Tutkimus primaarisia immuunikatosairauksia sairastavien potilaiden ihonalaisen ihmisen immunoglobuliinin seurantaa varten muokatuilla annostusohjelmilla
keskiviikko 1. marraskuuta 2023 päivittänyt: Octapharma
Kliininen vaiheen 3 tutkimus ihonalaisen ihmisen immunoglobuliinin (CUTAQUIG®) turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon tarkkailemiseksi, kun sitä annetaan modifioiduilla annostusohjelmilla potilailla, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia
KLIININEN VAIHE 3 TUTKIMUS IMMUNAALISEEN IMMUNOOGLOBULIININ (CUTAQUIG®) TURVALLISUUDEN, SIEDETTÄVYYDEN JA TEHOKKUUDEN SEURAAMISEKSI MUUTETTUIN ANNOSTUSOHJELMISTON MUKAAN POTILAILILLE, jolla on PRIMAARINEN IMMUONITEETTO
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
64
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
- Octapharma Research Site
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- Octapharma Research Site
-
Santa Barbara, California, Yhdysvallat, 93105
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Octapharma Research Site
-
-
Florida
-
North Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33408
- Octapharma Research Site
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Octapharma Research Site
-
-
Georgia
-
Albany, Georgia, Yhdysvallat, 31707
- Octapharma Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40215
- Octapharma Research Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- Octapharma Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
- Octapharma Research Site
-
-
Nebraska
-
Papillion, Nebraska, Yhdysvallat, 68046
- Octapharma Research Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28801
- Octapharma Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45231
- Octapharma Research Site
-
Mayfield, Ohio, Yhdysvallat, 44124
- Octapharma Research Site
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43617
- Octapharma Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15241
- Octapharma Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75225
- Octapharma Research Site
-
-
Washington
-
Bellingham, Washington, Yhdysvallat, 98225
- Octapharma Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥2 vuotta ja ≤75 vuotta.
- Euroopan immuunikatoyhdistyksen (European Society for Immunodeficiencies) ja Pan American Group for Immunodeficiency -ryhmän vahvistama diagnoosi, joka vaatii immunoglobuliinikorvaushoitoa hypogammaglobulinemian tai agammaglobulinemian vuoksi. Huomautus: PI-sairauden tarkka tyyppi kirjataan.
- Vakiintuneena tai vakaana minkä tahansa SCIG-hoidon mg/kg annoksella vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa. Huomautus: Kohorttiin 3 tulevien potilaiden on saatava viikoittainen SCIG-infuusio vähintään 12 viikon ajan.
Kahden edellisen SCIG-infuusion immunoglobuliini G:n (IgG) alimman tason saatavuus vuoden sisällä seulonnasta, 1 alin taso 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista ja seerumin alimman IgG-tason ylläpito
≥5,0 g/l kahdessa edellisessä infuusiossa. Potilaat, joilla ei ole aiempaa IgG-matalin tasoa 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista, voivat käyttää seulonnan IgG-matalin tasoa toisena lukemanaan.
- Vapaaehtoisesti annettu, täysin tietoinen allekirjoitettu tietoinen suostumus. Potilaille, jotka ovat alle lakisääteisen suostumusiän, potilaan vanhempi tai laillinen huoltaja antaa vapaaehtoisesti, täysin tietoon perustuvan ja allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, ja potilas antaa suostumuksen (iänmukaisten Institutional Review Boardin [IRB] vaatimusten mukaisesti).
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät imetä eivätkä he suunnittele raskautta tutkimuksen aikana, ovat käyttäneet vähintään yhtä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää vähintään 30 päivää ennen seulontakäyntiä ja heidän on suostuttava käyttämään vähintään yhtä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää 30 päivän ajan viimeisen CUTAQUIG-annoksen jälkeen. Hyväksyttäviä menetelmiä ovat: kohdunsisäinen väline (IUD), hormonaalinen ehkäisy, miesten tai naisten kondomi, spermisidigeeli, pallea, sieni, kohdunkaulan korkki tai raittius.
- Hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille seulontakäynnillä tehdyssä virtsan raskaustestissä negatiivinen tulos.
- Halukkuus noudattaa kaikkia protokollan näkökohtia, mukaan lukien verinäytteenotto, tutkimuksen ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Todisteet aktiivisesta infektiosta 4 viikon sisällä seulonnasta tai seulontajakson aikana.
- Nykyinen tai kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, hengitystie-, maksa-, munuais-, maha-suolikanavan, endokriininen, neurologinen, immunologinen (lukuun ottamatta PI), hematologinen ja/tai psykiatrinen sairaus tai jokin muu sairaus, joka tutkijan mielipide, saattaa hämmentää tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskiä potilaalle osallistumalla tutkimukseen.
- Tunnettu immunoglobuliini A:n (IgA) haittavaikutuksia muissa tuotteissa.
- Painoindeksi (BMI) >40 kg/m2 kohorttiin 2 tai kohorttiin 3 tulevilla potilailla. Kohortille 1 ei ole BMI-rajoituksia.
- Jatkuvat yliherkkyysreaktiot tai jatkuvat reaktiot verestä tai plasmasta peräisin oleville tuotteille tai jollekin tutkimustuotteen aineosalle (kuten polysorbaatti 80).
- IgG:n antamisen rutiininomaisen esilääkityksen vaatimus.
- Lymfoidisolujen pahanlaatuiset kasvaimet ja immuunipuutos lymfooman kanssa.
- Vaikea maksan vajaatoiminta (aspartaattiaminotransferaasi [AST] tai alaniiniaminotransferaasi [ALT] > 3 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella).
- Tunnetut proteiinia menettävät enteropatiat tai kliinisesti merkittävä proteinuria.
- Munuaisten vajaatoiminta (kreatiini > 120 μM/L tai kreatiniini > 1,35 mg/dl) tai taipumus akuuttiin munuaisten vajaatoimintaan (esim. mikä tahansa aiempi munuaisten vajaatoiminta tai rutiinihoito tunnetuilla nefriittilääkkeillä).
- Hoito suun kautta tai parenteraalisilla steroideilla ≥30 päivän ajan tai jaksoittain tai boluksena vuorokausiannoksina ≥0,15 mg/kg, kun se otetaan 30 päivän sisällä seulonnasta. Huomautus: Lyhyt tai ajoittainen steroidihoito (eli steroidipurkaus) >0,15 mg/kg/vrk on sallittu lyhytaikaisen sairauden, kuten astman pahenemisen, hoitoon.
- Hoito immunosuppressiivisilla tai immunomoduloivilla lääkkeillä (paitsi Omalitsumabi).
- HYQVIA:n (10 % [ihmisen] immuuniglobuliini-infuusio ja rekombinantti ihmisen hyaluronidaasia) käyttö 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä CUTAQUIG-infuusiota.
- Elävien virusrokotusten (kuten tuhkarokko, vihurirokko, sikotauti ja vesirokko) 2 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä CUTAQUIG-infuusiota.
- Altistuminen verelle tai jollekin muulle verituotteelle tai johdannaiselle, paitsi säännölliseen proteaasi-inhibiittorisairauden hoitoon käytettävälle ihonalaiselle IgG:lle, 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä CUTAQUIG-infuusiota.
- Hoito millä tahansa tutkimuslääkevalmisteella 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä CUTAQUIG-infuusiota. Huomautus: Tutkimukseen SCGAM-03 osallistuvat potilaat voivat osallistua tähän tutkimukseen ilman tutkimustuotteen kolmen kuukauden odotusaikaa. Potilaiden, jotka saavat toista SCIG-tuotetta 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä CUTAQUIG-infuusiota, voidaan harkita ottamista mukaan sponsorin hyväksynnän jälkeen.
- Minkä tahansa tilan olemassaolo, joka todennäköisesti häiritsee CUTAQUIG:n arviointia tai tutkimuksen tyydyttävää suorittamista.
- Tiedetään tai epäillään väärinkäyttäneen alkoholia, huumeita, psykotrooppisia aineita tai muita kemikaaleja viimeisten 12 kuukauden aikana ennen ensimmäistä CUTAQUIG-infuusiota.
- Tunnettu aktiivinen tai krooninen hepatiitti B, hepatiitti C tai HIV-infektio. Aiempi hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio, joka on parantunut, on sallittu.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lisääntynyt määrä kohortti - Kohortti 1
Lisääntynyt tilavuus kussakin infuusiokohdassa – potilaat saavat CUTAQUIGia viikoittain ja lisää infuusiomäärää 4 viikon välein
|
Ihmisen normaali immunoglobuliini
|
|
Kokeellinen: Infuusionopeuden kohortti - Kohortti 2
Lisääntynyt infuusionopeus – potilaat saavat CUTAQUIGia viikoittain ja lisää infuusionopeutta 4 viikon välein
|
Ihmisen normaali immunoglobuliini
|
|
Kokeellinen: Joka toinen viikko -annostuskohortti – kohortti 3
Joka toinen viikko - potilaat saavat CUTAQUIGia joka toinen viikko, joka vastaa heidän ruumiinpainosta riippuvaa [mg/kg] kaksinkertaista viikoittaista annosta
|
Ihmisen normaali immunoglobuliini
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
IgG:n pohjatasot lähtötasosta tutkimuksen loppuun (28 viikkoa)
Aikaikkuna: Tutkimuksen päätyttyä, jopa 28 viikkoa
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta yksittäisten kokonais-IgG-tasojen kohortissa 3 viikoittaisista infuusioista tutkimuksen loppuun (28 viikkoa) joka toinen viikko suoritettaviin infuusioihin ja kohortin 1 ja kohortin 2 (viikoittaiset infuusiot) muutos lähtötasosta tutkimuksen loppuun (28 viikkoa)
|
Tutkimuksen päätyttyä, jopa 28 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavat bakteeri-infektiot
Aikaikkuna: Tutkimuksen päätyttyä, jopa 28 viikkoa
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, jotka ilmoittivat SBI:stä tutkimuksen aikana
|
Tutkimuksen päätyttyä, jopa 28 viikkoa
|
|
Infektioiden ratkaisemisen aika
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, 28 viikkoa
|
Päivämäärä, joka kesti tartuntataudin esiintymiseen ja koehenkilöiden paranemiseen
|
Opintojen päätyttyä, 28 viikkoa
|
|
Antibioottien käyttö
Aikaikkuna: Tutkimuksen päätyttyä, jopa 28 viikkoa
|
Antibiooteilla hoidettujen koehenkilöiden määrä tutkimuksen aikana
|
Tutkimuksen päätyttyä, jopa 28 viikkoa
|
|
Antibioottihoitojaksojen vuosittainen määrä
Aikaikkuna: Tutkimuksen päätyttyä, jopa 28 viikkoa
|
Hoitojaksojen kokonaismäärä vuositasolla laskettuna kaikkien koehenkilöiden yksilöllisten antibioottijaksojen summana ensimmäisestä cutaquig-annospäivästä viimeiseen tutkimuskäyntiin / henkilövuosien altistuminen
|
Tutkimuksen päätyttyä, jopa 28 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 17. lokakuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. tammikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. tammikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 3. toukokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. toukokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 6. toukokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 7. marraskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SCGAM-06
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .