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Imágenes 31P-MRS para evaluar los efectos de CNM-Au8 en el estado redox neuronal deteriorado en la esclerosis lateral amiotrófica (REPAIR-ALS) (REPAIR-ALS)

30 de marzo de 2023 actualizado por: Clene Nanomedicine

Un estudio de fase 2, piloto abierto, grupo secuencial, investigador cegado de espectroscopia de resonancia magnética (31P-MRS) para evaluar los efectos de CNM-Au8 para la mejora bioenergética del estado redox neuronal deteriorado en la esclerosis lateral amiotrófica

REPAIR-ALS es un estudio piloto de etiqueta abierta de un solo centro, grupo secuencial, investigador y estudio ciego del paciente para evaluar los efectos metabólicos, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica del CNM-Au8 en el SNC en pacientes a los que se les ha diagnosticado esclerosis lateral amiotrófica (ELA). dentro de los doce (12) meses posteriores a la selección. El criterio principal de valoración es la relación entre la forma oxidada y la forma reducida del dinucleótido de nicotinamida y adenina (NAD+:NADH) medida de forma no invasiva mediante espectroscopía de resonancia magnética de fósforo 31 (31P-MRS).

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio piloto de etiqueta abierta de un solo centro, grupo secuencial, estudio cegado por el investigador de los efectos metabólicos del SNC, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de CNM-Au8 en pacientes a los que se les ha diagnosticado esclerosis lateral amiotrófica dentro de los doce meses posteriores a la selección. El patrocinador seleccionará una dosis de tratamiento inicial de CNM-Au8 para el tratamiento inicial. Los investigadores y los pacientes estarán cegados a la dosis de estudio de cada cohorte. Una vez completada la primera cohorte de tratamiento, el patrocinador seleccionará una dosis única o dos dosis diferentes para la segunda cohorte subsiguiente de un plan de selección de dosificación preespecificado basado en la evaluación de los cambios de la espectroscopia de resonancia magnética 31P (31P-MRS) versus línea de base en la primera cohorte. Se pueden estudiar hasta un total de dos cohortes de tratamiento (n=12 pacientes/cohorte, total n=24 pacientes). Todos los pacientes recibirán tratamiento oral diario durante doce semanas consecutivas durante el Período de tratamiento de cada cohorte.

Habrá tres períodos de estudio por cohorte de tratamiento:

Un período de evaluación de cuatro semanas (Período de evaluación); Un período de tratamiento de doce semanas (Período de tratamiento); Un período de seguimiento de cuatro semanas (evaluación de fin de estudio).

El resultado principal del estudio, los cambios metabólicos del SNC, se evaluarán en función de la visita de estudio de la semana 12 de cada paciente en comparación con la línea de base previa al tratamiento. El criterio principal de valoración son los efectos metabólicos cerebrales del tratamiento con CNM-Au8 según lo evaluado por una mejora de la evaluación 31P-MRS del potencial redox celular del tejido cerebral definido por la relación tisular medida de las concentraciones de NAD+:NADH después de 12 semanas de tratamiento una vez al día.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

35 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Capaz de entender y dar su consentimiento informado por escrito.
  2. Pacientes masculinos o femeninos de 35 años o más (inclusive) y menos de 75 años al momento del diagnóstico de ELA.
  3. Pacientes con un diagnóstico de ELA confirmado: "ELA definitiva" o "ELA probable" o criterios de diagnóstico "posibles" según los Criterios de El Escorial revisados ​​según lo determinado por un neurólogo subespecializado en ELA (p. ej., el investigador principal por centro de estudio).
  4. Terapia de base estable (p. ej., dosificación estable de riluzol en las 6 semanas anteriores) según el criterio del investigador.
  5. En el momento de la evaluación, la duración de la enfermedad es menor o igual a 24 meses desde el inicio de los síntomas O dentro de los 12 meses posteriores a un diagnóstico confirmado de ELA.
  6. Capacidad vital forzada (FVC) >/= 60 % del valor predicho ajustado por sexo, altura y edad en la visita de selección.
  7. Pacientes que deambulan (p. ej., deambulación normal, dificultades tempranas de deambulación o caminan con ayuda) en la escala ALSFRS-R.

Criterio de exclusión:

  1. En la selección, los pacientes que utilicen, o a juicio del investigador, dependerán de forma inminente durante el transcurso de este estudio:

    1. Ventilación no invasiva
    2. Gastrostomía (p. ej., uso de sonda de gastrostomía endoscópica percutánea)
    3. Uso de silla de ruedas
  2. Paciente que haya sido sometido previamente a una traqueotomía.
  3. Paciente con antecedentes de otra afección médica importante importante según el criterio del investigador.
  4. Según el criterio del investigador, los pacientes que puedan tener dificultades para cumplir con el protocolo y/o los procedimientos del estudio.
  5. Paciente con anomalías clínicamente significativas en hematología, bioquímica sanguínea, ECG o examen físico no resueltas en la visita inicial que, según el investigador, pueden interferir con la participación en el estudio.
  6. Paciente que participa en cualquier otro ensayo de fármaco en investigación o que usa un fármaco en investigación (dentro de las 12 semanas anteriores a la selección y posteriormente)
  7. Mujeres que están embarazadas o amamantando o que planean quedar embarazadas durante el curso de este ensayo clínico o dentro de los 6 meses posteriores a la finalización de este ensayo.
  8. Prueba positiva para drogas de abuso o abuso conocido de alcohol.
  9. Mujeres en edad fértil, u hombres, que no quieran o no puedan usar métodos anticonceptivos aceptados durante el estudio o durante los 6 meses posteriores a la finalización de la participación en el estudio.
  10. Mujeres con una prueba de embarazo positiva, que están amamantando o planean quedar embarazadas durante el estudio.
  11. Pacientes con objetos de metal implantados en su cuerpo que pueden verse afectados por un procedimiento de resonancia magnética.
  12. Pacientes que son claustrofóbicos o que de otro modo es poco probable que puedan completar los procedimientos de exploración de MRI.
  13. Pacientes con antecedentes de alergia al oro.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 7,5 mg CNM-Au8
Suspensión de 7,5 mg de nanocristales de oro facetados y de superficie limpia en 120 ml de agua tamponada con bicarbonato de sodio
Droga: Nanocristales de oro
CNM-Au8 es una formulación líquida de color rojo oscuro/púrpura que consiste en una suspensión estable de nanocristales de oro elemental facetados de superficie limpia en agua desionizada tamponada con una concentración de hasta 0,5 mg/mL de oro. La formulación está tamponada con bicarbonato de sodio presente en una concentración de 0,546 mg/mL. No hay otros excipientes. El producto farmacéutico está formulado para tomarse por vía oral y se proporcionará en envases de HDPE de dosis única. Las dosis de estudio varían según la concentración de nanocristales de oro por mililitro en un volumen de 60 mL.
Otros nombres:
  • CNM-Au8
Experimental: 15 mg de CNM-Au8
Suspensión de 15 mg de nanocristales de oro facetados y de superficie limpia en 120 ml de agua tamponada con bicarbonato de sodio
Droga: Nanocristales de oro
CNM-Au8 es una formulación líquida de color rojo oscuro/púrpura que consiste en una suspensión estable de nanocristales de oro elemental facetados de superficie limpia en agua desionizada tamponada con una concentración de hasta 0,5 mg/mL de oro. La formulación está tamponada con bicarbonato de sodio presente en una concentración de 0,546 mg/mL. No hay otros excipientes. El producto farmacéutico está formulado para tomarse por vía oral y se proporcionará en envases de HDPE de dosis única. Las dosis de estudio varían según la concentración de nanocristales de oro por mililitro en un volumen de 60 mL.
Otros nombres:
  • CNM-Au8
Experimental: 30 mg CNM-Au8
Suspensión de 30 mg de nanocristales de oro facetados y de superficie limpia en 120 ml de agua tamponada con bicarbonato de sodio
Droga: Nanocristales de oro
CNM-Au8 es una formulación líquida de color rojo oscuro/púrpura que consiste en una suspensión estable de nanocristales de oro elemental facetados de superficie limpia en agua desionizada tamponada con una concentración de hasta 0,5 mg/mL de oro. La formulación está tamponada con bicarbonato de sodio presente en una concentración de 0,546 mg/mL. No hay otros excipientes. El producto farmacéutico está formulado para tomarse por vía oral y se proporcionará en envases de HDPE de dosis única. Las dosis de estudio varían según la concentración de nanocristales de oro por mililitro en un volumen de 60 mL.
Otros nombres:
  • CNM-Au8
Experimental: 60 mg CNM-Au8
Suspensión de 60 mg de nanocristales de oro facetados y de superficie limpia en 120 ml de agua tamponada con bicarbonato de sodio
Droga: Nanocristales de oro
CNM-Au8 es una formulación líquida de color rojo oscuro/púrpura que consiste en una suspensión estable de nanocristales de oro elemental facetados de superficie limpia en agua desionizada tamponada con una concentración de hasta 0,5 mg/mL de oro. La formulación está tamponada con bicarbonato de sodio presente en una concentración de 0,546 mg/mL. No hay otros excipientes. El producto farmacéutico está formulado para tomarse por vía oral y se proporcionará en envases de HDPE de dosis única. Las dosis de estudio varían según la concentración de nanocristales de oro por mililitro en un volumen de 60 mL.
Otros nombres:
  • CNM-Au8

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la relación redox 31P-MRS (NAD+/NADH)
Periodo de tiempo: A las 12 semanas
Cambio medio en el promedio de NAD+/NADH medido en el cerebro Redox Ratio por grupo de tratamiento
A las 12 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio en la concentración tisular de fosfoetanolamina (PE) del componente de membrana 31P-MRS
Periodo de tiempo: A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración media de PE en el SNC [mmol/kg] por grupo de tratamiento
A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración de fosfocolina (PC) en tejido del SNC del componente de membrana 31P-MRS
Periodo de tiempo: A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración media de PC en el SNC [mmol/kg] por grupo de tratamiento
A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración de glicerofosfocolina (GPC) en tejido del SNC del componente de membrana 31P-MRS
Periodo de tiempo: A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración media de GPC en el SNC [mmol/kg] por grupo de tratamiento
A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración tisular del SNC del metabolito bioenergético 31P-MRS de NAD+
Periodo de tiempo: A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración media de NAD+ en el SNC [mmol/kg] por grupo de tratamiento
A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración de NADH en tejido del SNC del metabolito bioenergético 31P-MRS
Periodo de tiempo: A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración media de NADH en el SNC [mmol/kg] por grupo de tratamiento
A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración de ATP en tejido del SNC del metabolito bioenergético 31P-MRS
Periodo de tiempo: A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración media de ATP en el SNC [mmol/kg] (como referencia interna) por grupo de tratamiento
A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración tisular de fosfocreatina (PCr) del metabolito bioenergético 31P-MRS en el SNC
Periodo de tiempo: A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración media de PCr en el SNC [mmol/kg] por grupo de tratamiento
A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración tisular de fosfato inorgánico intracelular del metabolito bioenergético 31P-MRS (Pi(in))
Periodo de tiempo: A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración media de Pi(in) en el SNC [mmol/kg] por grupo de tratamiento
A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración tisular de fosfato inorgánico extracelular del metabolito bioenergético 31P-MRS (Pi(ex))
Periodo de tiempo: A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración media de Pi(ex) en el SNC [mmol/kg] por grupo de tratamiento
A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración tisular de uridina difosfato de glucosa (UDPG) del metabolito bioenergético 31P-MRS en el SNC
Periodo de tiempo: A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración media de UDPG en el SNC [mmol/kg] por grupo de tratamiento
A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración de glicerofosfoetanolamina (GPE) en tejido del SNC del componente de membrana 31P-MRS
Periodo de tiempo: A las 12 semanas
Cambio medio en la concentración media de GPE en el SNC [mmol/kg] por grupo de tratamiento
A las 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Clene Nanomedicine

Colaboradores

University of Texas Southwestern Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffery Elliott, MD, UT Southwestern

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de marzo de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

1 de febrero de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de marzo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de febrero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

18 de febrero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de abril de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de marzo de 2023

Última verificación

1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CNMAu8.203

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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