Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

VPA Rozszerzona transplantacja UCB w leczeniu pacjentów z nowotworami hematologicznymi

20 maja 2021 zaktualizowane przez: Alla Keyzner

Faza I Badania Komórek Macierzystych Krwi Pępowinowej Ekspandowanej Kwasem Walproinowym Jako Allogenicznego Źródło Dawcy dla Dorosłych Z Nowotworami Hematologicznymi

W tym badaniu fazy I zespół badawczy oceni bezpieczeństwo ekspandowanych komórek macierzystych krwi pępowinowej z kwasem walproinowym (VPA), definiowanych jako brak poważnych reakcji na infuzję lub niepowodzenie przeszczepu u pacjentów z nowotworami hematologicznymi poddawanych przeszczepowi krwi pępowinowej. Ponadto zespół badawczy oceni również czas do wszczepienia neutrofili i płytek krwi, a także wyniki związane z przeszczepem, takie jak choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), śmiertelność związana z leczeniem (TRM) i całkowite przeżycie (OS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie I fazy dotyczące bezpieczeństwa ekspandowanych komórek macierzystych krwi pępowinowej VPA u pacjentów z nowotworami hematologicznymi poddawanych allogenicznemu przeszczepieniu komórek macierzystych. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest bezpieczeństwo określone na podstawie częstości występowania reakcji związanych z infuzją i niepowodzeń przeszczepu, braku wszczepienia neutrofili do dnia +42. Badanie będzie składało się z dwóch kohort. Pierwsza grupa 5-7 pacjentów zostanie poddana podwójnemu przeszczepowi krwi pępowinowej (UCB). Jedna jednostka UCB zostanie poddana selekcji CD34, a następnie rozszerzeniu opartemu na VPA. CD34 ujemna część tej jednostki będzie kriokonserwowana do późniejszego wlewu po infuzji rozszerzonej części. Podąży za nim infuzja drugiego niemanipulowanego UCB. Schemat preparatywny to Fludarabina 150 mg/m2/Cytoxan 50 mg/m2/Tiotepa 10 mg/m2/TBI 400cGy.

Po udanym wszczepieniu w pierwszej kohorcie druga kohorta (10 pacjentów) otrzyma tylko jedną manipulowaną jednostkę.

W przeciwnym razie pacjenci otrzymają standardową opiekę allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kryteria choroby:

Pacjenci z następującymi nowotworami hematologicznymi:

  • Ostra białaczka szpikowa (AML) w całkowitej remisji (CR)
  • Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) w całkowitej remisji (CR)
  • Zespół mielodysplastyczny (MDS) wymagający intensywnej chemioterapii
  • Chłoniak nieziarniczy w całkowitej lub częściowej remisji
  • Chłoniak Hodgkina w całkowitej lub częściowej remisji

Kryteria wiekowe:

- od 18 lat do 65 lat.

Kryteria dotyczące funkcji narządów i stanu sprawności:

- Wynik stanu sprawności: wynik Karnofsky'ego ≥60

Odpowiednia funkcja głównych narządów zdefiniowana jako:

  • Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥40%
  • Test czynnościowy płuc wykazujący DLCO ≥50% wartości należnej i skorygowanej o hemoglobinę
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 2 mg/dl
  • Transaminazy ≤ 3x GGN
  • Bilirubina ≤3x GGN z wyjątkiem przypadku zespołu Gilberta lub trwającej hemolizy
  • Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody

Dostępność dawcy:

-Brak odpowiedniego dawcy spokrewnionego lub niespokrewnionego z odpowiednim HLA dostępnego w ciągu 30 dni lub krócej, jeśli w opinii lekarza transplantologa BMT jest pilne.

Kryteria wyłączenia:

  • Postępująca, uporczywa choroba lub aktywny nowotwór złośliwy
  • Większe niż 10% blastów w biopsji szpiku kostnego u pacjentów z MDS
  • Chemioterapia naiwna
  • Historia mielofibrozy
  • Obecność zwłóknienia szpiku kostnego stopnia 2/3
  • Obecność swoistych dla dawcy przeciwciał anty-HLA przeciwko dostępnym jednostkom UCB w loci A, B, C lub DR, ze średnią intensywnością fluorescencji (MFI) >1000
  • Historia wcześniejszego allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych
  • Niekontrolowana infekcja wirusowa, bakteryjna lub grzybicza
  • Historia zakażenia wirusem HIV
  • Obecność czynnej choroby OUN w czasie przeszczepu
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
  • Niezdolność lub niechęć do stosowania skutecznej antykoncepcji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ekspandowane komórki macierzyste krwi pępowinowej VPA

Ekspandowane komórki krwi pępowinowej z selekcją CD34 VPA stosowane w połączeniu z lub bez niemanipulowanej krwi pępowinowej u pacjentów z nowotworami hematologicznymi poddawanych allogenicznemu przeszczepowi komórek macierzystych.

Ekspandowane VPA komórki macierzyste krwi pępowinowej u pacjentów z nowotworami hematologicznymi poddawanych allogenicznemu przeszczepieniu komórek macierzystych
Biologiczny: Komórki macierzyste krwi pępowinowej
Ekspandowane komórki krwi pępowinowej CD34 selekcjonowane przez VPA stosowane w połączeniu z lub bez niemanipulowanej krwi pępowinowej.
Lek: Kwas walproinowy
Ekspandowane komórki macierzyste krwi pępowinowej z kwasem walproinowym (VPA).
Inne nazwy:
  • VPA
Lek: Fludarabina
Fludarabina 150 mg/m2
Lek: cytoksan
Cytoksan 50 mg/m2
Lek: Tiotepa
Tiotepa 10 mg/m2
Biologiczny: TBI
TBI 400cGy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba reakcji na infuzję
Ramy czasowe: 42 dni
Bezpieczeństwo mierzone częstością występowania reakcji związanych z infuzją.
42 dni
Liczba niepowodzeń przeszczepu
Ramy czasowe: 42 dni
Bezpieczeństwo mierzone częstością niepowodzeń przeszczepu.
42 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na wszczepienie neutrofili
Ramy czasowe: 1 rok
Wyniki związane z przeszczepami: czas do wszczepienia neutrofili
1 rok
Czas do wszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: 1 rok
Wyniki związane z przeszczepem: czas do wszczepienia płytek krwi
1 rok
Liczba zgonów związanych z przeszczepami (TRM)
Ramy czasowe: 1 rok
Wyniki związane z przeszczepem: śmiertelność związana z przeszczepem (TRM)
1 rok
Liczba przeżyć wolnych od choroby
Ramy czasowe: 1 rok
Wyniki związane z przeszczepem: Liczba przeżyć wolnych od choroby
1 rok
Liczba całkowitych przeżyć
Ramy czasowe: 1 rok
Wyniki związane z przeszczepem: Liczba całkowitych przeżyć
1 rok
Liczba uczestników zagrożonych GVHD
Ramy czasowe: 1 rok
Wyniki związane z przeszczepem: ryzyko GVHD
1 rok
Liczba powikłań infekcyjnych
Ramy czasowe: 1 rok
Wyniki związane z przeszczepami: częstość występowania powikłań infekcyjnych, czyli wszelkich udokumentowanych infekcji bakteryjnych, wirusowych lub grzybiczych.
1 rok
Czas do wszczepienia szpiku
Ramy czasowe: 42 dni
Oceń kinetykę wszczepienia i rekonstrukcji immunologicznej, oceniając czas do wszczepienia szpiku
42 dni
Czas do wszczepienia limfatycznego
Ramy czasowe: 42 dni
Oceń kinetykę wszczepienia i rekonstrukcji immunologicznej, oceniając czas do wszczepienia układu limfatycznego
42 dni
Zmiana liczby komórek T
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 42 dni
Ocenić kinetykę wszczepienia i rekonstytucji immunologicznej, oceniając liczbę limfocytów T po 42 dniach w porównaniu z wartością wyjściową
Wartość bazowa i 42 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alla Keyzner

Śledczy

  • Główny śledczy: Alla Keyzner, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GCO 14-0451

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj