Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

VPA расширил трансплантацию UCB для лечения пациентов с гемобластозами

20 мая 2021 г. обновлено: Alla Keyzner

Фаза I исследования стволовых клеток пуповинной крови, размноженных вальпроевой кислотой, в качестве аллогенного донорского источника для взрослых с гематологическими злокачественными новообразованиями

В этом исследовании фазы I исследовательская группа оценит безопасность размноженных вальпроевой кислотой (VPA) стволовых клеток пуповинной крови, определяемую отсутствием серьезных инфузионных реакций или отказом трансплантата у пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями, подвергающихся трансплантации пуповинной крови. Кроме того, исследовательская группа также оценит время до приживления нейтрофилов и тромбоцитов, а также исходы, связанные с трансплантацией, такие как реакция «трансплантат против хозяина» (РТПХ), смертность, связанная с лечением (TRM), и общая выживаемость (OS).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование фазы I по безопасности стволовых клеток пуповинной крови, размноженных VPA, у пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями, подвергающихся аллогенной трансплантации стволовых клеток. Первичной конечной точкой исследования является безопасность, определяемая частотой инфузионных реакций и отторжения трансплантата, отсутствием приживления нейтрофилов к дню +42. Испытание будет состоять из двух когорт. Первой группе из 5-7 пациентов будет проведена двойная трансплантация пуповинной крови (UCB). Одно устройство UCB будет подвергнуто выбору CD34 с последующим расширением на основе VPA. CD34-отрицательная часть этой единицы будет подвергнута криоконсервации для последующей инфузии после инфузии расширенной части. За ним последует введение второго неманипулируемого UCB. Подготовительный режим: Флударабин 150 мг/м2/Цитоксан 50 мг/м2/Тиотепа 10 мг/м2/ЧМТ 400 сГр.

После успешного приживления в первой группе вторая группа (10 пациентов) получит только одну манипуляционную единицу.

В противном случае пациенты получат стандартную помощь при трансплантации аллогенных стволовых клеток.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

7

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 61 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Критерии заболевания:

Пациенты со следующими гемобластозами:

  • Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) в стадии полной ремиссии (ПР)
  • Острый лимфобластный лейкоз (ALL) в стадии полной ремиссии (CR)
  • Миелодиспластический синдром (МДС), требующий интенсивной химиотерапии
  • Неходжкинская лимфома в полной или частичной ремиссии
  • лимфома Ходжкина в полной или частичной ремиссии

Возрастные критерии:

- от 18 лет до 65 лет.

Функции органов и критерии работоспособности:

- Оценка состояния производительности: оценка Карновского ≥60

Адекватная функция основных органов определяется как:

  • Фракция выброса левого желудочка ≥40%
  • Легочный функциональный тест, демонстрирующий DLCO ≥50% от прогнозируемого и с поправкой на гемоглобин
  • Креатинин сыворотки ≤ 2 мг/дл
  • Трансаминазы ≤ 3x ULN
  • Билирубин ≤3x ULN, за исключением случаев синдрома Жильбера или продолжающегося гемолиза
  • Способность понимать и готовность подписать письменный документ информированного согласия

Наличие донора:

- Отсутствие подходящего HLA-совместимого родственного или неродственного донора, доступного в течение 30 дней или менее, если ТКМ, по мнению врача-трансплантолога, является срочным.

Критерий исключения:

  • Прогрессирующее, персистирующее заболевание или активное злокачественное новообразование
  • Более 10% бластов в биопсии костного мозга у пациентов с МДС
  • Химиотерапия наивная
  • История миелофиброза
  • Наличие фиброза костного мозга 2/3 степени
  • Наличие донор-специфических антител против HLA против доступных единиц UCB в локусах A, B, C или DR со средней интенсивностью флуоресценции (MFI)> 1000
  • История предшествующей аллогенной трансплантации стволовых клеток
  • Неконтролируемая вирусная, бактериальная или грибковая инфекция
  • История ВИЧ-инфекции
  • Наличие активного заболевания ЦНС во время трансплантации
  • Беременная или кормящая женщина
  • Неспособность или нежелание использовать эффективные противозачаточные средства.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Размноженные VPA стволовые клетки пуповинной крови

CD34 отобранные клетки пуповинной крови, размноженные VPA, используемые в сочетании с неманипулированной пуповинной кровью или без нее для пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями, подвергающихся аллогенной трансплантации стволовых клеток.

VPA-размноженные стволовые клетки пуповинной крови у пациентов с гемобластозами, перенесших аллогенную трансплантацию стволовых клеток
Биологический: Стволовые клетки пуповинной крови
CD34 отобранные клетки пуповинной крови, размноженные VPA, использовали в сочетании с неманипулированной пуповинной кровью или без нее.
Лекарство: Вальпроевая кислота
Вальпроевая кислота (VPA) размножила стволовые клетки пуповинной крови
Другие имена:
  • ВПА
Лекарство: Флударабин
Флударабин 150 мг/м2
Лекарство: цитоксан
Цитоксан 50 мг/м2
Лекарство: Тиотепа
Тиотепа 10 мг/м2
Биологический: ЧМТ
ЧМТ 400 сГр

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество инфузионных реакций
Временное ограничение: 42 дня
Безопасность, измеряемая частотой инфузионных реакций.
42 дня
Количество отказов трансплантата
Временное ограничение: 42 дня
Безопасность, измеряемая частотой отторжения трансплантата.
42 дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до приживления нейтрофилов
Временное ограничение: 1 год
Исходы, связанные с трансплантацией: время до приживления нейтрофилов
1 год
Время до приживления тромбоцитов
Временное ограничение: 1 год
Исходы, связанные с трансплантацией: время до приживления тромбоцитов
1 год
Число случаев смертности, связанной с трансплантацией (TRM)
Временное ограничение: 1 год
Исходы, связанные с трансплантацией: смертность, связанная с трансплантацией (TRM)
1 год
Количество безрецидивных выживших
Временное ограничение: 1 год
Исходы, связанные с трансплантацией: количество безрецидивных выживших
1 год
Общее количество выживших
Временное ограничение: 1 год
Исходы, связанные с трансплантацией: общее количество выживших
1 год
Количество участников с риском РТПХ
Временное ограничение: 1 год
Исходы, связанные с трансплантацией: риск РТПХ
1 год
Количество инфекционных осложнений
Временное ограничение: 1 год
Исходы, связанные с трансплантацией: частота инфекционных осложнений, которые представляют собой любые задокументированные бактериальные, вирусные или грибковые инфекции.
1 год
Время до миелоидного приживления
Временное ограничение: 42 дня
Оцените кинетику приживления и восстановления иммунитета, оценив время до миелоидного приживления.
42 дня
Время до лимфоидного приживления
Временное ограничение: 42 дня
Оцените кинетику приживления трансплантата и восстановления иммунитета, оценив время до приживления лимфоидного трансплантата.
42 дня
Изменение количества Т-клеток
Временное ограничение: Исходный уровень и 42 дня
Оцените кинетику приживления трансплантата и восстановления иммунитета, оценив количество Т-клеток через 42 дня по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень и 42 дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alla Keyzner

Следователи

  • Главный следователь: Alla Keyzner, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 февраля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 марта 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 марта 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 марта 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 марта 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 марта 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GCO 14-0451

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться