原発性免疫不全疾患患者における変更された投薬レジメンで投与された皮下ヒト免疫グロブリンをモニターするための研究

包含基準:

1. 年齢が 2 歳以上 75 歳以下。
2. -欧州免疫不全学会およびパンアメリカン免疫不全グループによって定義された原発性免疫不全（PI）疾患の確定診断であり、低ガンマグロブリン血症または無ガンマグロブリン血症による免疫グロブリン補充療法が必要。 注: PI 疾患の正確なタイプが記録されます。
3. -スクリーニング前の最低3か月間、SCIG治療の一貫したまたは安定したmg / kg用量で確立されました。 注: コホート 3 に入る患者は、最低 12 週間、週 1 回の SCIG 注入を受けなければなりません。

4. -スクリーニングから1年以内の2回の以前のSCIG注入の免疫グロブリンG（IgG）トラフレベルの利用可能性、登録前の3か月以内に取得された1つのトラフレベル、およびトラフ血清IgGレベルの維持

   -以前の2回の注入で≥5.0 g / L。 登録前3か月以内に以前のIgGトラフレベルのない患者は、スクリーニングIgGトラフレベルを2回目の測定値として使用できます。

5. 自発的に与えられ、十分な情報に基づいて署名されたインフォームドコンセント。 同意の法定年齢に満たない患者の場合、患者の親または法定後見人によって自発的に与えられ、十分な情報が提供され、署名されたインフォームド コンセントが提供され、同意は患者によって提供されます (年齢に応じた治験審査委員会 [IRB] の要件に従って)。
6. -出産の可能性のある女性で、研究の過程で授乳しておらず、妊娠の計画がない場合、スクリーニング訪問の少なくとも30日前に少なくとも1つの許容される避妊法を使用しており、使用に同意する必要がありますCUTAQUIG の最終投与後 30 日間、少なくとも 1 つの許容される避妊方法。 許容される方法には、子宮内避妊器具 (IUD)、ホルモン避妊薬、男性または女性用コンドーム、殺精子剤ゲル、横隔膜、スポンジ、子宮頸管キャップ、または禁欲が含まれます。
7. -出産の可能性のある女性患者の場合、スクリーニング来院時に実施される尿妊娠検査で陰性の結果。
8. -研究期間中、採血を含むプロトコルのすべての側面を遵守する意欲。

除外基準:

1. -スクリーニングから4週間以内またはスクリーニング期間中の活動性感染の証拠。
2. -心血管、呼吸器、肝臓、腎臓、胃腸、内分泌、神経、免疫（PIを除く）、血液、および/または精神障害の現在または臨床的に重要な病歴、またはその他の病気の病歴治験責任医師の意見は、研究の結果を混乱させるか、研究への参加によって患者に追加のリスクをもたらす可能性があります。
3. -他の製品の免疫グロブリンA（IgA）に対する有害反応の既知の歴史。
4. -コホート2またはコホート3に入る患者のボディマス指数（BMI）> 40 kg / m2。 コホート 1 には BMI 制限はありません。
5. -血液または血漿由来の製品に対する過敏症または持続的な反応の進行中の履歴、または治験薬の成分（ポリソルベート80など）。
6. IgG投与のためのルーチンの前投薬の要件。
7. リンパ系細胞の悪性腫瘍およびリンパ腫を伴う免疫不全の病歴。
8. 重度の肝機能障害 (アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ [AST] またはアラニンアミノトランスフェラーゼ [ALT] > 正常上限の 3 倍)。
9. -既知のタンパク質喪失性腸障害または臨床的に重要なタンパク尿。
10. -腎機能障害の存在（クレアチン> 120μM/Lまたはクレアチニン> 1.35mg/dL）、または急性腎不全の素因（例、あらゆる程度の既存の腎不全または既知の腎炎薬によるルーチン治療）。
11. -30日以上の経口または非経口ステロイドによる治療、またはスクリーニングから30日以内に服用した場合、0.15 mg / kg以上の毎日の用量で間欠的またはボーラスとして投与された場合。 注: 喘息増悪などの短期間の状態の治療には、0.15 mg/kg/日を超えるステロイドの短期または断続的なコース (すなわち、ステロイド バースト) が許可されます。
12. 免疫抑制薬または免疫調節薬による治療（オマリズマブを除く）。
13. -最初のCUTAQUIG注入前の3か月以内にHYQVIA（組換えヒトヒアルロニダーゼを含む免疫グロブリン注入10％[ヒト]）を使用。
14. CUTAQUIG初回注入前2ヶ月以内に生ウイルスワクチン接種（はしか、風疹、おたふくかぜ、水痘など）。
15. -CUTAQUIGの初回注入前3か月以内に、通常のPI疾患治療に使用される皮下IgG以外の血液または血液製剤または誘導体への曝露。
16. -最初のCUTAQUIG注入前の3か月以内の治験薬による治療。 注: SCGAM-03 試験に参加している患者は、治験薬の 3 か月の待機期間なしでこの試験に参加できます。 最初の CUTAQUIG 注入前の 3 か月以内に別の SCIG 製品を投与された患者は、スポンサーの承認後に登録を検討することができます。
17. CUTAQUIGの評価または試験の満足のいく実施を妨げる可能性がある状態の存在。
18. -最初のCUTAQUIG注入前の過去12か月以内に、アルコール、薬物、向精神薬、またはその他の化学物質を乱用することが知られている、または疑われている。
19. -既知の活動性または慢性のB型肝炎、C型肝炎、またはHIV感染。 過去に B 型肝炎または C 型肝炎に感染し、治癒した場合は許可されます。