VPA:n laajennettu UCB-transplantaatio hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia sairastavien potilaiden hoitoon
Vaihe I tutkimus valproiinihapolla laajennetuista napanuoraveren kantasoluista allogeenisena luovuttajan lähteenä aikuisille, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen I tutkimus VPA-laajennettujen napanuoraveren kantasolujen turvallisuudesta potilailla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia ja joille tehdään allogeeninen kantasolusiirto. Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on turvallisuus, joka määritellään infuusioreaktioiden ja siirteen vajaatoiminnan ilmaantuvuuden perusteella, neutrofiilien istuttamisen puute päivään +42 mennessä. Kokeilu koostuu kahdesta kohortista. Ensimmäiselle 5-7 potilaan kohortille tehdään kaksoisnapanuoraveren (UCB) siirto. Yksi UCB-yksikkö läpikäy CD34-valinnan ja VPA-pohjaisen laajennuksen. Tämän yksikön CD34-negatiivinen osa kylmäsäilytetään infuusiota varten myöhemmin laajennetun osan infuusion jälkeen. Toisen manipuloimattoman UCB:n infuusio seuraa sitä. Valmisteleva hoito-ohjelma on Fludarabine 150 mg/m2/Cytoxan 50 mg/m2/Thiotepa 10 mg/m2/TBI 400cGy.
Ensimmäisen kohortin onnistuneen siirron jälkeen toinen kohortti (10 potilasta) saa vain yhden manipuloidun yksikön.
Muuten potilaat saavat tavallista allogeenistä kantasolusiirtohoitoa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Taudin kriteerit:
Potilaat, joilla on seuraavat hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet:
- Akuutti myelooinen leukemia (AML) täydellisessä remissiossa (CR)
- Akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL) täydellisessä remissiossa (CR)
- Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joka vaatii intensiivistä kemoterapiaa
- Non-Hodgkin-lymfooma täydellisessä tai osittaisessa remissiossa
- Hodgkin-lymfooma täydellisessä tai osittaisessa remissiossa
Ikäkriteerit:
- 18-65 vuotta.
Elinten toiminnan ja suorituskyvyn tilan kriteerit:
- Suorituskyvyn tilapisteet: Karnofsky Score ≥60
Riittävä pääelimen toiminta määritellään seuraavasti:
- Vasemman kammion ejektiofraktio ≥40 %
- Keuhkojen toimintatesti, joka osoitti DLCO:n ≥50 % ennustetun ja hemoglobiinin suhteen korjatun
- Seerumin kreatiniini ≤ 2 mg/dl
- Transaminaasit ≤ 3x ULN
- Bilirubiini ≤ 3 x ULN, paitsi jos kyseessä on Gilbertin oireyhtymä tai meneillään oleva hemolyysi
- Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja
Luovuttajien saatavuus:
- Sopivan HLA-yhteensopivan sukulaisen tai ei-sukulaisen luovuttajan puute saatavilla 30 päivän sisällä tai vähemmän, jos BMT on elinsiirtolääkärin mielestä kiireellinen.
Poissulkemiskriteerit:
- Progressiivinen, jatkuva sairaus tai aktiivinen pahanlaatuisuus
- Yli 10 % blasteja luuytimen biopsiassa potilailla, joilla on MDS
- Naiivi kemoterapiaan
- Myelofibroosin historia
- Luuydinfibroosin aste 2/3
- Luovuttajaspesifisten anti-HLA-vasta-aineiden läsnäolo saatavilla olevia UCB-yksiköitä vastaan A-, B-, C- tai DR-lokuksissa, joiden keskimääräinen fluoresenssin intensiteetti (MFI) > 1000
- Aikaisempi allogeeninen kantasolusiirto
- Hallitsematon virus-, bakteeri- tai sieni-infektio
- HIV-infektion historia
- Aktiivinen keskushermostosairaus elinsiirron aikana
- Raskaana oleva tai imettävä nainen
- Kyvyttömyys tai haluttomuus käyttää tehokasta ehkäisyä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VPA-laajennetut napanuoraveren kantasolut
CD34-valitut VPA-laajennetut napanuoraverisolut, joita käytetään yhdessä tai ilman manipuloimattoman napanuoraveren kanssa potilaille, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia, joille tehdään allogeeninen kantasolusiirto. VPA-laajentuneet napanuoraveren kantasolut potilailla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia, joille tehdään allogeeninen kantasolusiirto |
CD34 - valikoidut VPA - laajennetut napanuoraverisolut , joita käytetään yhdessä tai ilman manipuloimattoman napanuoraveren kanssa .
Valproiinihapolla (VPA) laajentuneet napanuoraveren kantasolut
Muut nimet:
Fludarabiini 150 mg/m2
Sytoxan 50 mg/m2
Tiotepa 10 mg/m2
TBI 400cGy
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Infuusioreaktioiden lukumäärä
Aikaikkuna: 42 päivää
|
Turvallisuus mitattuna infuusioon liittyvien reaktioiden ilmaantuvuuden perusteella.
|
42 päivää
|
|
Siirrevirheiden lukumäärä
Aikaikkuna: 42 päivää
|
Turvallisuus mitattuna siirteen epäonnistumistiheydellä.
|
42 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika neutrofiilien istuttamiseen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Elinsiirtoon liittyvät tulokset: aika neutrofiilien istuttamiseen
|
1 vuosi
|
|
Aika verihiutaleiden kiinnittymiseen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Elinsiirtoon liittyvät tulokset: aika verihiutaleiden kiinnittymiseen
|
1 vuosi
|
|
Elinsiirtokuolleisuuden (TRM) määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Elinsiirtoon liittyvät tulokset: siirtoon liittyvä kuolleisuus (TRM)
|
1 vuosi
|
|
Tautivapaiden eloonjääneiden lukumäärä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Elinsiirtoon liittyvät tulokset: Taudista vapaiden eloonjääneiden määrä
|
1 vuosi
|
|
Eloonjääneiden kokonaismäärä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Elinsiirtoon liittyvät tulokset: kokonaiseloonjääneiden lukumäärä
|
1 vuosi
|
|
GVHD-riskissä olevien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Elinsiirtoon liittyvät tulokset: GVHD:n riski
|
1 vuosi
|
|
Tarttuvien komplikaatioiden määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Elinsiirtoon liittyvät tulokset: infektiokomplikaatioiden ilmaantuvuus - mikä tahansa dokumentoitu bakteeri-, virus- tai sieni-infektio.
|
1 vuosi
|
|
Aika myeloidin siirtämiseen
Aikaikkuna: 42 päivää
|
Arvioi kiinnittymisen ja immuunijärjestelmän palautumisen kinetiikka arvioimalla myeloosin istutukseen kuluvaa aikaa
|
42 päivää
|
|
Aika lymfoidin siirtämiseen
Aikaikkuna: 42 päivää
|
Arvioi siirron ja immuunijärjestelmän palautumisen kinetiikka arvioimalla aika lymfoidin istuttamiseen
|
42 päivää
|
|
Muutos T-solujen määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 42 päivää
|
Arvioi kiinnittymisen ja immuunijärjestelmän uudelleenmuodostumisen kinetiikka arvioimalla T-solumäärä 42 päivän kohdalla verrattuna lähtötasoon
|
Lähtötilanne ja 42 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alla Keyzner, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfaattiset sairaudet
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Neoplasmat sivustoittain
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Leukemia, imusolmukkeet
- Neoplasmat
- Lymfooma
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Hematologiset kasvaimet
- Leukemia
- Prekursorisolulymfoblastinen leukemia-lymfooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Keskushermostoa lamaavat aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Rauhoittavat aineet
- Psykotrooppiset lääkkeet
- GABA-agentit
- Antikonvulsantit
- Antimaaniset aineet
- Syklofosfamidi
- Valproiinihappo
- Fludarabiini
- Tiotepa
Muut tutkimustunnusnumerot
- GCO 14-0451
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .