31P-MRS-beeldvorming om de effecten van CNM-Au8 op verminderde neuronale redoxtoestand bij amyotrofische laterale sclerose (REPAIR-ALS) te beoordelen (REPAIR-ALS)

Inclusiecriteria:

1. In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven.
2. Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 35 jaar of ouder (inclusief) en jonger dan 75 jaar op het moment van de ALS-diagnose.
3. Patiënten met een bevestigde ALS-diagnose: "definitieve ALS" of "waarschijnlijke ALS" of "mogelijke" diagnostische criteria volgens de herziene El Escorial-criteria zoals bepaald door een neuroloog die zich specialiseert in ALS (bijv. de hoofdonderzoeker per onderzoekslocatie).
4. Stabiele achtergrondtherapie (bijv. stabiele dosering van riluzol in de voorgaande 6 weken) naar goeddunken van de onderzoeker.
5. Op het moment van screening duurt de ziekte minder dan of gelijk aan 24 maanden vanaf het begin van de symptomen OF binnen 12 maanden na een bevestigde ALS-diagnose.
6. Geforceerde vitale capaciteit (FVC) >/= 60% van de voorspelde waarde gecorrigeerd voor geslacht, lengte en leeftijd bij het screeningsbezoek.
7. Patiënten die ambulant zijn (bijv. normaal lopend, vroege loopproblemen of lopen met hulp) op de ALSFRS-R-schaal.

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten die bij Screening gebruikmaken van, of naar het oordeel van de onderzoeker, in de loop van dit onderzoek binnenkort afhankelijk zullen zijn van:

   1. Niet-invasieve beademing
   2. Gastrostomie (bijv. gebruik van percutane endoscopische gastrostomiesonde)
   3. Gebruik van rolstoel
2. Patiënt die eerder een tracheostoma heeft ondergaan.
3. Patiënt met een voorgeschiedenis van significante andere ernstige medische aandoeningen op basis van het oordeel van de onderzoeker.
4. Op basis van het oordeel van de onderzoeker, patiënten die mogelijk moeite hebben met het naleven van het protocol en/of de onderzoeksprocedures.
5. Patiënt met klinisch significante afwijkingen in hematologie, bloedchemie, ECG of lichamelijk onderzoek die niet zijn opgelost door het basislijnbezoek, wat volgens de onderzoeker de deelname aan het onderzoek kan verstoren.
6. Patiënt die deelneemt aan een ander geneesmiddelonderzoek of een geneesmiddel gebruikt (binnen 12 weken voorafgaand aan de screening en daarna)
7. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden in de loop van deze klinische studie of binnen 6 maanden na het einde van deze studie.
8. Positief scherm voor misbruik van drugs of bekend alcoholmisbruik.
9. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, of mannen, die niet bereid of niet in staat zijn om geaccepteerde anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens het onderzoek of gedurende 6 maanden na voltooiing van deelname aan het onderzoek.
10. Vrouwen met een positieve zwangerschapstest, geven borstvoeding of zijn van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek.
11. Patiënten met geïmplanteerde metalen voorwerpen in hun lichaam die kunnen worden beïnvloed door een MRI-procedure.
12. Patiënten die claustrofobisch zijn of anderszins waarschijnlijk niet in staat zijn om de MRI-scanprocedures te voltooien.
13. Patiënten met een voorgeschiedenis van goudallergie.