Studie sledování subkutánního lidského imunoglobulinu podávaného v modifikovaných dávkovacích režimech u pacientů s primárním onemocněním imunitního selhání
1. listopadu 2023 aktualizováno: Octapharma
Klinická studie fáze 3 k monitorování bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti subkutánního lidského imunoglobulinu (CUTAQUIG®) podávaného v upravených dávkovacích režimech u pacientů s primárním onemocněním z nedostatku imunity
STUDIE KLINICKÉ FÁZE 3 MONITOROVÁNÍ BEZPEČNOSTI, SNÁŠENÍ A ÚČINNOSTI PODKUTNÍHO LIDSKÉHO IMUNOGLOBULINU (CUTAQUIG®) PODÁVANÝCH V MODIFIKOVANÝCH REŽIMECH DÁVKOVÁNÍ U PACIENTŮ S NEDOSTATKOU PRIMÁRNÍ IMUNOGLOBULINY
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
64
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
- Octapharma Research Site
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92697
- Octapharma Research Site
-
Santa Barbara, California, Spojené státy, 93105
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
- Octapharma Research Site
-
-
Florida
-
North Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33408
- Octapharma Research Site
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Octapharma Research Site
-
-
Georgia
-
Albany, Georgia, Spojené státy, 31707
- Octapharma Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40215
- Octapharma Research Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
- Octapharma Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
- Octapharma Research Site
-
-
Nebraska
-
Papillion, Nebraska, Spojené státy, 68046
- Octapharma Research Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801
- Octapharma Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45231
- Octapharma Research Site
-
Mayfield, Ohio, Spojené státy, 44124
- Octapharma Research Site
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43617
- Octapharma Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15241
- Octapharma Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75225
- Octapharma Research Site
-
-
Washington
-
Bellingham, Washington, Spojené státy, 98225
- Octapharma Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥2 roky a ≤75 let.
- Potvrzená diagnóza onemocnění primární imunodeficience (PI) definované Evropskou společností pro imunodeficience a Pan American Group for Immunodeficiency a vyžadující substituční imunoglobulinovou terapii v důsledku hypogamaglobulinémie nebo agamaglobulinémie. Poznámka: Bude zaznamenán přesný typ onemocnění PI.
- Stanoveno na konzistentní nebo stabilní dávce mg/kg jakékoli léčby SCIG po dobu minimálně 3 měsíců před screeningem. Poznámka: Pacienti vstupující do kohorty 3 musí být na týdenních SCIG infuzích po dobu minimálně 12 týdnů.
Dostupnost minimálních hladin imunoglobulinu G (IgG) ze 2 předchozích SCIG infuzí během 1 roku od screeningu, s 1 minimální hladinou získanou do 3 měsíců před zařazením do studie, a udržení minimálních sérových hladin IgG
≥5,0 g/l ve 2 předchozích infuzích. Pacienti bez předchozí minimální hladiny IgG během 3 měsíců před zařazením mohou použít jako svůj druhý údaj screeningovou minimální hladinu IgG.
- Dobrovolně daný, plně informovaný podepsaný informovaný souhlas. U pacientů, kteří nedosáhli zákonného věku souhlasu, dobrovolně daný, plně informovaný a podepsaný informovaný souhlas poskytne rodič nebo zákonný zástupce pacienta a souhlas poskytne pacient (požadavky Institutional Review Board [IRB] odpovídající věku).
- Ženy ve fertilním věku, které nekojí a neplánují těhotenství v průběhu studie, užívaly alespoň 1 přijatelnou formu antikoncepce po dobu minimálně 30 dnů před screeningovou návštěvou a musí souhlasit s použitím v alespoň 1 přijatelnou metodu antikoncepce po dobu 30 dnů po poslední dávce přípravku CUTAQUIG. Mezi přijatelné metody patří: nitroděložní tělísko (IUD), hormonální antikoncepce, mužský nebo ženský kondom, spermicidní gel, bránice, houba, cervikální čepice nebo abstinence.
- U pacientek ve fertilním věku negativní výsledek těhotenského testu moči provedeného při screeningové návštěvě.
- Ochota dodržovat všechny aspekty protokolu, včetně odběru krve, po dobu trvání studie.
Kritéria vyloučení:
- Důkaz aktivní infekce do 4 týdnů od Screeningu nebo během Screeningového období.
- Současná nebo klinicky významná anamnéza jakékoli kardiovaskulární, respirační, jaterní, ledvinové, gastrointestinální, endokrinní, neurologické, imunologické (kromě PI), hematologické a/nebo psychiatrické poruchy (poruch) nebo anamnéza jakéhokoli jiného onemocnění, které názoru zkoušejícího, může zmást výsledky studie nebo představovat další riziko pro pacienta účastí ve studii.
- Známá anamnéza nežádoucích reakcí na imunoglobulin A (IgA) v jiných přípravcích.
- Index tělesné hmotnosti (BMI) >40 kg/m2 u pacientů vstupujících do kohorty 2 nebo kohorty 3. Pro kohortu 1 neexistují žádná omezení BMI.
- Probíhající anamnéza přecitlivělosti nebo přetrvávajících reakcí na produkty získané z krve nebo plazmy nebo na kteroukoli složku hodnoceného přípravku (jako je Polysorbát 80).
- Požadavek jakékoli rutinní premedikace pro podání IgG.
- Anamnéza malignit lymfoidních buněk a imunodeficience s lymfomem.
- Závažná porucha funkce jater (aspartátaminotransferáza [AST] nebo alaninaminotransferáza [ALT] >3krát vyšší než horní hranice normy).
- Známé enteropatie se ztrátou proteinu nebo klinicky významná proteinurie.
- Přítomnost poruchy funkce ledvin (kreatin >120 μM/L nebo kreatinin >1,35 mg/dl) nebo predispozice k akutnímu selhání ledvin (např. jakýkoli stupeň již existující renální insuficience nebo rutinní léčba známými nefritiky).
- Léčba perorálními nebo parenterálními steroidy po dobu ≥ 30 dnů nebo při přerušovaném podávání nebo jako bolus v denních dávkách ≥ 0,15 mg/kg, pokud se užívají do 30 dnů od screeningu. Poznámka: K léčbě krátkodobého stavu, jako je exacerbace astmatu, jsou povoleny krátké nebo přerušované kúry steroidů (tj. steroidní dávka) > 0,15 mg/kg/den.
- Léčba imunosupresivními nebo imunomodulačními léky (kromě omalizumabu).
- Použití HYQVIA (10% imunoglobulinová infuze [lidská] s rekombinantní lidskou hyaluronidázou) během 3 měsíců před první infuzí CUTAQUIG.
- Živé virové očkování (jako jsou spalničky, zarděnky, příušnice a plané neštovice) během 2 měsíců před první infuzí CUTAQUIG.
- Expozice krvi nebo jakémukoli krevnímu produktu nebo derivátu, kromě subkutánního IgG používaného k pravidelné léčbě onemocnění PI, během 3 měsíců před první infuzí CUTAQUIG.
- Léčba jakýmkoli hodnoceným léčivým přípravkem během 3 měsíců před první infuzí CUTAQUIG. Poznámka: Pacientům účastnícím se studie SCGAM-03 bude umožněn vstup do této studie bez 3měsíční čekací doby na zkoumaný produkt. Pacienti, kteří dostávají jiný přípravek SCIG během 3 měsíců před první infuzí CUTAQUIG, mohou být po schválení sponzorem zváženi pro zařazení.
- Přítomnost jakéhokoli stavu, který pravděpodobně naruší hodnocení CUTAQUIG nebo uspokojivé provedení studie.
- Známé nebo podezřelé ze zneužívání alkoholu, drog, psychotropních látek nebo jiných chemikálií během posledních 12 měsíců před první infuzí CUTAQUIG.
- Známá aktivní nebo chronická hepatitida B, hepatitida C nebo infekce HIV. Přeléčená hepatitida B nebo C je povolena.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina se zvýšeným objemem – kohorta 1
Zvýšený objem v každém místě infuze – pacienti dostanou CUTAQUIG týdně a objemy infuze se zvýší každé 4 týdny
|
Normální lidský imunoglobulin
|
|
Experimentální: Skupina se zvýšenou rychlostí infuze – kohorta 2
Zvýšená rychlost infuze – pacienti budou dostávat CUTAQUIG týdně a rychlost infuze se zvýší každé 4 týdny
|
Normální lidský imunoglobulin
|
|
Experimentální: Dávkovací kohorta každý druhý týden – kohorta 3
Dávkování každý druhý týden – pacienti budou dostávat CUTAQUIG každý druhý týden v ekvivalentu dvojnásobku jejich týdenní dávky závislé na tělesné hmotnosti [mg/kg]
|
Normální lidský imunoglobulin
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Minimální hladiny IgG od výchozího stavu do konce studie (28 týdnů)
Časové okno: Po dokončení studie až 28 týdnů
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v individuálních minimálních hladinách celkových IgG v kohortě 3 od týdenních infuzí do konce studie (28 týdnů) infuze každý druhý týden a u kohorty 1 a kohorty 2 (týdenní infuze) změna od výchozí hodnoty do dokončení studie (28 týdnů)
|
Po dokončení studie až 28 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra závažných bakteriálních infekcí
Časové okno: Po dokončení studie až 28 týdnů
|
Počet subjektů, které hlásily SBI během studie
|
Po dokončení studie až 28 týdnů
|
|
Čas do vyléčení infekcí
Časové okno: Po dokončení studia, 28 týdnů
|
Počet dní, které u subjektů trvalo výskyt a vyléčení infekčního onemocnění
|
Po dokončení studia, 28 týdnů
|
|
Použití antibiotik
Časové okno: Po dokončení studie až 28 týdnů
|
Počet subjektů léčených antibiotiky během studie
|
Po dokončení studie až 28 týdnů
|
|
Počet epizod antibiotické léčby v ročním vyjádření
Časové okno: Po dokončení studie až 28 týdnů
|
Celkový počet léčebných epizod ročně vypočítaný jako součet všech unikátních epizod antibiotik všech subjektů od prvního dne dávky cutaquigu do poslední studijní návštěvy/počet osob a let expozice
|
Po dokončení studie až 28 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. října 2019
Primární dokončení (Aktuální)
3. ledna 2022
Dokončení studie (Aktuální)
3. ledna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. května 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. května 2019
První zveřejněno (Aktuální)
6. května 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. listopadu 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. listopadu 2023
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SCGAM-06
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .