31P-MRS-Bildgebung zur Bewertung der Auswirkungen von CNM-Au8 auf den beeinträchtigten neuronalen Redoxzustand bei amyotropher Lateralsklerose (REPAIR-ALS) (REPAIR-ALS)

Einschlusskriterien:

1. Kann schriftliche Einverständniserklärungen verstehen und erteilen.
2. Männliche oder weibliche Patienten im Alter von mindestens 35 Jahren (einschließlich) und unter 75 Jahren zum Zeitpunkt der ALS-Diagnose.
3. Patienten mit einer bestätigten ALS-Diagnose: „eindeutige ALS“ oder „wahrscheinliche ALS“ oder „mögliche“ diagnostische Kriterien gemäß den überarbeiteten El Escorial-Kriterien, wie sie von einem auf ALS spezialisierten Neurologen (z. B. dem Hauptprüfarzt nach Studienstandort) festgelegt wurden.
4. Stabile Hintergrundtherapie (z. B. stabile Dosierung von Riluzol innerhalb der letzten 6 Wochen) nach Ermessen des Prüfarztes.
5. Zum Zeitpunkt des Screenings Krankheitsdauer kleiner oder gleich 24 Monate ab Symptombeginn ODER innerhalb von 12 Monaten nach einer bestätigten ALS-Diagnose.
6. Forcierte Vitalkapazität (FVC) >/= 60 % des vorhergesagten Werts, angepasst an Geschlecht, Größe und Alter beim Screening-Besuch.
7. Patienten, die auf der ALSFRS-R-Skala gehfähig sind (z. B. normale Gehfähigkeit, frühe Gehschwierigkeiten oder Gehen mit Hilfe).

Ausschlusskriterien:

1. Beim Screening von Patienten, die im Verlauf dieser Studie Folgendes verwenden oder nach Einschätzung des Prüfarztes davon unmittelbar abhängig sein werden:

   1. Nicht-invasive Beatmung
   2. Gastrostomie (z. B. Verwendung einer perkutanen endoskopischen Gastrostomiesonde)
   3. Rollstuhlbenutzung
2. Patienten, die sich zuvor einer Tracheotomie unterzogen haben.
3. Patient mit einer Vorgeschichte von signifikanten anderen schweren Erkrankungen, basierend auf dem Urteil des Ermittlers.
4. Nach Einschätzung des Prüfarztes Patienten, die möglicherweise Schwierigkeiten haben, das Protokoll und/oder die Studienverfahren einzuhalten.
5. Patient mit klinisch signifikanten Anomalien in Hämatologie, Blutchemie, EKG oder körperlicher Untersuchung, die durch den Baseline-Besuch nicht behoben wurden, was laut Prüfarzt die Studienteilnahme beeinträchtigen kann.
6. Patient, der an einer anderen Prüfpräparatstudie teilnimmt oder ein Prüfpräparat verwendet (innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening und danach)
7. Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen, die während des Verlaufs dieser klinischen Studie oder innerhalb von 6 Monaten nach Ende dieser Studie schwanger werden möchten.
8. Positiver Screen für Drogenmissbrauch oder bekannten Alkoholmissbrauch.
9. Frauen im gebärfähigen Alter oder Männer, die während der Studie oder für 6 Monate nach Abschluss der Studienteilnahme nicht bereit oder nicht in der Lage sind, anerkannte Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden.
10. Frauen mit einem positiven Schwangerschaftstest, die stillen oder planen, während der Studie schwanger zu werden.
11. Patienten mit implantierten Metallgegenständen in ihrem Körper, die durch ein MRT-Verfahren beeinträchtigt werden können.
12. Patienten, die klaustrophobisch sind oder aus anderen Gründen nicht in der Lage sind, die MRT-Untersuchungsverfahren abzuschließen.
13. Patienten mit einer Vorgeschichte von Goldallergie.