Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

VPA utökad UCB-transplantation för behandling av patienter med hematologiska maligniteter

20 maj 2021 uppdaterad av: Alla Keyzner

Fas I-studie av valproinsyraexpanderade navelsträngsblodstamceller som en allogen donatorkälla för vuxna med hematologiska maligniteter

I denna fas I-studie kommer studieteamet att utvärdera säkerheten för valproinsyra (VPA) expanderade stamceller från navelsträngsblod definierad av avsaknaden av allvarliga infusionsreaktioner eller transplantatfel hos patienter med hematologiska maligniteter som genomgår navelsträngsblodtransplantation. Dessutom kommer studiegruppen också att utvärdera tiden till neutrofil- och trombocyttransplantation samt transplantationsrelaterade utfall som transplantat-mot-värdsjukdom (GVHD), behandlingsrelaterad mortalitet (TRM) och total överlevnad (OS).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas I-studie för säkerhet av VPA expanderade stamceller från navelsträngsblod hos patienter med hematologiska maligniteter som genomgår allogen stamcellstransplantation. Studiens primära effektmått är säkerhet enligt definitionen av incidensen av infusionsreaktioner och transplantatsvikt, avsaknad av neutrofilimplantering vid dag +42. Försöket kommer att bestå av två kohorter. Den första kohorten på 5-7 patienter kommer att genomgå dubbel navelsträngsblod (UCB) transplantation. En UCB-enhet kommer att genomgå CD34-val efter VPA-baserad expansion. CD34-negativ del av den enheten kommer att kryokonserveras för att infunderas senare efter infusion av den expanderade delen. Infusion av den andra omanipulerade UCB kommer att följa den. Preparativ regim är Fludarabin 150 mg/m2/Cytoxan 50 mg/m2/Thiotepa 10 mg/m2/TBI 400cGy.

Efter framgångsrik engraftment i den första kohorten kommer den andra kohorten (10 patienter) endast att få en enda manipulerad enhet.

Annars kommer patienterna att få standardvård för allogen stamcellstransplantation.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

7

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 63 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Sjukdomskriterier:

Patienter med följande hematologiska maligniteter:

  • Akut myeloid leukemi (AML) i fullständig remission (CR)
  • Akut lymfatisk leukemi (ALL) i fullständig remission (CR)
  • Myelodysplastiskt syndrom (MDS) som kräver intensiv kemoterapi
  • Non-Hodgkin lymfom i fullständig eller partiell remission
  • Hodgkins lymfom i fullständig eller partiell remission

Ålderskriterier:

- 18 år upp till 65 år.

Kriterier för orgelfunktion och prestationsstatus:

- Prestandastatuspoäng: Karnofsky-poäng ≥60

Adekvat huvudorganfunktion definierad som:

  • Vänster ventrikulär ejektionsfraktion ≥40 %
  • Lungfunktionstest som visar DLCO ≥50 % förutspått och korrigerat för hemoglobin
  • Serumkreatinin ≤ 2 mg/dL
  • Transaminaser ≤ 3x ULN
  • Bilirubin ≤3x ULN förutom vid Gilberts syndrom eller pågående hemolys
  • Förmåga att förstå och vilja att underteckna ett skriftligt informerat samtycke

Givares tillgänglighet:

- Brist på lämplig HLA-matchad relaterad eller obesläktad donator tillgänglig inom 30 dagar eller mindre om BMT är brådskande enligt transplantationsläkarens uppfattning.

Exklusions kriterier:

  • Progressiv, ihållande sjukdom eller aktiv malignitet
  • Mer än 10 % explosioner på benmärgsbiopsi hos patienter med MDS
  • Kemoterapi naiv
  • Historik av myelofibros
  • Förekomst av benmärgsfibros grad 2/3
  • Närvaro av donatorspecifika anti-HLA-antikroppar mot tillgängliga UCB-enheter vid A, B, C eller DR loci, med en medelfluorescensintensitet (MFI) >1000
  • Historik om tidigare allogen stamcellstransplantation
  • Okontrollerad virus-, bakterie- eller svampinfektion
  • Historik om HIV-infektion
  • Förekomst av aktiv CNS-sjukdom vid tidpunkten för transplantation
  • Gravid eller ammande kvinna
  • Oförmåga eller ovilja att använda effektiv preventivmedel.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: VPA expanderade stamceller från navelsträngsblod

CD34 utvalda VPA expanderade navelsträngsblodceller som används i kombination med eller utan omanipulerat navelsträngsblod för patienter med hematologiska maligniteter som genomgår allogen stamcellstransplantation.

VPA expanderade stamceller från navelsträngsblod hos patienter med hematologiska maligniteter som genomgår allogen stamcellstransplantation
Biologisk: Stamceller från navelsträngsblod
CD34 utvalda VPA expanderade navelsträngsblodceller som används i kombination med eller utan omanipulerat navelsträngsblod.
Läkemedel: Valproinsyra
Valproinsyra (VPA) expanderade stamceller från navelsträngsblod
Andra namn:
  • VPA
Läkemedel: Fludarabin
Fludarabin 150 mg/m2
Läkemedel: cytoxan
Cytoxan 50 mg/m2
Läkemedel: Thiotepa
Thiotepa 10 mg/m2
Biologisk: TBI
TBI 400cGy

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal infusionsreaktioner
Tidsram: 42 dagar
Säkerhet mätt som förekomsten av infusionsrelaterade reaktioner.
42 dagar
Antal graftfel
Tidsram: 42 dagar
Säkerhet mätt som förekomsten av transplantatfel.
42 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags för neutrofilimplantering
Tidsram: 1 år
Transplantationsrelaterade resultat: tid till neutrofilimplantering
1 år
Dags att transplantera blodplättar
Tidsram: 1 år
Transplantationsrelaterade resultat: tid till trombocyttransplantation
1 år
Antal transplantationsrelaterad dödlighet (TRM)
Tidsram: 1 år
Transplantationsrelaterade utfall: transplantationsrelaterad dödlighet (TRM)
1 år
Antal sjukdomsfria överlevanden
Tidsram: 1 år
Transplantationsrelaterade utfall: Antal sjukdomsfria överlevanden
1 år
Antal överlevande totalt
Tidsram: 1 år
Transplantationsrelaterade utfall: Antal totala överlevanden
1 år
Antal deltagare som riskerar GVHD
Tidsram: 1 år
Transplantationsrelaterade utfall: risk för GVHD
1 år
Antal infektiösa komplikationer
Tidsram: 1 år
Transplantationsrelaterade utfall: förekomst av infektionskomplikationer - vilket är alla dokumenterade bakterie-, virus- eller svampinfektioner.
1 år
Dags för myeloidengraftment
Tidsram: 42 dagar
Bedöm kinetiken för engraftment och immunrekonstitution genom att bedöma tiden till myeloid engraftment
42 dagar
Dags för lymfoidintransplantation
Tidsram: 42 dagar
Bedöm kinetiken för engraftment och immunrekonstitution genom att bedöma tiden till lymfoid engraftment
42 dagar
Förändring i antalet T-celler
Tidsram: Baslinje och 42 dagar
Bedöm kinetiken för engraftment och immunrekonstitution genom att bedöma T-cellantalet vid 42 dagar jämfört med baslinjen
Baslinje och 42 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alla Keyzner

Utredare

  • Huvudutredare: Alla Keyzner, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 februari 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

10 mars 2021

Avslutad studie (Faktisk)

10 mars 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 mars 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2019

Första postat (Faktisk)

22 mars 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GCO 14-0451

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myelodysplastiska syndrom

Kliniska prövningar på Stamceller från navelsträngsblod

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera