31P-MRS billeddannelse for at vurdere virkningerne af CNM-Au8 på nedsat neuronal redoxtilstand i amyotrofisk lateral sklerose (REPAIR-ALS) (REPAIR-ALS)

Inklusionskriterier:

1. Kan forstå og give skriftligt informeret samtykke.
2. Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 35 år eller derover (inklusive) og under 75 år på tidspunktet for ALS-diagnosen.
3. Patienter med en bekræftet ALS-diagnose: "definitiv ALS" eller "sandsynlig ALS" eller "mulig" diagnostiske kriterier i henhold til de reviderede El Escorial-kriterier som bestemt af en neurolog, der er subspecialiseret i ALS (f.
4. Stabil baggrundsterapi (f.eks. stabil dosering af riluzol inden for de foregående 6 uger) efter Investigators skøn.
5. På tidspunktet for screening var sygdom mindre end eller lig med 24 måneder fra symptomdebut ELLER inden for 12 måneder efter en bekræftet ALS-diagnose.
6. Forceret vitalkapacitet (FVC) >/= 60 % af den forudsagte værdi justeret for køn, højde og alder ved screeningsbesøget.
7. Patienter, der er ambulerende (f.eks. normal ambulation, tidlige ambulationsbesvær eller går med assistance) på ALSFRS-R-skalaen.

Ekskluderingskriterier:

1. Ved screening vil patienter, der anvender, eller efter investigators vurdering, være overhængende afhængige af i løbet af denne undersøgelse:

   1. Ikke-invasiv ventilation
   2. Gastrostomi (f.eks. brug af perkutan endoskopisk gastrostomisonde)
   3. Brug af kørestol
2. Patient, der tidligere har fået foretaget trakeostomi.
3. Patient med en historie med betydelig anden alvorlig medicinsk tilstand baseret på efterforskerens vurdering.
4. Baseret på investigatorens vurdering, patienter, der kan have svært ved at overholde protokollen og/eller undersøgelsesprocedurerne.
5. Patient med klinisk signifikante abnormiteter i hæmatologi, blodkemi, EKG eller fysisk undersøgelse, der ikke er løst ved baselinebesøget, hvilket ifølge Investigator kan forstyrre undersøgelsesdeltagelsen.
6. Patient, der deltager i ethvert andet lægemiddelforsøg eller bruger forsøgslægemiddel (inden for 12 uger før screening og derefter)
7. Kvinder, der er gravide eller ammer, eller som planlægger at blive gravide i løbet af dette kliniske forsøg eller inden for 6 måneder efter afslutningen af ​​dette forsøg.
8. Positiv skærm for misbrugsstoffer eller kendt alkoholmisbrug.
9. Kvinder i den fødedygtige alder eller mænd, som ikke er villige eller ude af stand til at bruge accepterede præventionsmetoder under undersøgelsen eller i 6 måneder efter afslutningen af ​​undersøgelsesdeltagelsen.
10. Kvinder med en positiv graviditetstest, ammer eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.
11. Patienter med implanterede metalgenstande i deres krop, som kan blive påvirket af en MR-procedure.
12. Patienter, der er klaustrofobiske eller på anden måde usandsynligt at være i stand til at gennemføre MR-scanningsprocedurerne.
13. Patienter med en historie med guldallergi.