Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å overvåke subkutan humant immunglobulin administrert ved modifiserte doseringsregimer hos pasienter med primære immunsviktsykdommer

1. november 2023 oppdatert av: Octapharma

Klinisk fase 3-studie for å overvåke sikkerhet, tolerabilitet og effekt av subkutant humant immunglobulin (CUTAQUIG®) administrert ved modifiserte doseringsregimer hos pasienter med primære immunsviktsykdommer

KLINISK FASE 3-STUDIE FOR Å OVERVÅKE SIKKERHETEN, TOLERABILITETEN OG EFFEKTIVITETEN AV SUBCUTANT HUMAN IMMUNOGLOBULIN (CUTAQUIG®) ADMINISTRERT VED ENDREDE DOSERINGSREGIMENTER HOS PASIENTER MED PRIMÆRE IMMUNEDEFEKTIVITET

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

64

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • Octapharma Research Site
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • Octapharma Research Site
      • Santa Barbara, California, Forente stater, 93105
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • North Palm Beach, Florida, Forente stater, 33408
        • Octapharma Research Site
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Octapharma Research Site
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Forente stater, 31707
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40215
        • Octapharma Research Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Octapharma Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Octapharma Research Site
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Forente stater, 68046
        • Octapharma Research Site
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28801
        • Octapharma Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45231
        • Octapharma Research Site
      • Mayfield, Ohio, Forente stater, 44124
        • Octapharma Research Site
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43617
        • Octapharma Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15241
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75225
        • Octapharma Research Site
    • Washington
      • Bellingham, Washington, Forente stater, 98225
        • Octapharma Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥2 år og ≤75 år.
  2. Bekreftet diagnose av primær immunsvikt (PI) sykdom som definert av European Society for Immunodeficiency og Pan American Group for Immunodeficiency og som krever immunglobulinerstatningsterapi på grunn av hypogammaglobulinemi eller agammaglobulinemi. Merk: Den nøyaktige typen PI-sykdom vil bli registrert.
  3. Etablert på en konsistent eller stabil mg/kg dose av enhver SCIG-behandling i minimum 3 måneder før screening. Merk: Pasienter som går inn i kohort 3 må være på ukentlige SCIG-infusjoner i minimum 12 uker.

  4. Tilgjengelighet av immunoglobulin G (IgG) bunnnivåer av 2 tidligere SCIG-infusjoner innen 1 år etter screening, med 1 bunnnivå oppnådd innen 3 måneder før registrering, og vedlikehold av bunnnivåer av serum IgG

    ≥5,0 g/L i 2 tidligere infusjoner. Pasienter uten tidligere IgG-bunnnivå innen 3 måneder før registrering kan bruke Screening-IgG-bunnnivået som sin andre avlesning.

  5. Frivillig gitt, fullt informert undertegnet informert samtykke. For pasienter under den lovlige samtykkealderen, vil frivillig gitt, fullt informert, signert informert samtykke gis av pasientens forelder eller juridiske verge, og samtykke vil gis av pasienten (i henhold til alderstilpassede krav fra Institutional Review Board [IRB]).
  6. Kvinner i fertil alder, som ikke ammer og ikke har planer om graviditet i løpet av studien, har brukt minst 1 akseptabel form for prevensjon i minimum 30 dager før screeningbesøket og må godta å bruke kl. minst 1 akseptabel prevensjonsmetode i 30 dager etter siste dose av CUTAQUIG. Akseptable metoder inkluderer: intrauterin enhet (IUD), hormonell prevensjon, kondom for menn eller kvinner, sæddrepende gel, membran, svamp, cervical cap eller abstinens.
  7. For kvinnelige pasienter i fertil alder, et negativt resultat i en uringraviditetstest utført ved screeningbesøket.
  8. Vilje til å overholde alle aspekter av protokollen, inkludert blodprøvetaking, i løpet av studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på aktiv infeksjon innen 4 uker etter screening eller i løpet av screeningsperioden.
  2. Nåværende eller klinisk signifikant historie med kardiovaskulær, respiratorisk, lever, nyre, gastrointestinal, endokrin, nevrologisk, immunologisk (unntatt PI), hematologisk og/eller psykiatrisk(e) lidelse(r), eller en historie med annen sykdom som, i etterforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien, eller utgjøre ytterligere risiko for pasienten ved å delta i studien.
  3. Kjent historie med bivirkninger av immunglobulin A (IgA) i andre produkter.
  4. Kroppsmasseindeks (BMI) >40 kg/m2 for pasienter som går inn i kohort 2 eller kohort 3. Det er ingen BMI-begrensninger for Cohort 1.
  5. Pågående historie med overfølsomhet eller vedvarende reaksjoner på blod- eller plasmaavledede produkter, eller en hvilken som helst komponent i undersøkelsesproduktet (som Polysorbate 80).
  6. Krav om rutinepremedisinering for IgG-administrasjon.
  7. Anamnese med maligniteter i lymfoide celler og immunsvikt med lymfom.
  8. Alvorlig nedsatt leverfunksjon (aspartataminotransferase [AST] eller alaninaminotransferase [ALT] >3 ganger over øvre normalgrense).
  9. Kjente proteintapende enteropatier eller klinisk signifikant proteinuri.
  10. Tilstedeværelse av nedsatt nyrefunksjon (kreatin >120 μM/L eller kreatinin >1,35 mg/dL), eller disposisjon for akutt nyresvikt (f.eks. enhver grad av eksisterende nyresvikt eller rutinemessig behandling med kjente nefritiske legemidler).
  11. Behandling med orale eller parenterale steroider i ≥30 dager, eller når det gis intermitterende eller som bolus ved daglige doser ≥0,15 mg/kg når det tas innen 30 dager etter screening. Merk: Korte eller intermitterende kurer med steroider (dvs. et steroidutbrudd) på >0,15 mg/kg/dag er tillatt for behandling av en kortvarig tilstand som en astmaforverring.
  12. Behandling med immundempende eller immunmodulerende legemidler (unntatt Omalizumab).
  13. Bruk av HYQVIA (immunglobulininfusjon 10 % [human] med rekombinant human hyaluronidase) innen 3 måneder før første CUTAQUIG-infusjon.
  14. Levende viral vaksinasjon (som meslinger, røde hunder, kusma og varicella) innen 2 måneder før første CUTAQUIG-infusjon.
  15. Eksponering for blod eller andre blodprodukter eller derivater, unntatt subkutan IgG som brukes til vanlig PI-sykdomsbehandling, innen 3 måneder før den første CUTAQUIG-infusjonen.
  16. Behandling med ethvert forsøkslegemiddel innen 3 måneder før første CUTAQUIG-infusjon. Merk: Pasienter som deltar i studie SCGAM-03 vil få delta i denne studien uten 3-måneders venteperiode for et undersøkelsesprodukt. Pasienter som får et annet SCIG-produkt innen 3 måneder før den første CUTAQUIG-infusjonen kan vurderes for registrering etter sponsorgodkjenning.
  17. Tilstedeværelse av enhver tilstand som sannsynligvis vil forstyrre evalueringen av CUTAQUIG eller tilfredsstillende gjennomføring av rettssaken.
  18. Kjent eller mistenkt for å misbruke alkohol, narkotika, psykotrope midler eller andre kjemikalier i løpet av de siste 12 månedene før første CUTAQUIG-infusjon.
  19. Kjent aktiv eller kronisk hepatitt B, hepatitt C eller HIV-infeksjon. Tidligere hepatitt B- eller hepatitt C-infeksjon som er kurert er tillatt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Økt volum kohort – kohort 1
Økt volum på hvert infusjonssted - pasienter vil få CUTAQUIG ukentlig og øke infusjonsvolumet hver 4. uke
Legemiddel: CUTAQUIG
Humant normalt immunglobulin
Eksperimentell: Kohort med økt infusjonshastighet - kohort 2
Økt infusjonshastighet - pasienter vil få CUTAQUIG ukentlig og øke infusjonshastigheten hver 4. uke
Legemiddel: CUTAQUIG
Humant normalt immunglobulin
Eksperimentell: Annenhver ukes doseringskohort - kohort 3
Dosering annenhver uke - pasienter vil få CUTAQUIG annenhver uke tilsvarende to ganger deres kroppsvektavhengige [mg/kg] ukentlige dose
Legemiddel: CUTAQUIG
Humant normalt immunglobulin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
IgG-bunnnivåer fra baseline til slutten av studien (28 uker)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 28 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i individuelle totale IgG-bunnnivåer i kohort 3 fra ukentlige infusjoner til slutten av studien (28 uker) annenhver uke infusjoner, og for kohort 1 og kohort 2 (ukentlige infusjoner) endring fra baseline til studieavslutning (28 uker)
Gjennom studiegjennomføring, inntil 28 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Alvorlige bakterielle infeksjonsrater
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 28 uker
Antall forsøkspersoner som rapporterte SBI under studien
Gjennom studiegjennomføring, inntil 28 uker
Tid til løsning av infeksjoner
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, 28 uker
Antall dager det tok før infeksjonssykdom forekom og oppløsning for forsøkspersoner
Gjennom studiegjennomføring, 28 uker
Antibiotikabruk
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 28 uker
Antall forsøkspersoner behandlet med antibiotika i løpet av studien
Gjennom studiegjennomføring, inntil 28 uker
Antall antibiotikabehandlingsepisoder årlig
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 28 uker
Totalt antall behandlingsepisoder årlig beregnet som summen av alle unike episoder med antibiotika for alle forsøkspersoner fra første dose dag med cutaquig til siste studiebesøk/antall personår eksponering
Gjennom studiegjennomføring, inntil 28 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Octapharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

3. januar 2022

Studiet fullført (Faktiske)

3. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mai 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mai 2019

Først lagt ut (Faktiske)

6. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SCGAM-06

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere