Transplante de SCU Expandido VPA para Tratamento de Pacientes com Malignidades Hematológicas
Estudo de Fase I de Células-Tronco do Sangue do Cordão Expandidas com Ácido Valpróico como Fonte de Doador Alogênico para Adultos com Malignidades Hematológicas
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Este é um estudo de fase I para segurança de células-tronco expandidas VPA do cordão umbilical em pacientes com neoplasias hematológicas submetidos a transplante alogênico de células-tronco. O endpoint primário do estudo é a segurança definida pela incidência de reações à infusão e falha do enxerto, falta de enxerto de neutrófilos no dia +42. O julgamento consistirá em duas coortes. A primeira coorte de 5-7 pacientes será submetida a transplante duplo de sangue de cordão umbilical (UCB). Uma unidade UCB passará por seleção CD34 seguida de expansão baseada em VPA. A porção CD34 negativa dessa unidade será criopreservada para ser infundida posteriormente após a infusão da porção expandida. A infusão do segundo UCB não manipulado ocorrerá em seguida. O esquema preparatório é Fludarabina 150 mg/m2/Citoxan 50 mg/m2/Thiotepa 10 mg/m2/TBI 400cGy.
Após o enxerto bem-sucedido na primeira coorte, a segunda coorte (10 pacientes) receberá apenas uma única unidade manipulada.
Caso contrário, os pacientes receberão cuidados padrão de transplante de células-tronco alogênicas.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Critérios da doença:
Pacientes com as seguintes neoplasias hematológicas:
- Leucemia Mielóide Aguda (LMA) em remissão completa (CR)
- Leucemia Linfoblástica Aguda (ALL) em remissão completa (CR)
- Síndrome mielodisplásica (SMD) que requer quimioterapia intensiva
- Linfoma não-Hodgkin em remissão completa ou parcial
- Linfoma de Hodgkin em remissão completa ou parcial
Critérios de idade:
- 18 anos até 65 anos.
Critérios de função do órgão e status de desempenho:
- Pontuação do status de desempenho: Pontuação de Karnofsky ≥60
Função adequada dos principais órgãos definida como:
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≥40%
- Teste de função pulmonar demonstrando DLCO ≥50% previsto e corrigido para hemoglobina
- Creatinina sérica ≤ 2 mg/dL
- Transaminases ≤ 3x LSN
- Bilirrubina ≤3x LSN, exceto em caso de síndrome de Gilbert ou hemólise contínua
- Capacidade de entender e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito
Disponibilidade de doadores:
-Falta de doador compatível HLA compatível ou não disponível dentro de 30 dias ou menos se o TMO for urgente na opinião do médico de transplante.
Critério de exclusão:
- Doença progressiva e persistente ou malignidade ativa
- Mais de 10% de blastos na biópsia de medula óssea em pacientes com SMD
- Quimioterapia ingênua
- História de mielofibrose
- Presença de Fibrose da Medula Óssea grau 2/3
- Presença de anticorpos anti-HLA específicos do doador contra unidades SCU disponíveis nos loci A, B, C ou DR, com uma intensidade média de fluorescência (MFI)>1000
- Histórico de transplante alogênico de células-tronco anterior
- Infecção viral, bacteriana ou fúngica descontrolada
- Histórico de infecção pelo HIV
- Presença de doença do SNC ativa no momento do transplante
- Mulher grávida ou amamentando
- Incapacidade ou falta de vontade de usar controle de natalidade eficaz.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Células-tronco do sangue do cordão expandido VPA
Células de sangue de cordão umbilical VPA selecionadas CD34 usadas em combinação com ou sem sangue de cordão umbilical não manipulado para pacientes com malignidades hematológicas submetidos a transplante alogênico de células-tronco. Células-tronco de sangue de cordão expandido VPA em pacientes com neoplasias hematológicas submetidos a transplante alogênico de células-tronco |
Células de sangue de cordão umbilical VPA selecionadas CD34 usadas em combinação com ou sem sangue de cordão umbilical não manipulado.
Ácido Valpróico (VPA) células-tronco expandidas do sangue do cordão umbilical
Outros nomes:
Fludarabina 150 mg/m2
Citoxana 50 mg/m2
Tiotepa 10 mg/m2
TBI 400cGy
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de reação de infusão
Prazo: 42 dias
|
Segurança medida pela incidência de reações relacionadas à infusão.
|
42 dias
|
|
Número de Falha do Enxerto
Prazo: 42 dias
|
Segurança medida pela incidência de falhas do enxerto.
|
42 dias
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: 1 ano
|
Desfechos relacionados ao transplante: tempo para o enxerto de neutrófilos
|
1 ano
|
|
Tempo para enxerto de plaquetas
Prazo: 1 ano
|
Desfechos relacionados ao transplante: tempo para enxerto de plaquetas
|
1 ano
|
|
Número de mortalidade relacionada ao transplante (TRM)
Prazo: 1 ano
|
Desfechos relacionados ao transplante: mortalidade relacionada ao transplante (TRM)
|
1 ano
|
|
Número de sobreviventes livres de doença
Prazo: 1 ano
|
Resultados relacionados ao transplante: Número de sobreviventes livres de doença
|
1 ano
|
|
Número de sobrevidas globais
Prazo: 1 ano
|
Resultados relacionados ao transplante: número de sobrevidas gerais
|
1 ano
|
|
Número de participantes em risco de GVHD
Prazo: 1 ano
|
Desfechos Relacionados ao Transplante: risco de GVHD
|
1 ano
|
|
Número de complicações infecciosas
Prazo: 1 ano
|
Resultados Relacionados ao Transplante: incidência de complicações infecciosas - que são quaisquer infecções bacterianas, virais ou fúngicas documentadas.
|
1 ano
|
|
Tempo para enxerto mieloide
Prazo: 42 dias
|
Avalie a cinética de enxerto e reconstituição imune avaliando o tempo para enxerto mieloide
|
42 dias
|
|
Tempo para enxerto linfóide
Prazo: 42 dias
|
Avalie a cinética de enxerto e reconstituição imune avaliando o tempo para enxerto linfóide
|
42 dias
|
|
Mudança na contagem de células T
Prazo: Linha de base e 42 dias
|
Avalie a cinética de enxerto e reconstituição imune avaliando a contagem de células T em 42 dias em comparação com a linha de base
|
Linha de base e 42 dias
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alla Keyzner, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios imunoproliferativos
- Neoplasias por local
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Leucemia Linfóide
- Neoplasias
- Linfoma
- Síndromes Mielodisplásicas
- Neoplasias Hematológicas
- Leucemia
- Leucemia-Linfoma Linfoblástico de Células Precursoras
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Depressores do Sistema Nervoso Central
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Agentes Tranquilizantes
- Drogas Psicotrópicas
- Agentes GABA
- Anticonvulsivantes
- Agentes Antimaníacos
- Ciclofosfamida
- Ácido valpróico
- Fludarabina
- Tiotepa
Outros números de identificação do estudo
- GCO 14-0451
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .