Estudo para Monitorar Imunoglobulina Humana Subcutânea Administrada em Regimes de Dosagem Modificados em Pacientes com Doenças de Imunodeficiência Primária
1 de novembro de 2023 atualizado por: Octapharma
Estudo de Fase 3 Clínica para Monitorar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia da Imunoglobulina Humana Subcutânea (CUTAQUIG®) Administrada em Regimes de Dosagem Modificados em Pacientes com Doenças de Imunodeficiência Primária
ESTUDO CLÍNICO DE FASE 3 PARA MONITORIZAR A SEGURANÇA, TOLERABILIDADE E EFICÁCIA DE IMUNOGLOBULINA HUMANA SUBCUTÂNEA (CUTAQUIG®) ADMINISTRADA EM REGIMES DE DOSAGEM MODIFICADOS EM PACIENTES COM DOENÇAS DE IMUNODEFICIÊNCIA PRIMÁRIA
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
64
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- Octapharma Research Site
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Octapharma Research Site
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Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93105
- Octapharma Research Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Octapharma Research Site
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Florida
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North Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33408
- Octapharma Research Site
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Octapharma Research Site
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Georgia
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Albany, Georgia, Estados Unidos, 31707
- Octapharma Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40215
- Octapharma Research Site
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Octapharma Research Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
- Octapharma Research Site
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Nebraska
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Papillion, Nebraska, Estados Unidos, 68046
- Octapharma Research Site
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
- Octapharma Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
- Octapharma Research Site
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Mayfield, Ohio, Estados Unidos, 44124
- Octapharma Research Site
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
- Octapharma Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15241
- Octapharma Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75225
- Octapharma Research Site
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Washington
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Bellingham, Washington, Estados Unidos, 98225
- Octapharma Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥2 anos e ≤75 anos.
- Diagnóstico confirmado de doença de imunodeficiência primária (IP), conforme definido pela Sociedade Europeia de Imunodeficiências e pelo Grupo Pan-Americano de Imunodeficiência e requer terapia de reposição de imunoglobulina devido a hipogamaglobulinemia ou agamaglobulinemia. Nota: O tipo exato de doença PI será registrado.
- Estabelecido em uma dose consistente ou estável de mg/kg de qualquer tratamento SCIG por um período mínimo de 3 meses antes da triagem. Observação: os pacientes que entram na Coorte 3 devem receber infusões semanais de SCIG por no mínimo 12 semanas.
Disponibilidade dos níveis mínimos de Imunoglobulina G (IgG) de 2 infusões anteriores de SCIG dentro de 1 ano da triagem, com 1 nível mínimo obtido dentro de 3 meses antes da inscrição e manutenção dos níveis séricos mínimos de IgG
≥5,0 g/L em 2 infusões anteriores. Pacientes sem nível mínimo de IgG anterior dentro de 3 meses antes da inscrição podem usar o nível mínimo de IgG de triagem como sua 2ª leitura.
- Consentimento informado voluntariamente dado, totalmente informado e assinado. Para pacientes abaixo da idade legal de consentimento, o consentimento informado voluntariamente, totalmente informado e assinado será fornecido pelos pais ou tutor legal do paciente, e o consentimento será fornecido pelo paciente (de acordo com os requisitos do Conselho de Revisão Institucional [IRB] apropriados para a idade).
- Mulheres com potencial para engravidar, que não estão amamentando e não têm planos de engravidar durante o estudo, usaram pelo menos 1 forma aceitável de controle de natalidade por no mínimo 30 dias antes da visita de triagem e devem concordar em usar pelo menos menos 1 método contraceptivo aceitável por 30 dias após a última dose de CUTAQUIG. Os métodos aceitáveis incluem: dispositivo intrauterino (DIU), contracepção hormonal, preservativo masculino ou feminino, gel espermicida, diafragma, esponja, capuz cervical ou abstinência.
- Para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar, um resultado negativo em um teste de gravidez de urina realizado na visita de triagem.
- Vontade de cumprir todos os aspectos do protocolo, incluindo coleta de sangue, durante o estudo.
Critério de exclusão:
- Evidência de infecção ativa dentro de 4 semanas após a triagem ou durante o período de triagem.
- Histórico atual ou clinicamente significativo de qualquer distúrbio cardiovascular, respiratório, hepático, renal, gastrointestinal, endócrino, neurológico, imunológico (excluindo IP), hematológico e/ou psiquiátrico(s) ou histórico de qualquer outra doença que, no opinião do investigador, pode confundir os resultados do estudo ou representar risco adicional para o paciente pela participação no estudo.
- História conhecida de reações adversas à imunoglobulina A (IgA) em outros produtos.
- Índice de massa corporal (IMC) >40 kg/m2 para pacientes que entram na Coorte 2 ou Coorte 3. Não há restrições de IMC para a Coorte 1.
- História contínua de hipersensibilidade ou reações persistentes a produtos derivados de sangue ou plasma, ou qualquer componente do produto sob investigação (como Polissorbato 80).
- Exigência de qualquer pré-medicação de rotina para administração de IgG.
- História de malignidades de células linfóides e imunodeficiência com linfoma.
- Comprometimento grave da função hepática (aspartato aminotransferase [AST] ou alanina aminotransferase [ALT] >3 vezes acima do limite superior do normal).
- Enteropatias perdedoras de proteínas conhecidas ou proteinúria clinicamente significativa.
- Presença de comprometimento da função renal (creatina >120 μM/L ou creatinina >1,35 mg/dL) ou predisposição para insuficiência renal aguda (por exemplo, qualquer grau de insuficiência renal preexistente ou tratamento de rotina com medicamentos nefríticos conhecidos).
- Tratamento com esteróides orais ou parenterais por ≥30 dias, ou quando administrado de forma intermitente ou em bolus em doses diárias ≥0,15 mg/kg quando administrado dentro de 30 dias após a triagem. Nota: Cursos curtos ou intermitentes de esteróides (ou seja, uma explosão de esteróides) de >0,15 mg/kg/dia são permitidos para o tratamento de uma condição de curto prazo, como uma exacerbação da asma.
- Tratamento com drogas imunossupressoras ou imunomoduladoras (exceto Omalizumab).
- Uso de HYQVIA (Infusão de Imunoglobulina 10% [Humana] com Hialuronidase Humana Recombinante) dentro de 3 meses antes da primeira infusão de CUTAQUIG.
- Vacinação viral viva (como sarampo, rubéola, caxumba e varicela) dentro de 2 meses antes da primeira infusão de CUTAQUIG.
- Exposição a sangue ou qualquer produto ou derivado do sangue, exceto IgG subcutâneo usado para tratamento regular da doença PI, dentro de 3 meses antes da primeira infusão de CUTAQUIG.
- Tratamento com qualquer medicamento experimental dentro de 3 meses antes da primeira infusão de CUTAQUIG. Nota: Os pacientes que participam do Estudo SCGAM-03 poderão entrar neste estudo sem o período de espera de 3 meses para um Produto Investigacional. Os pacientes que recebem outro produto SCIG dentro de 3 meses antes da primeira infusão de CUTAQUIG podem ser considerados para inscrição após a aprovação do Patrocinador.
- Presença de qualquer condição que possa interferir na avaliação do CUTAQUIG ou na condução satisfatória do ensaio.
- Conhecido ou suspeito de abuso de álcool, drogas, agentes psicotrópicos ou outros produtos químicos nos últimos 12 meses antes da primeira infusão de CUTAQUIG.
- Hepatite B ativa ou crônica conhecida, hepatite C ou infecção por HIV. Infecção passada por hepatite B ou hepatite C que foi curada é permitida.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Coorte de Volume Aumentado - Coorte 1
Aumento do volume em cada local de infusão - os pacientes receberão CUTAQUIG semanalmente e aumentarão os volumes de infusão a cada 4 semanas
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Imunoglobulina humana normal
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Experimental: Coorte de taxa de infusão aumentada - Coorte 2
Aumento da taxa de infusão - os pacientes receberão CUTAQUIG semanalmente e aumentarão as taxas de infusão a cada 4 semanas
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Imunoglobulina humana normal
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Experimental: Coorte de dosagem a cada duas semanas - Coorte 3
Dosagem em semanas alternadas - os pacientes receberão CUTAQUIG em semanas alternadas no equivalente ao dobro da dose semanal dependente do peso corporal [mg/kg]
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Imunoglobulina humana normal
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Níveis mínimos de IgG desde o início até o final do estudo (28 semanas)
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 28 semanas
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Alteração média da linha de base nos níveis mínimos de IgG totais individuais na coorte 3, desde infusões semanais até o final do estudo (28 semanas), infusões a cada duas semanas, e para a coorte 1 e coorte 2 (infusões semanais) alteração da linha de base até a conclusão do estudo (28 semanas)
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Até a conclusão do estudo, até 28 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxas graves de infecção bacteriana
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 28 semanas
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Número de indivíduos que relataram SBIs durante o estudo
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Até a conclusão do estudo, até 28 semanas
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Tempo para resolução de infecções
Prazo: Até a conclusão do estudo, 28 semanas
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A quantidade de dias necessários para a ocorrência e resolução de doenças infecciosas para os indivíduos
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Até a conclusão do estudo, 28 semanas
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Uso de antibióticos
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 28 semanas
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Quantidade de indivíduos tratados com antibióticos durante o estudo
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Até a conclusão do estudo, até 28 semanas
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Número de episódios de tratamento com antibióticos anualizados
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 28 semanas
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Número total de episódios de tratamento anualizados, calculado como a soma de todos os episódios únicos de antibióticos de todos os indivíduos, desde o dia da primeira dose de cutaquig até a última visita do estudo/número de pessoas-ano de exposição
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Até a conclusão do estudo, até 28 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Real)
3 de janeiro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
3 de janeiro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de maio de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de maio de 2019
Primeira postagem (Real)
6 de maio de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de novembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de novembro de 2023
Última verificação
1 de novembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SCGAM-06
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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