Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

VPA rozšířená transplantace UCB pro léčbu pacientů s hematologickými malignitami

20. května 2021 aktualizováno: Alla Keyzner

Fáze I studie kmenových buněk z rozšířené pupečníkové krve kyselinou valproovou jako zdroje alogenního dárce pro dospělé s hematologickými malignitami

V této studii fáze I bude studijní tým hodnotit bezpečnost kmenových buněk z expandované pupečníkové krve kyselinou valproovou (VPA) definovanou nepřítomností závažných infuzních reakcí nebo selháním štěpu u pacientů s hematologickými malignitami podstupujícími transplantaci pupečníkové krve. Kromě toho bude studijní tým také hodnotit dobu do přihojení neutrofilů a krevních destiček a také výsledky související s transplantací, jako je reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), mortalita související s léčbou (TRM) a celkové přežití (OS).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze I studie bezpečnosti VPA expandovaných kmenových buněk z pupečníkové krve u pacientů s hematologickými malignitami, kteří podstupují alogenní transplantaci kmenových buněk. Primárním cílovým parametrem studie je bezpečnost definovaná výskytem reakcí na infuzi a selháním štěpu, nedostatkem přihojení neutrofilů do dne +42. Soud se bude skládat ze dvou kohort. První kohorta 5-7 pacientů podstoupí dvojitou transplantaci pupečníkové krve (UCB). Jedna jednotka UCB bude podrobena výběru CD34 po rozšíření založeném na VPA. CD34 negativní část této jednotky bude kryokonzervována, aby mohla být podána později po infuzi expandované části. Následovat bude infuze druhého nemanipulovaného UCB. Preparativní režim je Fludarabin 150 mg/m2/Cytoxan 50 mg/m2/Thiotepa 10 mg/m2/TBI 400 cGy.

Po úspěšném přihojení v první kohortě dostane druhá kohorta (10 pacientů) pouze jednu manipulovanou jednotku.

Jinak se pacientům dostane standardní péče po alogenní transplantaci kmenových buněk.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Kritéria onemocnění:

Pacienti s následujícími hematologickými malignitami:

  • Akutní myeloidní leukémie (AML) v kompletní remisi (CR)
  • Akutní lymfoblastická leukémie (ALL) v kompletní remisi (CR)
  • Myelodysplastický syndrom (MDS) vyžadující intenzivní chemoterapii
  • Non-Hodgkinův lymfom v úplné nebo částečné remisi
  • Hodgkinův lymfom v úplné nebo částečné remisi

Věková kritéria:

- 18 let až 65 let.

Kritéria pro funkci orgánů a výkonnost:

- Skóre stavu výkonu: Skóre Karnofsky ≥60

Přiměřená funkce hlavního orgánu definovaná jako:

  • Ejekční frakce levé komory ≥ 40 %
  • Plicní funkční test prokazující DLCO ≥50 % predikovaný a korigovaný na hemoglobin
  • Sérový kreatinin ≤ 2 mg/dl
  • Transaminázy ≤ 3x ULN
  • Bilirubin ≤3x ULN s výjimkou případů Gilbertova syndromu nebo probíhající hemolýzy
  • Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas

Dostupnost dárce:

-Nedostatek vhodného příbuzného nebo nepříbuzného dárce s odpovídající HLA k dispozici do 30 dnů nebo dříve, pokud je podle názoru lékaře transplantace BMT naléhavá.

Kritéria vyloučení:

  • Progresivní, přetrvávající onemocnění nebo aktivní malignita
  • Více než 10 % blastů na biopsii kostní dřeně u pacientů s MDS
  • Chemoterapie naivní
  • Anamnéza myelofibrózy
  • Přítomnost fibrózy kostní dřeně stupeň 2/3
  • Přítomnost dárcovských specifických anti-HLA protilátek proti dostupným jednotkám UCB v lokusech A, B, C nebo DR, s průměrnou intenzitou fluorescence (MFI) > 1000
  • Historie předchozí alogenní transplantace kmenových buněk
  • Nekontrolovaná virová, bakteriální nebo plísňová infekce
  • Infekce HIV v anamnéze
  • Přítomnost aktivního onemocnění CNS v době transplantace
  • Těhotná nebo kojící žena
  • Neschopnost nebo neochota používat účinnou antikoncepci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VPA expandované kmenové buňky z pupečníkové krve

CD34 vybrané VPA expandované buňky pupečníkové krve používané v kombinaci s nebo bez nemanipulované pupečníkové krve pro pacienty s hematologickými malignitami podstupující alogenní transplantaci kmenových buněk.

VPA expandované kmenové buňky pupečníkové krve u pacientů s hematologickými malignitami podstupující alogenní transplantaci kmenových buněk
Biologický: Kmenové buňky z pupečníkové krve
CD34 vybrané VPA expandované buňky z pupečníkové krve použité v kombinaci s nebo bez nemanipulované pupečníkové krve.
Lék: Kyselina valproová
Kmenové buňky z pupečníkové krve expandované kyselinou valproovou (VPA).
Ostatní jména:
  • VPA
Lék: Fludarabin
Fludarabin 150 mg/m2
Lék: cytoxan
Cytoxan 50 mg/m2
Lék: Thiotepa
Thiotepa 10 mg/m2
Biologický: TBI
TBI 400cGy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet infuzních reakcí
Časové okno: 42 dní
Bezpečnost měřená výskytem reakcí souvisejících s infuzí.
42 dní
Počet selhání štěpu
Časové okno: 42 dní
Bezpečnost měřená výskytem selhání štěpu.
42 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do přihojení neutrofilů
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: čas do přihojení neutrofilů
1 rok
Čas do přihojení krevních destiček
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: čas do přihojení krevních destiček
1 rok
Počet úmrtí souvisejících s transplantací (TRM)
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: mortalita související s transplantací (TRM)
1 rok
Počet přežití bez onemocnění
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: Počet přežití bez onemocnění
1 rok
Počet celkových přežití
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: Počet celkových přežití
1 rok
Počet účastníků ohrožených GVHD
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: riziko GVHD
1 rok
Počet infekčních komplikací
Časové okno: 1 rok
Výsledky související s transplantací: výskyt infekčních komplikací – což jsou jakékoli dokumentované bakteriální, virové nebo plísňové infekce.
1 rok
Čas na myeloidní přihojení
Časové okno: 42 dní
Posuďte kinetiku přihojení a imunitní rekonstituce posouzením doby do přihojení myeloidního štěpu
42 dní
Čas do přihojení lymfatických uzlin
Časové okno: 42 dní
Posuďte kinetiku přihojení a imunitní rekonstituce posouzením doby do přihojení lymfatických uzlin
42 dní
Změna počtu T buněk
Časové okno: Výchozí stav a 42 dní
Posuďte kinetiku přihojení a imunitní rekonstituce vyhodnocením počtu T buněk po 42 dnech ve srovnání s výchozí hodnotou
Výchozí stav a 42 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alla Keyzner

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alla Keyzner, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. února 2019

Primární dokončení (Aktuální)

10. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

10. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. března 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

22. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GCO 14-0451

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit