanlig brukt bredspektret kosttilskudd. , som er teoretisk designet for å normalisere mitokondriell funksjon.
Etterforskerne tar sikte på å finne ut om tilskuddet har den antatte effekten på fysiologi hos personer med ASD.
Utforskeren vil registrere opptil 50 barn i alderen 4 til 14 år med bekreftet ASD og mitokondriell dysfunksjon, og deltakelsen vil vare i 26 uker.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Autismespektrumforstyrrelse (ASD) er en heterogen nevroutviklingsforstyrrelse ofte med livslange konsekvenser som rammer små barn i kritiske utviklingsperioder. Centers for Disease Control anslår at ASD rammer så mange som 17 av 1000 barn (1 av 59) i USA, noe som tyder på at prevalensen er høyere enn tidligere estimater. Til tross for den dramatiske økningen i den påviste prevalensen av ASD de siste to tiårene , finnes det ingen effektiv medisinsk behandling for kjerne-ASD-symptomer (sosial kommunikasjon og repeterende atferd), det nært assosierte problemet med språkvansker eller den underliggende patofysiologien til ASD. Foreløpig er den eneste aksepterte behandlingen for kjerne-ASD-symptomer atferdsterapi, som kan innebære intensiv en-til-en behandling over flere år.
Hovedmålene med denne studien er å evaluere effekten av et bredspektret kosttilskudd på mitokondriell funksjon hos individer med ASD. Deltakere som deltar i forsøket vil ha abnormiteter i mitokondriell funksjon som er kjent for å være assosiert med ASD (omtrent 50+% av barn med ASD), men som ikke er diagnostiske for mitokondriell sykdom. Etterforskerne antar at kosttilskudd designet for barn med ASD har en fysiologisk virkning som normaliserer mitokondriell funksjon og cellulær fysiologi i hele kroppen.
For å teste om det målrettede kosttilskuddet er overlegent placebo, vil etterforskerne studere 50 barn i alderen 4 år til 14 år med bekreftet ASD og kjente unormale variasjoner i mitokondrie ved baseline. Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt til å motta aktiv behandling eller placebo i 12 uker under dobbeltblinde tilstander og ved slutten av de 12 ukene bytte til motsatt tilstand etter en 2-ukers utvaskingsperiode. Mitokondriell funksjon vil bli målt ved baseline og etter hver behandlingsarm for å avgjøre om tilskuddet påvirker cellulær biokjemi positivt. Etterforskeren vil også evaluere effektiviteten av tilskuddet på kjerne- og assosierte ASD-symptomer ved hjelp av flere atferdsvurderinger.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
16
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Southwestern Research & Resource Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Vekt ≥ 15 kg og ≤ 100 kg;
- DSM-5 diagnose av autismespektrumforstyrrelse som etablert ved formell klinisk vurdering som inkluderer et gullstandardverktøy som Autism Diagnostic Observational Schedule.
- Gjeldende Clinical Global Impression Alvorlighetsscore ≥ 4
- Stabil utdannings- og terapiplan (en måned) uten planlagte endringer i behandlingens intensitet i 12 uker.
- Engelsk snakkes i hjemmet og minst én forelder kan lese, skrive og snakke engelsk.
- Stabil medisinering (ingen endringer de siste 6 ukene og ingen planlagte endringer i studiens varighet.
- Elektrontransportkjedekompleks (I, II, III, IV) eller sitratsyntaseaktivitet som er >= 2,0 standardavvik over eller under gjennomsnittet (utenfor normalområdet)
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av alvorlige atferdsproblemer (tantrum, aggresjon, selvskading) som en annen behandling er berettiget for.
- Gjeldende Clinical Global Impression Alvorlighetspoeng < 7 (Ekstremt syk)
- Betydelig medisinsk tilstand etter historie eller ved fysisk undersøkelse eller laboratorietester som ville være uforenlig med behandlingen.
- Barn som tar krampestillende medisiner for anfall eller aktiv epilepsi.
- Diagnose av mitokondriell sykdom
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Et bredt spekter kosttilskudd
Det bredspektrede kosttilskuddet som brukes vil være en kombinasjon av NeuroNeeds: SpectrumNeeds og QNeeds.
Vektbasert dosering vil bli brukt.
Den daglige porsjonsstørrelsen vil bli delt inn i to orale daglige doser i form av et pulver som kan blandes i væske eller mat.
Til sammen er det 34 ulike kosttilskudd i produktene.
Bortsett fra ubiquinol, er alle disse næringsstoffene gitt i pulverform i SpectrumNeeds.
Ubiquinol leveres separat i QNeeds gelkapsler.
Disse kapslene kan svelges hele, eller kuttes med saks og innholdet presses ut og legges til SpectrumNeeds rett før inntak.
|
Omfattende pulver med 33 kosttilskudd og 1 kosttilskudd via gelkapsel.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebokontroll
Deltakere randomisert til å motta placebo vil ta placebo i oral form delt inn i pulver og en gelkapsel på samme måte som behandling.
For den andre fasen av cross-overen vil deltakerne være en del av den motsatte gruppen de ble tildelt i fase I (Placebo eller Treatment).
Mengder for placebo eller behandling vil matche på tvers av faser for hvert individ, ved bruk av samme vektbaserte dosering.
|
Inaktiv placebo komparator
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i mitokondriell aktivitet hos studiepasienter: sitratsyntase
Tidsramme: Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Mitokondriell aktivitet og redoksmetabolisme ved baseline og etter placebo og supplement til studiens armer, som bestemt gjennom laboratorievurdering.
Normalt område 4,4 til 22 med gjennomsnitt og SD på 12,1 og 5,1.
Det er bedre å være innenfor normalområdet enn utenfor normalområdet uavhengig av om verdien er høyere eller lavere.
|
Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
|
Endring i mitokondriell aktivitet hos studiepasienter: Kompleks I
Tidsramme: Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Mitokondriell aktivitet og redoksmetabolisme ved baseline og etter placebo og supplement til studiens armer, som bestemt gjennom laboratorievurdering.
Normalt område er 3,4 til 11,9 med et gjennomsnitt på 7,65.
Utenfor normalområdet er verre uansett om det er over eller under normalområdet.
|
Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
|
Endring i mitokondriell aktivitet hos studiepasienter: Kompleks II
Tidsramme: Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Mitokondriell aktivitet og redoksmetabolisme ved baseline og etter placebo og supplement til studiens armer, som bestemt gjennom laboratorievurdering.
Normalt område (gjennomsnitt ± SD) 0,03 - 0,35 (0,194 ± 0,08).
Det er bedre å være innenfor normalområdet uavhengig av om verdien er over eller under normalområdet
|
Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
|
Endring i mitokondriell aktivitet hos studiepasienter: Kompleks IV
Tidsramme: Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Mitokondriell aktivitet og redoksmetabolisme ved baseline og etter placebo og supplement til studiens armer, som bestemt gjennom laboratorievurdering.
Normalt område (gjennomsnitt ± SD) 0,15 - 0,6 (0,31 ± 0,1).
Bedre score er innenfor normalområdet uavhengig av om de er høyere eller lavere.
|
Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i Childhood Autism Rating Scale (Cars) score
Tidsramme: Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Childhood Autism Rating Scale er en 15-punkts kliniker-vurdert skala som måler alvorlighetsgraden av kjerne ASD-symptomer på sosial kommunikasjon og begrensede og repeterende mønstre av atferd, interesser eller aktiviteter.
Hver vare blir scoret på en 4 -punkts alvorlighetsgrad fra 1 (ingen/minimal) til 4 (alvorlig).
Minimal poengsum er 15 og maksimal poengsum er 60.
Tiltaket er den totale poengsummen for de 15 elementene der en poengsum på 15-27,5 gjenspeiler minimal til ingen alvorlighetsgrad av symptomer, 28-33,5 gjenspeiler mild til moderat alvorlighetsgrad av symptomer, og en poengsum på 34 eller høyere reflekterer alvorlige symptomer.
Lavere score er bedre.
|
Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
|
Endring i den kliniske globale inntrykksskalaen (CGI) score
Tidsramme: Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Det kliniske globale inntrykket-Severity Scale (CGI-S) er en kliniker som er rangert med 7-punkts mål for den generelle symptomatiske alvorlighetsgraden av psykopatologi.
Poengene varierer fra 1 (normal, slett ikke syke) til 4 (moderat syk) til 7 (blant de mest syke pasientene).
Lavere score er bedre.
|
Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
|
Endring i barnas Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale Modified for Autism Spectrum Disorder (CYBOCS-ASD) score
Tidsramme: Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Barnas Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale Modified for Autism Spectrum Disorder er et 5-punkts kliniker-vurdert tiltak for å evaluere alvorlighetsgraden av repeterende atferd hos barn med ASD.
Hvert element blir scoret på en 5 -punkts skala fra 0 (ingen) til 4 (ekstrem) for alvorlighetsgraden av: tidsbruk, forstyrrelser i hverdagen, nød, motstand og grad av kontroll over atferden.
En total score varierer fra 0 til 20.
Lavere score er bedre.
|
Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
|
Endring i score for aberrant atferd (ABC)
Tidsramme: Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Den avvikende atferdssjekklisten er et spørreskjema på 58 elementer omsorgsperson bestående av fem underskalaer: hyperaktivitet, irritabilitet, sosial tilbaketrekning, stereotyp atferd og upassende tale hos barn med utviklingshemming.
En høyere poengsum indikerer hyppigere avvikende atferd.
Våre sekundære tiltak er underskala -score for irritabilitet (15 varer), sosial tilbaketrekning (16 element) og hyperaktivitet (16 element).
Hver element vurderer atferdens alvorlighetsgrad på en 4 -punkts skala fra 0 (slett ikke et problem) til 3 (problemet er alvorlig i grad).
Totalt poengsum varierer fra 0 til 174.
Lavere score er bedre.
|
Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
|
Endring i foreldre-vurdert angstskala for ASD (PRAS-ASD) poengsum
Tidsramme: Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Den overordnede angstskalaen for autismespekterforstyrrelse er en skala på 25 elementer som måler angst hos ungdom med ASD.
Hver vare vurderer alvorlighetsgraden av en oppførsel på en 4 -punkts skala fra 0 (ingen/ikke til stede) til 3 (alvorlig/veldig hyppig og et stort problem).
Den totale poengsummen varierer fra 0 til 75.
Lavere score er bedre.
|
Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
|
Endring i pleierstamme spørreskjema (CGSQ) poengsum
Tidsramme: Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Omsorgspersonens stamme kortform spørreskjema er et 7-elements mål på selvrapportert belastning som omsorgspersoner oppleves av barn med atferdsforstyrrelser.
Hver vare vurderer alvorlighetsgraden av interferens i kvaliteten på omsorgspersonens liv på en 5 -punkts skala fra 0 (ikke i det hele tatt) til 4 (veldig mye).
Skalaen varierer fra 0 til 28.
Lavere score er bedre.
|
Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
|
Endring i Vineland III -omsorgspersonens poengsum
Tidsramme: Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Vineland III-omsorgspersonen er et 381-element foreldrerapportert mål for adaptiv atferd hos barn med utviklingsmessige og intellektuelle funksjonshemninger.
Vineland består av tre underpoeng for følgende domener: kommunikasjon, daglige livsferdigheter og sosialisering.
Hyppigheten av adaptiv atferd for hvert element blir scoret i en skala fra 0 (aldri) til 2 (vanligvis).
Den totale adaptive poengsum gjenspeiles som en sammensatt poengsum for underdomenene (som bestemmes av aldersnormer) der en høyere total score reflekterer høyere funksjon.
Skalaen er standardisert med et gjennomsnitt på 100 og standardavvik på 15.
|
Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
|
Evaluere intervensjonssikkerhet
Tidsramme: Screening, baseline, etter uke 4, etter uke 8, etter uke 12, Atter Week 16, etter uke 20, etter uke 24
|
Columbia-Suicide Severity Rating Scale: En selvmordsrisikovurdering som identifiserer tilstedeværelse og alvorlighetsgrad av selvmordstanker, planlegging og atferd, så vel som ikke-suicidal selvskadende atferd.
Tilstedeværelse av noen av disse atferdene i løpet av påmelding av studien vil bli betraktet som en bivirkning.
|
Screening, baseline, etter uke 4, etter uke 8, etter uke 12, Atter Week 16, etter uke 20, etter uke 24
|
|
Undersøk endringen i kognitiv evne
Tidsramme: Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Differensielle evner Skala-II: Kognitive evner på tvers av kjernedomener: verbale, ikke-verbale, romlige.
Undertester: Verbal forståelse: 42-elements domene, RAW-poengsum 0-23.
Namling av ordforråd: 34-element-domene, RAW score 0-28.
Orddefinisjoner: 35-element-domene, Raw Score 0-25.
Verbale likheter: 33-element-domene, RAW score 0-28.
Bilde likheter: 32-element-domene, RAW-poengsum 0-23.
Bilde likheter: 50-elements domene, RAW-poengsum 0-34.
Matriser: 56-element-domene, RAW-poengsum 0-33.
Mønsterkonstruksjon: 35-element domene, RAW score 0-74.
Kopiering: 20-elements domene, RAW-poengsum 0-36.
Tilbakekall av design: 22-element-domene, rå score 0-43.
Alle underdomener har et T-score-rekkevidde på 10-90.
Verbal Ability Standard-poengsum varierer fra 30-170.
Nonverbal Ability Standard-poengsum varierer fra 32-170.
Romlig evne standard poengsum varierer fra 34-170.
Total generell konseptual evnen standard poengsum varierer fra 30-170.
Undertester og varesett gitt varierer etter deltakeralder.
Høyere score er bedre.
|
Før (baseline), etter del I (uke 12), etter del 2 (uke 24)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Richard E Frye, MD, PhD, Rossignol Medical Center, Phoenix AZ
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Delhey LM, Nur Kilinc E, Yin L, Slattery JC, Tippett ML, Rose S, Bennuri SC, Kahler SG, Damle S, Legido A, Goldenthal MJ, Frye RE. The Effect of Mitochondrial Supplements on Mitochondrial Activity in Children with Autism Spectrum Disorder. J Clin Med. 2017 Feb 13;6(2):18. doi: 10.3390/jcm6020018.
- Rose S, Niyazov DM, Rossignol DA, Goldenthal M, Kahler SG, Frye RE. Clinical and Molecular Characteristics of Mitochondrial Dysfunction in Autism Spectrum Disorder. Mol Diagn Ther. 2018 Oct;22(5):571-593. doi: 10.1007/s40291-018-0352-x.
- Frye RE, Rossignol DA. Treatments for biomedical abnormalities associated with autism spectrum disorder. Front Pediatr. 2014 Jun 27;2:66. doi: 10.3389/fped.2014.00066. eCollection 2014.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. februar 2020
Primær fullføring (Faktiske)
31. juli 2022
Studiet fullført (Faktiske)
31. juli 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. februar 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. februar 2019
Først lagt ut (Faktiske)
8. februar 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MITO
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .