Studio per monitorare l'immunoglobulina umana sottocutanea somministrata a regimi di dosaggio modificati in pazienti con malattie da immunodeficienza primaria
1 novembre 2023 aggiornato da: Octapharma
Studio clinico di fase 3 per monitorare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'immunoglobulina umana sottocutanea (CUTAQUIG®) somministrata a regimi di dosaggio modificati in pazienti con malattie da immunodeficienza primaria
STUDIO CLINICO DI FASE 3 PER MONITORARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITA' E L'EFFICACIA DELL'IMMUNOGLOBULINA UMANA SOTTOCUTANEA (CUTAQUIG®) SOMMINISTRATA A REGIMI DI DOSAGGIO MODIFICATI IN PAZIENTI CON MALATTIE DA IMMUNODEFICIENZA PRIMARIA
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
64
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
- Octapharma Research Site
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California
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Irvine, California, Stati Uniti, 92697
- Octapharma Research Site
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Santa Barbara, California, Stati Uniti, 93105
- Octapharma Research Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
- Octapharma Research Site
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Florida
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North Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33408
- Octapharma Research Site
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Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- Octapharma Research Site
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Georgia
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Albany, Georgia, Stati Uniti, 31707
- Octapharma Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40215
- Octapharma Research Site
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
- Octapharma Research Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
- Octapharma Research Site
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Nebraska
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Papillion, Nebraska, Stati Uniti, 68046
- Octapharma Research Site
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
- Octapharma Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
- Octapharma Research Site
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Mayfield, Ohio, Stati Uniti, 44124
- Octapharma Research Site
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Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43617
- Octapharma Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15241
- Octapharma Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75225
- Octapharma Research Site
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Washington
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Bellingham, Washington, Stati Uniti, 98225
- Octapharma Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥2 anni e ≤75 anni.
- Diagnosi confermata di malattia da immunodeficienza primaria (PI) come definita dalla Società europea per le immunodeficienze e dal Pan American Group for Immunodeficiency e che richiede una terapia sostitutiva con immunoglobuline a causa di ipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia. Nota: verrà registrato il tipo esatto di malattia PI.
- Stabilito su una dose costante o stabile in mg/kg di qualsiasi trattamento SCIG per un minimo di 3 mesi prima dello screening. Nota: i pazienti che entrano nella Coorte 3 devono essere sottoposti a infusioni SCIG settimanali per un minimo di 12 settimane.
Disponibilità dei livelli minimi di immunoglobulina G (IgG) di 2 precedenti infusioni di SCIG entro 1 anno dallo screening, con 1 livello minimo ottenuto entro 3 mesi prima dell'arruolamento e mantenimento dei livelli minimi di IgG nel siero
≥5,0 g/L in 2 infusioni precedenti. I pazienti senza precedente livello minimo di IgG nei 3 mesi precedenti l'arruolamento possono utilizzare il livello minimo di Screening IgG come seconda lettura.
- Consenso informato firmato, fornito volontariamente e completamente informato. Per i pazienti al di sotto dell'età legale del consenso, il consenso informato volontariamente fornito, pienamente informato e firmato sarà fornito dal genitore o dal tutore legale del paziente e il consenso sarà fornito dal paziente (in base ai requisiti dell'Institutional Review Board [IRB] appropriati all'età).
- Le donne in età fertile, che non stanno allattando e non hanno piani per una gravidanza durante il corso dello studio, hanno utilizzato almeno 1 forma accettabile di controllo delle nascite per un minimo di 30 giorni prima della visita di screening e devono accettare di utilizzare a almeno 1 metodo contraccettivo accettabile per 30 giorni dopo l'ultima dose di CUTAQUIG. I metodi accettabili includono: dispositivo intrauterino (IUD), contraccezione ormonale, preservativo maschile o femminile, gel spermicida, diaframma, spugna, cappuccio cervicale o astinenza.
- Per le pazienti di sesso femminile in età fertile, un risultato negativo in un test di gravidanza sulle urine condotto durante la visita di screening.
- Disponibilità a rispettare tutti gli aspetti del protocollo, incluso il prelievo di sangue, per la durata dello studio.
Criteri di esclusione:
- Evidenza di infezione attiva entro 4 settimane dallo screening o durante il periodo di screening.
- Anamnesi attuale o clinicamente significativa di qualsiasi disturbo cardiovascolare, respiratorio, epatico, renale, gastrointestinale, endocrino, neurologico, immunologico (escluso PI), ematologico e/o psichiatrico o anamnesi di qualsiasi altra malattia che, nel opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o comportare un rischio aggiuntivo per il paziente a causa della partecipazione allo studio.
- Storia nota di reazioni avverse all'immunoglobulina A (IgA) in altri prodotti.
- Indice di massa corporea (BMI) >40 kg/m2 per i pazienti che entrano nella Coorte 2 o nella Coorte 3. Non ci sono restrizioni di BMI per la Coorte 1.
- Storia in corso di ipersensibilità o reazioni persistenti a prodotti derivati dal sangue o dal plasma o a qualsiasi componente del prodotto sperimentale (come il polisorbato 80).
- Requisito di qualsiasi premedicazione di routine per la somministrazione di IgG.
- Storia di tumori maligni delle cellule linfoidi e immunodeficienza con linfoma.
- Grave compromissione della funzionalità epatica (aspartato aminotransferasi [AST] o alanina aminotransferasi [ALT] > 3 volte al di sopra del limite superiore della norma).
- Enteropatie proteino-disperdenti note o proteinuria clinicamente significativa.
- Presenza di compromissione della funzionalità renale (creatina >120 μM/L o creatinina >1,35 mg/dL) o predisposizione all'insufficienza renale acuta (p. es., qualsiasi grado di insufficienza renale preesistente o trattamento di routine con farmaci nefritici noti).
- Trattamento con steroidi per via orale o parenterale per ≥30 giorni, o quando somministrato in modo intermittente o in bolo a dosi giornaliere ≥0,15 mg/kg se assunto entro 30 giorni dallo screening. Nota: sono consentiti cicli brevi o intermittenti di steroidi (ossia, una raffica di steroidi) >0,15 mg/kg/die per il trattamento di una condizione a breve termine come una riacutizzazione dell'asma.
- Trattamento con farmaci immunosoppressori o immunomodulatori (eccetto Omalizumab).
- Uso di HYQVIA (Immune Globulin Infusion 10% [Human] with Recombinant Human Hyaluronidase) nei 3 mesi precedenti la prima infusione di CUTAQUIG.
- Vaccinazione virale viva (come morbillo, rosolia, parotite e varicella) entro 2 mesi prima della prima infusione di CUTAQUIG.
- Esposizione al sangue o a qualsiasi emoderivato o derivato, diverso dalle IgG sottocutanee utilizzate per il normale trattamento della malattia IP, entro 3 mesi prima della prima infusione di CUTAQUIG.
- Trattamento con qualsiasi medicinale sperimentale nei 3 mesi precedenti la prima infusione di CUTAQUIG. Nota: i pazienti che partecipano allo studio SCGAM-03 potranno partecipare a questo studio senza il periodo di attesa di 3 mesi per un prodotto sperimentale. I pazienti che ricevono un altro prodotto SCIG entro 3 mesi prima della prima infusione di CUTAQUIG possono essere presi in considerazione per l'arruolamento dopo l'approvazione dello Sponsor.
- Presenza di qualsiasi condizione che possa interferire con la valutazione di CUTAQUIG o con una condotta soddisfacente della sperimentazione.
- Abuso noto o sospetto di alcol, droghe, agenti psicotropi o altre sostanze chimiche negli ultimi 12 mesi prima della prima infusione di CUTAQUIG.
- Epatite attiva o cronica nota B, epatite C o infezione da HIV. È consentita una passata infezione da epatite B o epatite C che è stata curata.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Coorte con volume aumentato - Coorte 1
Aumento del volume in ciascun sito di infusione: i pazienti riceveranno CUTAQUIG settimanalmente e aumenteranno i volumi di infusione ogni 4 settimane
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Immunoglobulina umana normale
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Sperimentale: Coorte con velocità di infusione aumentata - Coorte 2
Aumento della velocità di infusione: i pazienti riceveranno CUTAQUIG settimanalmente e aumenteranno la velocità di infusione ogni 4 settimane
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Immunoglobulina umana normale
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Sperimentale: Coorte di dosaggio a settimane alterne - Coorte 3
Dosaggio a settimane alterne: i pazienti riceveranno CUTAQUIG a settimane alterne all’equivalente del doppio della dose settimanale dipendente dal peso corporeo [mg/kg]
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Immunoglobulina umana normale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Livelli minimi di IgG dal basale alla fine dello studio (28 settimane)
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino a 28 settimane
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Variazione media rispetto al basale dei livelli minimi individuali di IgG totali nella coorte 3 dalle infusioni settimanali alla fine dello studio (28 settimane) infusioni a settimane alterne e per la coorte 1 e la coorte 2 (infusioni settimanali) variazione dal basale fino al completamento dello studio (28 settimane)
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Fino al completamento degli studi, fino a 28 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tassi di infezioni batteriche gravi
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino a 28 settimane
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Numero di soggetti che hanno segnalato SBI durante lo studio
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Fino al completamento degli studi, fino a 28 settimane
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È tempo di risolvere le infezioni
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, 28 settimane
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Il numero di giorni necessari per l'insorgenza e la risoluzione della malattia infettiva nei soggetti
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Fino al completamento dello studio, 28 settimane
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Utilizzo degli antibiotici
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino a 28 settimane
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Quantità di soggetti trattati con antibiotici durante lo studio
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Fino al completamento degli studi, fino a 28 settimane
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Numero di episodi di trattamento antibiotico annualizzato
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino a 28 settimane
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Numero totale di episodi di trattamento annualizzati calcolato come somma di tutti gli episodi unici di antibiotici di tutti i soggetti dal giorno della prima dose di cutaquig all'ultima visita dello studio/numero di anni-persona di esposizione
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Fino al completamento degli studi, fino a 28 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 ottobre 2019
Completamento primario (Effettivo)
3 gennaio 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
3 gennaio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 maggio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 maggio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
6 maggio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 novembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 novembre 2023
Ultimo verificato
1 novembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SCGAM-06
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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