Estudio para monitorear la inmunoglobulina humana subcutánea administrada en regímenes de dosificación modificados en pacientes con enfermedades de inmunodeficiencia primaria
1 de noviembre de 2023 actualizado por: Octapharma
Estudio clínico de fase 3 para monitorear la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la inmunoglobulina humana subcutánea (CUTAQUIG®) administrada en regímenes de dosificación modificados en pacientes con enfermedades de inmunodeficiencia primaria
ESTUDIO CLÍNICO DE FASE 3 PARA MONITOREAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD Y EFICACIA DE LA INMUNOGLOBULINA HUMANA SUBCUTÁNEA (CUTAQUIG®) ADMINISTRADA EN REGÍMENES DE DOSIFICACIÓN MODIFICADA EN PACIENTES CON ENFERMEDADES DE INMUNODEFICIENCIA PRIMARIA
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
64
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- Octapharma Research Site
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Octapharma Research Site
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Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93105
- Octapharma Research Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Octapharma Research Site
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Florida
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North Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33408
- Octapharma Research Site
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Octapharma Research Site
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Georgia
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Albany, Georgia, Estados Unidos, 31707
- Octapharma Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40215
- Octapharma Research Site
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Octapharma Research Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
- Octapharma Research Site
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Nebraska
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Papillion, Nebraska, Estados Unidos, 68046
- Octapharma Research Site
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
- Octapharma Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
- Octapharma Research Site
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Mayfield, Ohio, Estados Unidos, 44124
- Octapharma Research Site
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
- Octapharma Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15241
- Octapharma Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75225
- Octapharma Research Site
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Washington
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Bellingham, Washington, Estados Unidos, 98225
- Octapharma Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥2 años y ≤75 años.
- Diagnóstico confirmado de enfermedad de inmunodeficiencia primaria (PI) según la definición de la Sociedad Europea de Inmunodeficiencias y el Grupo Panamericano de Inmunodeficiencia y que requiere terapia de reemplazo de inmunoglobulina debido a hipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia. Nota: Se registrará el tipo exacto de enfermedad PI.
- Establecido en una dosis constante o estable en mg/kg de cualquier tratamiento SCIG durante un mínimo de 3 meses antes de la Selección. Nota: los pacientes que ingresan a la Cohorte 3 deben recibir infusiones SCIG semanales durante un mínimo de 12 semanas.
Disponibilidad de los niveles mínimos de inmunoglobulina G (IgG) de 2 infusiones de SCIG anteriores dentro de 1 año de la selección, con 1 nivel mínimo obtenido dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción y mantenimiento de los niveles mínimos de IgG en suero
≥5,0 g/L en 2 infusiones previas. Los pacientes sin un nivel mínimo de IgG previo dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción pueden usar el nivel mínimo de detección de IgG como su segunda lectura.
- Consentimiento informado firmado, otorgado voluntariamente y plenamente informado. En el caso de los pacientes menores de la edad legal de consentimiento, el padre o tutor legal del paciente brindará un consentimiento informado firmado, con pleno conocimiento de causa y voluntario, y el paciente brindará su asentimiento (según los requisitos de la Junta de Revisión Institucional [IRB, por sus siglas en inglés] correspondientes a la edad).
- Las mujeres en edad fértil, que no están amamantando y no tienen planes de embarazo durante el curso del estudio, han estado usando al menos 1 forma aceptable de control de la natalidad durante un mínimo de 30 días antes de la visita de selección y deben aceptar usar en menos 1 método anticonceptivo aceptable durante 30 días después de la última dosis de CUTAQUIG. Los métodos aceptables incluyen: dispositivo intrauterino (DIU), anticonceptivo hormonal, condón masculino o femenino, gel espermicida, diafragma, esponja, capuchón cervical o abstinencia.
- Para pacientes mujeres en edad fértil, un resultado negativo en una prueba de embarazo en orina realizada en la visita de selección.
- Voluntad de cumplir con todos los aspectos del protocolo, incluido el muestreo de sangre, durante la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- Evidencia de infección activa dentro de las 4 semanas posteriores a la selección o durante el período de selección.
- Antecedentes actuales o clínicamente significativos de cualquier trastorno cardiovascular, respiratorio, hepático, renal, gastrointestinal, endocrino, neurológico, inmunológico (excluyendo IP), hematológico y/o psiquiátrico, o antecedentes de cualquier otra enfermedad que, en el opinión del Investigador, podría confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional para el paciente por su participación en el estudio.
- Antecedentes conocidos de reacciones adversas a la inmunoglobulina A (IgA) en otros productos.
- Índice de masa corporal (IMC) >40 kg/m2 para pacientes que ingresan en la Cohorte 2 o Cohorte 3. No hay restricciones de IMC para la cohorte 1.
- Antecedentes continuos de hipersensibilidad o reacciones persistentes a productos derivados de sangre o plasma, o cualquier componente del producto en investigación (como el polisorbato 80).
- Requerimiento de cualquier premedicación de rutina para la administración de IgG.
- Antecedentes de neoplasias malignas de células linfoides e inmunodeficiencia con linfoma.
- Deterioro grave de la función hepática (aspartato aminotransferasa [AST] o alanina aminotransferasa [ALT] > 3 veces por encima del límite superior normal).
- Enteropatías perdedoras de proteínas conocidas o proteinuria clínicamente significativa.
- Presencia de deterioro de la función renal (creatina >120 μM/L o creatinina >1,35 mg/dL) o predisposición a insuficiencia renal aguda (p. ej., cualquier grado de insuficiencia renal preexistente o tratamiento de rutina con medicamentos nefríticos conocidos).
- Tratamiento con esteroides orales o parenterales durante ≥30 días, o cuando se administran de forma intermitente o en bolos a dosis diarias ≥0,15 mg/kg cuando se toman dentro de los 30 días previos a la selección. Nota: Se permiten ciclos breves o intermitentes de esteroides (es decir, una ráfaga de esteroides) de >0,15 mg/kg/día para el tratamiento de una afección a corto plazo, como una exacerbación del asma.
- Tratamiento con fármacos inmunosupresores o inmunomoduladores (excepto Omalizumab).
- Uso de HYQVIA (infusión de inmunoglobulina al 10 % [humana] con hialuronidasa humana recombinante) en los 3 meses anteriores a la primera infusión de CUTAQUIG.
- Vacunación viral viva (como sarampión, rubéola, paperas y varicela) dentro de los 2 meses anteriores a la primera infusión de CUTAQUIG.
- Exposición a sangre o cualquier hemoderivado o derivado, que no sea IgG subcutánea utilizada para el tratamiento regular de enfermedades IP, dentro de los 3 meses anteriores a la primera infusión de CUTAQUIG.
- Tratamiento con cualquier medicamento en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la primera infusión de CUTAQUIG. Nota: Los pacientes que participen en el estudio SCGAM-03 podrán ingresar a este estudio sin el período de espera de 3 meses para un producto en investigación. Los pacientes que reciban otro producto SCIG dentro de los 3 meses anteriores a la primera infusión de CUTAQUIG pueden ser considerados para inscripción después de la aprobación del Patrocinador.
- Presencia de cualquier condición que pueda interferir con la evaluación de CUTAQUIG o la realización satisfactoria del ensayo.
- Se sabe o se sospecha que ha abusado del alcohol, las drogas, los agentes psicotrópicos u otras sustancias químicas en los últimos 12 meses antes de la primera infusión de CUTAQUIG.
- Hepatitis B activa o crónica conocida, hepatitis C o infección por VIH. Se permite una infección pasada de hepatitis B o hepatitis C que se haya curado.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte de mayor volumen - Cohorte 1
Mayor volumen en cada sitio de infusión: los pacientes recibirán CUTAQUIG semanalmente y aumentarán los volúmenes de infusión cada 4 semanas.
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Inmunoglobulina humana normal
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Experimental: Cohorte de tasa de infusión aumentada - Cohorte 2
Aumento de la velocidad de infusión: los pacientes recibirán CUTAQUIG semanalmente y aumentarán las velocidades de infusión cada 4 semanas.
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Inmunoglobulina humana normal
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Experimental: Cohorte de dosificación cada dos semanas - Cohorte 3
Dosificación cada dos semanas: los pacientes recibirán CUTAQUIG cada dos semanas al equivalente del doble de su dosis semanal dependiente del peso corporal [mg/kg].
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Inmunoglobulina humana normal
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Niveles mínimos de IgG desde el inicio hasta el final del estudio (28 semanas)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta 28 semanas.
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Cambio medio desde el inicio en los niveles mínimos de IgG total individual en la cohorte 3 desde las infusiones semanales hasta el final del estudio (28 semanas) en infusiones cada dos semanas, y para la cohorte 1 y la cohorte 2 (infusiones semanales) el cambio desde el inicio hasta la finalización del estudio (28 semanas)
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Hasta la finalización del estudio, hasta 28 semanas.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasas de infecciones bacterianas graves
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta 28 semanas.
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Número de sujetos que informaron IBG durante el estudio
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Hasta la finalización del estudio, hasta 28 semanas.
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Tiempo de resolución de las infecciones
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, 28 semanas.
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La cantidad de días que tomó la aparición y resolución de enfermedades infecciosas para los sujetos
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Hasta la finalización del estudio, 28 semanas.
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Uso de antibióticos
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta 28 semanas.
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Cantidad de sujetos tratados con antibióticos durante el estudio.
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Hasta la finalización del estudio, hasta 28 semanas.
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Número de episodios de tratamiento con antibióticos anualizados
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta 28 semanas.
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Número total de episodios de tratamiento anualizados calculados como la suma de todos los episodios únicos de antibióticos de todos los sujetos desde el día de la primera dosis de cutaquig hasta la última visita del estudio/número de años persona de exposición
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Hasta la finalización del estudio, hasta 28 semanas.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de octubre de 2019
Finalización primaria (Actual)
3 de enero de 2022
Finalización del estudio (Actual)
3 de enero de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de mayo de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de mayo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
6 de mayo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de noviembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SCGAM-06
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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