Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie af etelcalcetid hos børn med sekundær hyperparathyroidisme, der modtager hæmodialyse

20. august 2026 opdateret af: Amgen

Fase 3, enkeltarms-, åben-label, multidosis-, titrerings-, farmakokinetisk, farmakodynamisk og sikkerhedsundersøgelse af etelcalcetid hos børn og unge ≥ 2 til < 18 år med sekundær hyperparathyroidisme og kronisk nyresygdom, der modtager vedligeholdelseshæmodialyse

Vurder effekt, sikkerhed, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af etelcalcetid i behandlingen af ​​sekundær hyperparathyroidisme (SHPT) hos pædiatriske forsøgspersoner mellem ≥ 2 til < 18 år med kronisk nyresygdom (CKD) under hæmodialyse

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Afsluttet
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Rekruttering
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Rekruttering
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Afsluttet
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Rekruttering
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Afsluttet
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Afsluttet
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Rekruttering
        • General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
      • Thessaloniki, Grækenland, 54642
        • Rekruttering
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Afsluttet
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Litauen
      • Vilinus, Litauen, 08406
        • Afsluttet
        • Childrens Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Afsluttet
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Rekruttering
        • Unidade Local de Saude de Santo Antonio, EPE - Hospital de Santo Antonio
  • Spanien
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Spanien, 41013
        • Afsluttet
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 150 06
        • Afsluttet
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Afsluttet
        • Kindernierenzentrum Bonn
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Afsluttet
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zentrum fuer Kinder und Jugendmedizin
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Afsluttet
        • Semmelweis Egyetem
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Afsluttet
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonens juridisk acceptable repræsentant har givet informeret samtykke, når forsøgspersonen juridisk set er for ung til at give informeret samtykke, og forsøgspersonen har givet skriftligt samtykke baseret på lokale regler og/eller retningslinjer, før eventuelle undersøgelsesspecifikke aktiviteter/procedurer igangsættes.
  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner, der er større end eller lig med 2 til under 18 år på tidspunktet for tilmeldingen.
  • Målrettet Tørvægt større end eller lig med 7 kg på screeningstidspunktet Uge -1.
  • Diagnosticeret med kronisk nyresygdom (CKD) og sekundær hyperparathyroidisme (SHPT), der gennemgår hæmodialyse/hæmodiafiltration tre gange om ugen (TIW) på screeningstidspunktet større end eller lig med 1 måned.
  • Diagnose af sekundær hyperparathyroidisme (SHPT) med gennemsnittet af de 2 på hinanden følgende centrale laboratorie-intakte parathyroidhormon (iPTH)-værdier større end 300 pg/mL under screening, på separate dage og inden for 2 uger efter tilmelding opnået fra centrallaboratoriet under screening.
  • Serumkorrigeret calcium (cCa) værdi større end eller lig med 9,0 mg/dL opnået fra centrallaboratoriet under screening.
  • Dialysatcalciumniveau (Ca) større end eller lig med 2,5 mEq/L i mindst 1 måned før screening og i hele undersøgelsens varighed.
  • Forsøgsperson, der modtager aktive vitamin D-steroler, må ikke have haft mere end en maksimal dosisændring på 50 % inden for de 2 uger forud for screeningslaboratorievurderinger, forblive stabil gennem tilmelding og forventes at opretholde stabile doser i hele undersøgelsens varighed, undtagen f. justeringer tilladt pr. protokol.
  • Forsøgsperson, der modtager fosfatbindere, må ikke have haft mere end en maksimal dosisændring på 50 % inden for de 2 uger forud for screeningslaboratorievurderinger, forblive stabil gennem tilmelding og forventes at opretholde stabil dosis i hele undersøgelsens varighed, undtagen tilladte justeringer pr protokol.
  • Forsøgsperson, der modtager calcium (Ca)-tilskud, må ikke have haft mere end en maksimal dosisændring på 50 % inden for de 2 uger forud for screeningslaboratorievurderinger, forblive stabil gennem tilmelding og forventes at opretholde stabil dosis i hele undersøgelsens varighed, undtagen for justeringer tilladt pr. protokol.
  • Sekundær hyperparathyroidisme (SHPT) ikke på grund af D-vitaminmangel, pr. investigator vurdering.

Ekskluderingskriterier:

  • Sygdomsrelateret:
  • Anamnese med medfødt langt QT-syndrom, anden eller tredje grads hjerteblokade, ventrikulære takyarytmier, anamnese med symptomatiske ventrikulære dysrytmier Torsades de Pointes eller andre tilstande forbundet med forlænget QT-interval.
  • Forventet eller planlagt parathyreoidektomi i undersøgelsesperioden.
  • Forventet eller planlagt nyretransplantation i løbet af undersøgelsesperioden.
  • Forsøgspersonen har modtaget en parathyreoidektomi inden for 6 måneder før indskrivning.
  • Andre medicinske tilstande:
  • Aktuel malignitet eller historie med anden malignitet, undtagen ikke-melanom hudkræft inden for de sidste 5 år.
  • Forudgående/Samtidig terapi:
  • Brug af samtidig medicin, der kan forlænge QTc (f.eks. ondansetron, albuterol, sotalol, amiodaron, erythromycin eller clarithromycin). Se CredibleMeds.org til vejledning.
  • Modtagelse af cinacalcet-behandling inden for 30 dage før screening og gennem tilmelding.
  • Modtagelse af etelcalcetid-behandling inden for 6 måneder før screening og gennem tilmelding.
  • Alle naturlægemidler (f.eks. perikon), vitaminer og kosttilskud indtaget af forsøgspersonen inden for de 30 dage før tilmelding, og fortsat brug, hvis det er relevant, vil blive gennemgået af den primære efterforsker og Amgen Medical Monitor. Skriftlig dokumentation for gennemgangen og Amgen-anerkendelse er påkrævet for emnedeltagelse.
  • Brug af håndkøbsmedicin eller receptpligtig medicin inden for de 14 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) forud for tilmeldingen, som ikke er etablerede behandlingsformer for forsøgspersoner med nyresygdom eller andre tilstande sekundært til nyresygdom, vil blive gennemgået af Principal Investigator og Amgen Medical Monitor. Skriftlig dokumentation for gennemgangen og Amgen-anerkendelse er påkrævet for emnedeltagelse. Paracetamol til analgesi vil være tilladt.
  • Tidligere/samtidig klinisk undersøgelseserfaring:
  • Modtager i øjeblikket behandling i en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelundersøgelse, eller mindre end 30 dage efter endt behandling på en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelundersøgelse(r). Andre undersøgelsesprocedurer under deltagelse i denne undersøgelse er udelukket.
  • Diagnostiske vurderinger under screening:
  • Forsøgspersonen har væsentlige abnormiteter på den seneste centrale laboratorietest i screeningsperioden forud for tilmelding pr. investigator, herunder men ikke begrænset til følgende: a. Serumtransaminase (alaninaminotransferase [ALT] eller serumglutamisk pyrodruevintransaminase [SGPT], aspartataminotransferase [AST] eller serumglutamin-oxaloeddikesyretransaminase [SGOT]) større end 1,5 gange den øvre normalgrænse (ULN).
  • Korrigeret QT-interval større end 500 ms ved hjælp af Bazetts formel.
  • Korrigeret QT-interval større end eller lig med 450 til mindre end eller lig med 500 ms, ved hjælp af Bazetts formel, medmindre skriftlig tilladelse til tilmelding gives af investigator efter konsultation med en pædiatrisk kardiolog.
  • Forsøgspersonen har en klinisk signifikant abnormitet i elektrokardiogram (EKG) (f.eks. ustabil arytmi) under screening, som efter investigatorens opfattelse kan udgøre en risiko for forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre undersøgelsesevalueringen.
  • Inden for 3 måneder før screening:
  • Ny opstået eller forværring af en allerede eksisterende anfaldsforstyrrelse.
  • Forsøgspersoner på antikonvulsiv medicin skal have en stabil og terapeutisk dosis i 3 måneder før screening (hvis blodniveauovervågning er klinisk tilgængelig, skal forsøgspersonen have et terapeutisk blodniveau inden for 1 uge efter indskrivning).

Andre undtagelser:

  • Kvindelig forsøgsperson er gravid eller ammer eller planlægger at blive gravid eller amme under behandlingen og i yderligere 3 måneder efter den sidste dosis etelcalcetid. (Kvinder i den fødedygtige alder bør kun inkluderes i undersøgelsen efter en bekræftet menstruation og en negativ højsensitiv serumgraviditetstest inden for 7 dage før den første dosis af forsøgsproduktet).
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder er uvillige til at bruge 1 yderst effektiv eller acceptabel præventionsmetode under behandlingen og i yderligere 3 måneder efter den sidste dosis af forsøgsproduktet. Se bilag 5 for yderligere præventionsinformation.
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder med en positiv graviditetstest vurderet ved screening ved en serumgraviditetstest.
  • Personen har kendt følsomhed over for etelcalcetid eller hjælpestoffer, der skal administreres under dosering.
  • Forsøgspersonen vil sandsynligvis ikke være tilgængelig til at gennemføre alle protokolkrævede undersøgelsesbesøg eller procedurer og/eller til at overholde alle påkrævede undersøgelsesprocedurer efter den bedste viden om emnet og efterforskeren.
  • Anamnese eller bevis for enhver anden klinisk signifikant lidelse, tilstand eller sygdom (med undtagelse af de ovenfor skitserede) eller uacceptable fysiske fund, som efter investigatorens eller Amgen-lægens mening ville udgøre en risiko for patientens sikkerhed eller forstyrre undersøgelsens evalueringsprocedurer eller afslutning.
  • Forsøgsperson har tidligere deltaget i denne undersøgelse eller tidligere modtaget behandling med etelcalcetid.
  • Anæmi, som efter efterforskerens mening gør det ikke tilrådeligt at gennemgå sekventielle blodprøver.
  • Anamnese med ustabilt kronisk hjertesvigt inden for det sidste år før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Etelcalcetid
Deltagerne vil modtage etelcalcetide ud over standardbehandlingen.
Medicin: Etelcalcetid
Etelcalcetide har vist sig at være sikkert og effektivt i behandlingen af voksne CKD-patienter med SHPT ved samtidig at kontrollere iPTH, calcium (Ca) og fosfor og er for nylig blevet godkendt til brug hos voksne patienter med SHPT, der behandles med hemodialyse, både i USA og Europa.
Andre navne:
  • Parsabiv - mærkenavn

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i iPTH i uge 20 til 26
Tidsramme: Uge 20 til 26
At evaluere effektiviteten af etelcalcetid i at reducere iPTH-niveauet hos børn i alderen lig med eller større end 2 til mindre end 18 år med SHPT, der modtager vedligeholdelseshemodialyse.
Uge 20 til 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnår en >30 % reduktion fra baseline i gennemsnitlig iPTH
Tidsramme: Uge 20 til 26
For at evaluere effektiviteten af etelcalcetide.
Uge 20 til 26
Procentvis ændring fra baseline i korrigeret totalt serum-Ca og serumfosfor
Tidsramme: Uge 20 til 26
At karakterisere ændringer i laboratoriemarkører for kronisk nyresygdom.
Uge 20 til 26
Andel af deltagere, der opnår korrigeret serum-Ca-niveau under 8,0 mg/dL (2,0 mmol/L)
Tidsramme: I behandlingsperioden (op til 31 uger)
At karakterisere sikkerheden af etelcalcetide-behandling baseret på laboratorieværdier.
I behandlingsperioden (op til 31 uger)
Andel af deltagere med hypokalcemi
Tidsramme: I løbet af behandlingsperioden (op til 31 uger)

At karakterisere sikkerheden af etelcalcetide-behandling baseret på laboratorieværdier.

Hypokalcemi defineres som korrigeret serumcalciumniveauer under 8,4 mg/dL.
I løbet af behandlingsperioden (op til 31 uger)
Etelcalcetide-plasmakoncentrationer før og ved afslutningen af dialyse efter enkelt- og gentagne doser
Tidsramme: Under behandlingsperioden (op til 31 uger)
Etelcalcetide-plasmakoncentrationer før og ved afslutningen af dialyse efter enkelt- og multipledoser.
Under behandlingsperioden (op til 31 uger)
Maksimalt observeret koncentration (Cmax) af etelcalcetid
Tidsramme: Under behandlingsperioden (op til 31 uger)
Etelcalcetid-plasmakoncentrationer før og ved dialysens afslutning efter enkelt- og multipledoser.
Under behandlingsperioden (op til 31 uger)
Plasma Trough Koncentrationer (Cmin) af Etelcalcetid
Tidsramme: I løbet af behandlingsperioden (op til 31 uger)
At karakterisere PK for etelcalcetide-behandling efter enkelt- og multipledoser.
I løbet af behandlingsperioden (op til 31 uger)
Antal deltagere, der oplevede behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: I behandlingsperioden (op til 31 uger)
At karakterisere sikkerheden af etelcalcetide-behandling baseret på bivirkninger. Natur, hyppighed, alvorlighed og relation til behandling af alle bivirkninger, inklusive dem af særlig interesse rapporteret under forsøget.
I behandlingsperioden (op til 31 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. december 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

31. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20170724

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle patientdata for variabler, der er nødvendige for at løse det specifikke forskningsspørgsmål i en godkendt anmodning om datadeling

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om datadeling i forbindelse med denne undersøgelse vil blive overvejet begyndende 18 måneder efter, at undersøgelsen er afsluttet, og enten 1) produktet og indikationen er blevet udstedt markedsføringstilladelse i både USA og Europa eller 2) den kliniske udvikling af produktet og/eller indikationen ophører og dataene vil ikke blive indsendt til de regulerende myndigheder. Der er ingen slutdato for berettigelse til at indsende en anmodning om datadeling for denne undersøgelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning, der indeholder forskningsmålene, Amgen-produktet/-erne og Amgen-undersøgelsen/-undersøgelserne i omfang, endepunkter/resultater af interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publikationsplan og forskerens/forskernes kvalifikationer. Generelt imødekommer Amgen ikke eksterne anmodninger om individuelle patientdata med det formål at revurdere sikkerheds- og effektivitetsspørgsmål, der allerede er behandlet i produktmærkningen. Anmodninger gennemgås af et udvalg af interne rådgivere. Hvis den ikke godkendes, vil et uafhængigt datadelingspanel mægle og træffe den endelige beslutning. Efter godkendelse vil oplysninger, der er nødvendige for at løse forskningsspørgsmålet, blive leveret i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale. Dette kan omfatte anonymiserede individuelle patientdata og/eller tilgængelige understøttende dokumenter, der indeholder fragmenter af analysekode, hvor det er angivet i analysespecifikationerne. Yderligere detaljer er tilgængelige på linket nedenfor.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner