Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Obrazowanie 31P-MRS w celu oceny wpływu CNM-Au8 na upośledzony neuronalny stan redoks w stwardnieniu zanikowym bocznym (NAPRAWA-ALS) (REPAIR-ALS)

30 marca 2023 zaktualizowane przez: Clene Nanomedicine

Faza 2, pilotażowa otwarta próba, grupa sekwencyjna, badanie zaślepione przez badacza spektroskopii rezonansu magnetycznego (31P-MRS) w celu oceny wpływu CNM-Au8 na poprawę bioenergetyczną upośledzonego neuronalnego stanu redoks w stwardnieniu zanikowym bocznym

REPAIR-ALS jest jednoośrodkowym, otwartym badaniem pilotażowym, sekwencyjnym, grupowym, badaczem i zaślepionym pacjentem, mającym na celu ocenę skutków metabolicznych OUN, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki CNM-Au8 u pacjentów, u których zdiagnozowano stwardnienie zanikowe boczne (ALS) w ciągu dwunastu (12) miesięcy od Badania przesiewowego. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest stosunek formy utlenionej do postaci zredukowanej dinukleotydu nikotynoamidoadeninowego (NAD+:NADH) mierzony nieinwazyjnie za pomocą spektroskopii rezonansu magnetycznego 31fosforu (31P-MRS).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe, otwarte, pilotażowe, sekwencyjne, grupowe, zaślepione przez badaczy badanie efektów metabolicznych OUN, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki CNM-Au8 u pacjentów, u których zdiagnozowano stwardnienie zanikowe boczne w ciągu dwunastu miesięcy od badania przesiewowego. Sponsor wybierze początkową dawkę leczniczą CNM-Au8 do wstępnego leczenia. Badacze i pacjenci będą zaślepieni co do dawki badawczej każdej kohorty. Po zakończeniu pierwszej kohorty leczenia Sponsor wybierze pojedynczą dawkę lub dwie różne dawki dla kolejnej drugiej kohorty z wcześniej określonego planu wyboru dawkowania w oparciu o ocenę zmian spektroskopii rezonansu magnetycznego 31P (31P-MRS) w porównaniu linii bazowej w pierwszej kohorcie. Można zbadać maksymalnie dwie kohorty leczenia (n=12 pacjentów/kohortę, łącznie n=24 pacjentów). Wszyscy pacjenci będą otrzymywać codzienne leczenie doustne przez dwanaście kolejnych tygodni w okresie leczenia każdej kohorty.

Będą trzy okresy badania na kohortę leczoną:

Czterotygodniowy okres przesiewowy (Okres przesiewowy); Dwunastotygodniowy okres leczenia (Okres leczenia); Czterotygodniowy okres obserwacji (ocena na koniec badania).

Główny wynik badania, zmiany metaboliczne w OUN, zostanie oceniony na podstawie wizyty studyjnej każdego pacjenta w 12. tygodniu w porównaniu z punktem wyjściowym przed leczeniem. Pierwszorzędowym punktem końcowym są efekty metaboliczne leczenia CNM-Au8 w mózgu, oceniane na podstawie oceny 31P-MRS potencjału redoks komórek tkanki mózgowej, określonego przez zmierzony stosunek tkankowy stężeń NAD+:NADH po 12 tygodniach leczenia raz dziennie.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

35 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potrafi zrozumieć i wyrazić pisemną świadomą zgodę.
  2. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 35 lat lub starszym (włącznie) i poniżej 75 roku życia w momencie rozpoznania ALS.
  3. Pacjenci z potwierdzoną diagnozą ALS: „określony ALS” lub „prawdopodobny ALS” lub „możliwe” kryteria diagnostyczne według poprawionych kryteriów El Escorial, określone przez neurologa specjalizującego się w ALS (np. głównego badacza według ośrodka badawczego).
  4. Stabilna terapia podstawowa (np. stałe dawkowanie riluzolu w ciągu ostatnich 6 tygodni) według uznania badacza.
  5. W czasie badania przesiewowego czas trwania choroby był krótszy lub równy 24 miesiącom od wystąpienia objawów LUB w ciągu 12 miesięcy od potwierdzonej diagnozy ALS.
  6. Natężona pojemność życiowa (FVC) >/= 60% wartości przewidywanej skorygowanej o płeć, wzrost i wiek podczas wizyty przesiewowej.
  7. Pacjenci poruszający się (np. normalnie poruszający się, wczesne trudności z poruszaniem się lub chodzący z pomocą) w skali ALSFRS-R.

Kryteria wyłączenia:

  1. Podczas badania przesiewowego pacjenci, którzy wykorzystują lub w ocenie badacza będą bezpośrednio zależni w trakcie tego badania:

    1. Wentylacja nieinwazyjna
    2. Gastrostomia (np. zastosowanie przezskórnej gastrostomii endoskopowej)
    3. Korzystanie z wózka inwalidzkiego
  2. Pacjenci, którzy wcześniej przeszli tracheostomię.
  3. Pacjent z historią poważnych innych poważnych schorzeń na podstawie oceny badacza.
  4. Na podstawie oceny badacza pacjenci, którzy mogą mieć trudności z przestrzeganiem protokołu i/lub procedur badania.
  5. Pacjent z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w hematologii, badaniach biochemicznych krwi, EKG lub badaniu przedmiotowym, których nie ustąpiła wizyta wyjściowa, co zdaniem badacza może zakłócać udział w badaniu.
  6. Pacjent uczestniczący w jakimkolwiek innym badanym leku lub stosujący badany lek (w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i później)
  7. Kobiety, które są w ciąży, karmią piersią lub planują zajść w ciążę w trakcie tego badania klinicznego lub w ciągu 6 miesięcy od zakończenia tego badania.
  8. Pozytywny wynik testu na obecność narkotyków lub znanego nadużywania alkoholu.
  9. Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni, którzy nie chcą lub nie mogą stosować akceptowanych metod antykoncepcji w trakcie badania lub przez 6 miesięcy po zakończeniu udziału w badaniu.
  10. Kobiety z pozytywnym wynikiem testu ciążowego, karmiące piersią lub planujące zajście w ciążę podczas badania.
  11. Pacjenci z wszczepionymi metalowymi przedmiotami w ciele, których może dotyczyć procedura MRI.
  12. Pacjenci, u których występuje klaustrofobia lub z innych powodów jest mało prawdopodobne, aby byli w stanie ukończyć procedury skanowania MRI.
  13. Pacjenci z historią alergii na złoto.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 7,5 mg CNM-Au8
7,5 mg zawiesiny czystych, fasetowanych, złotych nanokryształów w 120 ml wody buforowanej wodorowęglanem sodu
Lek: Złote nanokryształy
CNM-Au8 to ciemnoczerwony/fioletowy płynny preparat składający się ze stabilnej zawiesiny fasetowanych nanokryształów pierwiastkowego złota o czystej powierzchni w buforowanej wodzie dejonizowanej o stężeniu do 0,5 mg/ml złota. Preparat buforuje się wodorowęglanem sodu obecnym w stężeniu 0,546 mg/ml. Nie ma innych substancji pomocniczych. Produkt leczniczy jest przygotowany do przyjmowania doustnego i będzie dostarczany w jednodawkowych pojemnikach HDPE. Badane dawki różnią się stężeniem nanokryształów złota na mililitr w objętości 60 ml.
Inne nazwy:
  • CNM-Au8
Eksperymentalny: 15mg CNM-Au8
15 mg zawiesiny czystych, fasetowanych, złotych nanokryształów w 120 ml wody buforowanej wodorowęglanem sodu
Lek: Złote nanokryształy
CNM-Au8 to ciemnoczerwony/fioletowy płynny preparat składający się ze stabilnej zawiesiny fasetowanych nanokryształów pierwiastkowego złota o czystej powierzchni w buforowanej wodzie dejonizowanej o stężeniu do 0,5 mg/ml złota. Preparat buforuje się wodorowęglanem sodu obecnym w stężeniu 0,546 mg/ml. Nie ma innych substancji pomocniczych. Produkt leczniczy jest przygotowany do przyjmowania doustnego i będzie dostarczany w jednodawkowych pojemnikach HDPE. Badane dawki różnią się stężeniem nanokryształów złota na mililitr w objętości 60 ml.
Inne nazwy:
  • CNM-Au8
Eksperymentalny: 30mg CNM-Au8
30 mg zawiesiny czystych, fasetowanych, złotych nanokryształów w 120 ml wody buforowanej wodorowęglanem sodu
Lek: Złote nanokryształy
CNM-Au8 to ciemnoczerwony/fioletowy płynny preparat składający się ze stabilnej zawiesiny fasetowanych nanokryształów pierwiastkowego złota o czystej powierzchni w buforowanej wodzie dejonizowanej o stężeniu do 0,5 mg/ml złota. Preparat buforuje się wodorowęglanem sodu obecnym w stężeniu 0,546 mg/ml. Nie ma innych substancji pomocniczych. Produkt leczniczy jest przygotowany do przyjmowania doustnego i będzie dostarczany w jednodawkowych pojemnikach HDPE. Badane dawki różnią się stężeniem nanokryształów złota na mililitr w objętości 60 ml.
Inne nazwy:
  • CNM-Au8
Eksperymentalny: 60mg CNM-Au8
60 mg zawiesiny czystych, fasetowanych, złotych nanokryształów w 120 ml wody buforowanej wodorowęglanem sodu
Lek: Złote nanokryształy
CNM-Au8 to ciemnoczerwony/fioletowy płynny preparat składający się ze stabilnej zawiesiny fasetowanych nanokryształów pierwiastkowego złota o czystej powierzchni w buforowanej wodzie dejonizowanej o stężeniu do 0,5 mg/ml złota. Preparat buforuje się wodorowęglanem sodu obecnym w stężeniu 0,546 mg/ml. Nie ma innych substancji pomocniczych. Produkt leczniczy jest przygotowany do przyjmowania doustnego i będzie dostarczany w jednodawkowych pojemnikach HDPE. Badane dawki różnią się stężeniem nanokryształów złota na mililitr w objętości 60 ml.
Inne nazwy:
  • CNM-Au8

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana współczynnika redoks 31P-MRS (NAD+/NADH)
Ramy czasowe: W 12 tygodniu
Średnia zmiana średniego zmierzonego współczynnika redoks mózgu NAD+/NADH według grupy leczenia
W 12 tygodniu

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana stężenia fosfoetanoloaminy (PE) w tkance składowej błony 31P-MRS
Ramy czasowe: W 12 tygodniu
Średnia zmiana średniego stężenia PE w OUN [mmol/kg] według grupy leczonej
W 12 tygodniu
Średnia zmiana stężenia fosfocholiny (PC) składnika błonowego 31P-MRS w tkance OUN
Ramy czasowe: W 12 tygodniu
Średnia zmiana średniego stężenia PC w OUN [mmol/kg] według grupy leczonej
W 12 tygodniu
Średnia zmiana stężenia glicerofosfocholiny (GPC) składnika błonowego 31P-MRS w tkance OUN
Ramy czasowe: W 12 tygodniu
Średnia zmiana średniego stężenia GPC w OUN [mmol/kg] według grupy leczonej
W 12 tygodniu
Średnia zmiana stężenia NAD+ w tkance bioenergetycznego metabolitu 31P-MRS w OUN
Ramy czasowe: W 12 tygodniu
Średnia zmiana średniego stężenia NAD+ w OUN+ [mmol/kg] według grupy leczonej
W 12 tygodniu
Średnia zmiana stężenia NADH w tkankach OUN bioenergetycznego metabolitu 31P-MRS
Ramy czasowe: W 12 tygodniu
Średnia zmiana średniego stężenia NADH w OUN [mmol/kg] według grupy leczonej
W 12 tygodniu
Średnia zmiana w 31P-MRS bioenergetycznym metabolitie OUN stężenie ATP w tkance
Ramy czasowe: W 12 tygodniu
Średnia zmiana średniego stężenia ATP w OUN [mmol/kg] (jako wewnętrzne odniesienie) według grupy leczenia
W 12 tygodniu
Średnia zmiana stężenia fosfokreatyny (PCr) w tkankach OUN bioenergetycznego metabolitu 31P-MRS
Ramy czasowe: W 12 tygodniu
Średnia zmiana średniego stężenia PCr w OUN [mmol/kg] według grupy leczonej
W 12 tygodniu
Średnia zmiana stężenia 31P-MRS bioenergetycznego metabolitu w tkance OUN wewnątrzkomórkowego nieorganicznego fosforanu (Pi(in))
Ramy czasowe: W 12 tygodniu
Średnia zmiana średniego stężenia Pi(in) w OUN [mmol/kg] według grupy leczenia
W 12 tygodniu
Średnia zmiana stężenia 31P-MRS bioenergetycznego metabolitu w tkance OUN zewnątrzkomórkowego nieorganicznego fosforanu (Pi(ex))
Ramy czasowe: W 12 tygodniu
Średnia zmiana średniego stężenia Pi(ex) w OUN [mmol/kg] według grupy leczenia
W 12 tygodniu
Średnia zmiana stężenia bioenergetycznego metabolitu 31P-MRS w tkankach OUN urydynodifosforanu glukozy (UDPG)
Ramy czasowe: W 12 tygodniu
Średnia zmiana średniego stężenia UDPG w OUN [mmol/kg] w zależności od leczonej grupy
W 12 tygodniu
Średnia zmiana stężenia glicerofosfoetanoloaminy (GPE) składnika błonowego 31P-MRS w tkance OUN
Ramy czasowe: W 12 tygodniu
Średnia zmiana średniego stężenia GPE w OUN [mmol/kg] według grupy leczonej
W 12 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Clene Nanomedicine

Współpracownicy

University of Texas Southwestern Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeffery Elliott, MD, UT Southwestern

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 marca 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lutego 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CNMAu8.203

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Złote nanokryształy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj