监测原发性免疫缺陷病患者以改良给药方案给药的皮下人免疫球蛋白的研究

纳入标准：

1. 年龄≥2岁且≤75岁。
2. 确认诊断为欧洲免疫缺陷学会和泛美免疫缺陷组织定义的原发性免疫缺陷 (PI) 疾病，并且由于低丙种球蛋白血症或无丙种球蛋白血症需要免疫球蛋白替代疗法。 注意：将记录 PI 疾病的确切类型。
3. 建立在筛选前至少 3 个月的任何 SCIG 治疗的一致或稳定的 mg/kg 剂量上。 注意：进入队列 3 的患者必须每周接受 SCIG 输注至少 12 周。

4. 筛选后 1 年内 2 次先前 SCIG 输注的免疫球蛋白 G (IgG) 波谷水平的可用性，在入组前 3 个月内获得 1 次波谷水平，并维持波谷血清 IgG 水平

   ≥5.0 g/L 在之前的 2 次输注中。 在入组前 3 个月内没有先前 IgG 谷水平的患者可以使用筛查 IgG 谷水平作为他们的第二次阅读。

5. 自愿给予，完全知情签署知情同意书。 对于未满法定同意年龄的患者，患者的父母或法定监护人将提供自愿、完全知情、签署的知情同意书，并由患者提供同意（根据适合年龄的机构审查委员会 [IRB] 要求）。
6. 在研究过程中未哺乳且没有怀孕计划的育龄女性，在筛选访视前至少 30 天使用了至少一种可接受的避孕措施，并且必须同意在最后一次服用 CUTAQUIG 后 30 天内至少有 1 种可接受的避孕方法。 可接受的方法包括：宫内节育器 (IUD)、激素避孕、男用或女用避孕套、杀精剂凝胶、隔膜、海绵、宫颈帽或禁欲。
7. 对于有生育能力的女性患者，在筛选访视时进行的尿妊娠试验结果为阴性。
8. 在研究期间愿意遵守方案的所有方面，包括采血。

排除标准：

1. 筛选后 4 周内或筛选期间有活动性感染的证据。
2. 任何心血管、呼吸、肝脏、肾脏、胃肠道、内分泌、神经、免疫（不包括 PI）、血液和/或精神疾病的当前或临床重要病史，或任何其他疾病的病史，在研究者的意见，可能会混淆研究的结果，或通过参与研究给患者带来额外的风险。
3. 已知对其他产品中免疫球蛋白 A (IgA) 的不良反应史。
4. 进入队列 2 或队列 3 的患者的体重指数 (BMI) >40 kg/m2。 队列 1 没有 BMI 限制。
5. 对血液或血浆衍生产品或研究产品的任何成分（如聚山梨醇酯 80）的超敏反应或持续反应的持续史。
6. IgG 给药的任何常规术前给药的要求。
7. 淋巴样细胞恶性肿瘤史和伴有淋巴瘤的免疫缺陷病史。
8. 严重肝功能损害（天冬氨酸氨基转移酶 [AST] 或丙氨酸氨基转移酶 [ALT] > 正常上限的 3 倍以上）。
9. 已知的蛋白丢失性肠病或有临床意义的蛋白尿。
10. 存在肾功能损害（肌酸 >120 μM/L 或肌酐 >1.35 mg/dL），或易患急性肾功能衰竭（例如，任何程度的既往肾功能不全或使用已知肾炎药物进行常规治疗）。
11. 口服或肠胃外类固醇治疗≥30 天，或在筛选后 30 天内服用时，间歇性或以每日剂量≥0.15 mg/kg 推注。 注意：允许使用 >0.15 mg/kg/天的短期或间歇类固醇疗程（即类固醇爆发）来治疗短期病症，例如哮喘发作。
12. 用免疫抑制或免疫调节药物治疗（奥马珠单抗除外）。
13. 在首次 CUTAQUIG 输注前 3 个月内使用 HYQVIA（免疫球蛋白输注 10%[人]与重组人透明质酸酶）。
14. 首次 CUTAQUIG 输注前 2 个月内接种活病毒疫苗（如麻疹、风疹、腮腺炎和水痘）。
15. 在第一次 CUTAQUIG 输注前 3 个月内接触血液或任何血液制品或衍生物，用于常规 PI 疾病治疗的皮下 IgG 除外。
16. 在第一次 CUTAQUIG 输注前 3 个月内用任何研究药物治疗。 注意：参与研究 SCGAM-03 的患者将被允许进入该研究，而无需 3 个月的研究产品等待期。 在首次 CUTAQUIG 输注前 3 个月内接受另一种 SCIG 产品的患者可在申办方批准后考虑入组。
17. 存在任何可能干扰 CUTAQUIG 评估或令人满意地进行试验的情况。
18. 已知或怀疑在首次 CUTAQUIG 输注前的过去 12 个月内滥用酒精、药物、精神药物或其他化学品。
19. 已知的活动性或慢性乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 感染。 允许已治愈的既往乙型或丙型肝炎感染。