Undersøgelse til overvågning af subkutan humant immunglobulin administreret ved modificerede doseringsregimer hos patienter med primære immundefektsygdomme
1. november 2023 opdateret af: Octapharma
Klinisk fase 3-undersøgelse til overvågning af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af subkutan humant immunglobulin (CUTAQUIG®) administreret ved modificerede doseringsregimer hos patienter med primære immundefektsygdomme
KLINISK FASE 3-UNDERSØGELSE TIL OVERVÅGNING AF SIKKERHED, TOLERABILITET OG EFFEKTIVITET AF SUBCUTAN HUMAN IMMUNOGLOBULIN (CUTAQUIG®) ADMINISTRERET VED MODIFICEREDE DOSERINGSREGIMENTER HOS PATIENTER MED PRIMÆRE IMMUNEDEFICIENSER
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
64
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
- Octapharma Research Site
-
-
California
-
Irvine, California, Forenede Stater, 92697
- Octapharma Research Site
-
Santa Barbara, California, Forenede Stater, 93105
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
- Octapharma Research Site
-
-
Florida
-
North Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33408
- Octapharma Research Site
-
Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
- Octapharma Research Site
-
-
Georgia
-
Albany, Georgia, Forenede Stater, 31707
- Octapharma Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40215
- Octapharma Research Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
- Octapharma Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
- Octapharma Research Site
-
-
Nebraska
-
Papillion, Nebraska, Forenede Stater, 68046
- Octapharma Research Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
- Octapharma Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45231
- Octapharma Research Site
-
Mayfield, Ohio, Forenede Stater, 44124
- Octapharma Research Site
-
Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43617
- Octapharma Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15241
- Octapharma Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75225
- Octapharma Research Site
-
-
Washington
-
Bellingham, Washington, Forenede Stater, 98225
- Octapharma Research Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≥2 år og ≤75 år.
- Bekræftet diagnose af primær immundefekt (PI) sygdom som defineret af European Society for Immunodeficiency og Pan American Group for Immundeficiencies og kræver immunglobulinerstatningsterapi på grund af hypogammaglobulinæmi eller agammaglobulinæmi. Bemærk: Den nøjagtige type PI-sygdom vil blive registreret.
- Etableret på en konsistent eller stabil mg/kg dosis af enhver SCIG-behandling i minimum 3 måneder før screening. Bemærk: Patienter, der går ind i kohorte 3, skal have ugentlige SCIG-infusioner i mindst 12 uger.
Tilgængelighed af immunoglobulin G (IgG) bundniveauer af 2 tidligere SCIG-infusioner inden for 1 år efter screening, med 1 bundniveau opnået inden for 3 måneder før indskrivning og vedligeholdelse af bundniveauer af serum IgG
≥5,0 g/L i 2 tidligere infusioner. Patienter uden tidligere IgG-trough-niveau inden for 3 måneder før tilmelding kan bruge Screening-IgG-dalniveauet som deres 2. aflæsning.
- Frivilligt givet, fuldt informeret underskrevet informeret samtykke. For patienter under den lovlige lavalder vil frivilligt givet, fuldt informeret, underskrevet informeret samtykke blive givet af patientens forælder eller værge, og samtykke vil blive givet af patienten (i henhold til alderssvarende krav fra Institutional Review Board [IRB]).
- Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke ammer og ikke har planer om graviditet i løbet af undersøgelsen, har brugt mindst 1 acceptabel form for prævention i minimum 30 dage før screeningsbesøget og skal acceptere at bruge kl. mindst 1 acceptabel præventionsmetode i 30 dage efter den sidste dosis CUTAQUIG. Acceptable metoder omfatter: intrauterin enhed (IUD), hormonal prævention, mandlig eller kvindelig kondom, sæddræbende gel, mellemgulv, svamp, cervikal hætte eller abstinens.
- For kvindelige patienter i den fødedygtige alder, et negativt resultat i en uringraviditetstest udført ved screeningsbesøget.
- Vilje til at overholde alle aspekter af protokollen, inklusive blodprøvetagning, i hele undersøgelsens varighed.
Ekskluderingskriterier:
- Bevis på aktiv infektion inden for 4 uger efter screening eller i screeningsperioden.
- Aktuel eller klinisk signifikant anamnese med enhver kardiovaskulær, respiratorisk, lever-, nyre-, gastrointestinal, endokrin, neurologisk, immunologisk (undtagen PI), hæmatologisk og/eller psykiatrisk(e) lidelse(r), eller en historie med enhver anden sygdom, der i efterforskerens udtalelse kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko for patienten ved deltagelse i undersøgelsen.
- Kendt historie med bivirkninger af immunglobulin A (IgA) i andre produkter.
- Body mass index (BMI) >40 kg/m2 for patienter, der går ind i kohorte 2 eller kohorte 3. Der er ingen BMI-begrænsninger for kohorte 1.
- Igangværende historie med overfølsomhed eller vedvarende reaktioner på blod- eller plasmaafledte produkter eller enhver komponent i forsøgsproduktet (såsom Polysorbat 80).
- Krav om enhver rutinepræmedicinering til IgG-administration.
- Anamnese med maligniteter i lymfoide celler og immundefekt med lymfom.
- Alvorlig nedsat leverfunktion (aspartataminotransferase [AST] eller alaninaminotransferase [ALT] >3 gange over øvre normalgrænse).
- Kendte proteintabende enteropatier eller klinisk signifikant proteinuri.
- Tilstedeværelse af nedsat nyrefunktion (kreatin >120 μM/L eller kreatinin >1,35 mg/dL) eller disposition for akut nyresvigt (f.eks. enhver grad af allerede eksisterende nyreinsufficiens eller rutinemæssig behandling med kendte nefritiske lægemidler).
- Behandling med orale eller parenterale steroider i ≥30 dage, eller når det gives intermitterende eller som bolus i daglige doser ≥0,15 mg/kg, når det tages inden for 30 dage efter screening. Bemærk: Korte eller intermitterende kure af steroider (dvs. et steroidudbrud) på >0,15 mg/kg/dag er tilladt til behandling af en kortvarig tilstand såsom en astmaforværring.
- Behandling med immunsuppressive eller immunmodulerende lægemidler (undtagen Omalizumab).
- Anvendelse af HYQVIA (immunglobulininfusion 10 % [human] med rekombinant human hyaluronidase) inden for 3 måneder før første CUTAQUIG-infusion.
- Levende viral vaccination (såsom mæslinger, røde hunde, fåresyge og skoldkopper) inden for 2 måneder før første CUTAQUIG-infusion.
- Eksponering for blod eller andre blodprodukter eller derivater, bortset fra subkutan IgG, der anvendes til almindelig PI-sygdomsbehandling, inden for 3 måneder før den første CUTAQUIG-infusion.
- Behandling med ethvert forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før første CUTAQUIG-infusion. Bemærk: Patienter, der deltager i undersøgelse SCGAM-03, får lov til at deltage i denne undersøgelse uden 3-måneders venteperiode på et undersøgelsesprodukt. Patienter, der får et andet SCIG-produkt inden for 3 måneder før den første CUTAQUIG-infusion, kan overvejes til optagelse efter sponsorgodkendelse.
- Tilstedeværelse af enhver tilstand, der sandsynligvis vil forstyrre evalueringen af CUTAQUIG eller tilfredsstillende afvikling af forsøget.
- Kendt eller mistænkt for at misbruge alkohol, stoffer, psykotrope midler eller andre kemikalier inden for de seneste 12 måneder forud for den første CUTAQUIG-infusion.
- Kendt aktiv eller kronisk hepatitis B, hepatitis C eller HIV-infektion. Tidligere hepatitis B- eller hepatitis C-infektion, der er blevet helbredt, er tilladt.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Øget volumen kohorte - kohorte 1
Øget volumen på hvert infusionssted - patienter vil modtage CUTAQUIG ugentligt og øge infusionsvolumen hver 4. uge
|
Humant normalt immunglobulin
|
|
Eksperimentel: Kohorte med øget infusionshastighed - kohorte 2
Øget infusionshastighed - patienter vil modtage CUTAQUIG ugentligt og øge infusionshastigheden hver 4. uge
|
Humant normalt immunglobulin
|
|
Eksperimentel: Hver anden uges doseringskohorte - kohorte 3
Dosering hver anden uge - patienter vil modtage CUTAQUIG hver anden uge svarende til det dobbelte af deres kropsvægtafhængige [mg/kg] ugentlige dosis
|
Humant normalt immunglobulin
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
IgG-dalniveauer fra baseline til slutningen af undersøgelsen (28 uger)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 28 uger
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i individuelle totale IgG-dalniveauer i kohorte 3 fra ugentlige infusioner til afslutning af undersøgelsen (28 uger) hver anden uge infusioner, og for kohorte 1 og kohorte 2 (ugentlige infusioner) ændring fra baseline til undersøgelsens afslutning (28 uger)
|
Gennem studieafslutning, op til 28 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Alvorlige bakterielle infektionsrater
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 28 uger
|
Antal forsøgspersoner, der rapporterede SBI'er under undersøgelsen
|
Gennem studieafslutning, op til 28 uger
|
|
Tid til løsning af infektioner
Tidsramme: Gennem studieafslutning, 28 uger
|
Mængden af dage, det tog for forekomsten af infektionssygdomme og opløsning for forsøgspersoner
|
Gennem studieafslutning, 28 uger
|
|
Antibiotikabrug
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 28 uger
|
Mængden af forsøgspersoner behandlet med antibiotika under undersøgelsen
|
Gennem studieafslutning, op til 28 uger
|
|
Antal antibiotikabehandlingsepisoder årligt
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 28 uger
|
Samlet antal behandlingsepisoder på årsbasis beregnet som summen af alle unikke episoder med antibiotika for alle forsøgspersoner fra første dosis dag af cutaquig til sidste undersøgelsesbesøg/antal personår eksponering
|
Gennem studieafslutning, op til 28 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
17. oktober 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
3. januar 2022
Studieafslutning (Faktiske)
3. januar 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. maj 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. maj 2019
Først opslået (Faktiske)
6. maj 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. november 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. november 2023
Sidst verificeret
1. november 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SCGAM-06
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .