Studie för att övervaka subkutant humant immunglobulin administrerat vid modifierade doseringsregimer hos patienter med primära immunbristsjukdomar

Inklusionskriterier:

1. Ålder ≥2 år och ≤75 år.
2. Bekräftad diagnos av primär immunbristsjukdom (PI) enligt definition av European Society for Immunodeficiency och Pan American Group for Immunodeficiency och som kräver immunglobulinersättningsterapi på grund av hypogammaglobulinemi eller agammaglobulinemi. Notera: Den exakta typen av PI-sjukdom kommer att registreras.
3. Etablerat på en konsekvent eller stabil mg/kg dos av någon SCIG-behandling i minst 3 månader före screening. Obs: patienter som går in i kohort 3 måste gå på SCIG-infusioner varje vecka i minst 12 veckor.

4. Tillgängligheten av immunglobulin G (IgG) dalnivåer för 2 tidigare SCIG-infusioner inom 1 år efter screening, med 1 dalnivå erhållen inom 3 månader före inskrivning, och bibehållande av dalnivåer av IgG i serum

   ≥5,0 g/L i 2 tidigare infusioner. Patienter utan tidigare IgG-dalnivå inom 3 månader före inskrivningen kan använda screening-IgG-dalnivån som sin andra läsning.

5. Frivilligt givet, fullt informerat undertecknat informerat samtycke. För patienter under den lagliga åldern för samtycke kommer frivilligt givet, fullt informerat, undertecknat informerat samtycke att tillhandahållas av patientens förälder eller vårdnadshavare, och samtycke kommer att tillhandahållas av patienten (enligt åldersanpassade krav på institutionell granskningsnämnd [IRB]).
6. Kvinnor i fertil ålder, som inte ammar och inte har några planer på graviditet under studiens gång, har använt minst en acceptabel form av preventivmedel i minst 30 dagar före screeningbesöket och måste gå med på att använda kl. minst 1 acceptabel preventivmetod under 30 dagar efter den sista dosen av CUTAQUIG. Acceptabla metoder inkluderar: intrauterin enhet (IUD), hormonell preventivmedel, manlig eller kvinnlig kondom, spermiedödande gel, diafragma, svamp, cervikal mössa eller abstinens.
7. För kvinnliga patienter i fertil ålder, ett negativt resultat i ett uringraviditetstest vid screeningbesöket.
8. Villighet att följa alla aspekter av protokollet, inklusive blodprovstagning, under hela studien.

Exklusions kriterier:

1. Bevis på aktiv infektion inom 4 veckor efter screening eller under screeningperioden.
2. Aktuell eller kliniskt signifikant historia av kardiovaskulära, respiratoriska, lever-, njur-, gastrointestinala, endokrina, neurologiska, immunologiska (exklusive PI), hematologiska och/eller psykiatriska störningar eller en historia av någon annan sjukdom som, i utredarens åsikt kan förvirra resultaten av studien eller utgöra ytterligare risk för patienten genom att delta i studien.
3. Känd historia av biverkningar av immunglobulin A (IgA) i andra produkter.
4. Body mass index (BMI) >40 kg/m2 för patienter som går in i Cohort 2 eller Cohort 3. Det finns inga BMI-begränsningar för Cohort 1.
5. Pågående historia av överkänslighet eller ihållande reaktioner på produkter som härrör från blod eller plasma, eller någon komponent i prövningsprodukten (såsom Polysorbate 80).
6. Krav på rutinpremedicinering för IgG-administrering.
7. Historik av maligniteter i lymfoida celler och immunbrist med lymfom.
8. Allvarligt nedsatt leverfunktion (aspartataminotransferas [ASAT] eller alaninaminotransferas [ALT] >3 gånger över den övre normalgränsen).
9. Kända proteinförlorande enteropatier eller kliniskt signifikant proteinuri.
10. Förekomst av nedsatt njurfunktion (kreatin >120 μM/L eller kreatinin >1,35 mg/dL), eller predisposition för akut njursvikt (t.ex. någon grad av redan existerande njurinsufficiens eller rutinbehandling med kända nefritiska läkemedel).
11. Behandling med orala eller parenterala steroider i ≥30 dagar, eller när de ges intermittent eller som bolus i dagliga doser ≥0,15 mg/kg när de tas inom 30 dagar efter screening. Obs: Korta eller intermittenta kurer av steroider (dvs. en steroidexplosion) på >0,15 mg/kg/dag är tillåtna för behandling av ett kortvarigt tillstånd såsom en astmaexacerbation.
12. Behandling med immunsuppressiva eller immunmodulerande läkemedel (förutom Omalizumab).
13. Användning av HYQVIA (immunglobulininfusion 10 % [human] med rekombinant humant hyaluronidas) inom 3 månader före den första CUTAQUIG-infusionen.
14. Levande virusvaccination (såsom mässling, röda hund, påssjuka och varicella) inom 2 månader före den första CUTAQUIG-infusionen.
15. Exponering för blod eller någon annan blodprodukt eller derivat, annat än subkutant IgG som används för vanlig PI-sjukdomsbehandling, inom 3 månader före den första CUTAQUIG-infusionen.
16. Behandling med något prövningsläkemedel inom 3 månader före den första CUTAQUIG-infusionen. Obs: Patienter som deltar i studie SCGAM-03 kommer att tillåtas delta i denna studie utan 3 månaders vänteperiod för en undersökningsprodukt. Patienter som får en annan SCIG-produkt inom 3 månader före den första CUTAQUIG-infusionen kan övervägas för inskrivning efter sponsorgodkännande.
17. Närvaro av något tillstånd som sannolikt kommer att störa utvärderingen av CUTAQUIG eller tillfredsställande genomförande av rättegången.
18. Känd eller misstänkt för att missbruka alkohol, droger, psykotropa medel eller andra kemikalier under de senaste 12 månaderna före den första CUTAQUIG-infusionen.
19. Känd aktiv eller kronisk hepatit B, hepatit C eller HIV-infektion. Tidigare hepatit B- eller hepatit C-infektion som har botats är tillåten.