Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie III fazy etelkalcetydu u dzieci z wtórną nadczynnością przytarczyc poddawanych hemodializie

20 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Amgen

Faza 3, jednoramienne, otwarte, wielodawkowe badanie dotyczące miareczkowania, farmakokinetyki, farmakodynamiki i bezpieczeństwa stosowania etelkalcetydu u dzieci i młodzieży w wieku od ≥ 2 do < 18 lat z wtórną nadczynnością przytarczyc i przewlekłą chorobą nerek poddawanych hemodializie podtrzymującej

Ocena skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) etelkalcetydu w leczeniu wtórnej nadczynności przytarczyc (SHPT) u dzieci w wieku od ≥ 2 do < 18 lat z przewlekłą chorobą nerek (CKD) poddawanych hemodializie

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Zakończony
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 150 06
        • Zakończony
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Zakończony
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francja, 75012
        • Zakończony
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11527
        • Rekrutacyjny
        • General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
      • Thessaloniki, Grecja, 54642
        • Rekrutacyjny
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
  • Hiszpania
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Hiszpania, 41013
        • Zakończony
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
  • Litwa
      • Vilinus, Litwa, 08406
        • Zakończony
        • Childrens Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Zakończony
        • Kindernierenzentrum Bonn
      • Cologne, Niemcy, 50937
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Hanover, Niemcy, 30625
        • Zakończony
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zentrum fuer Kinder und Jugendmedizin
  • Polska
      • Krakow, Polska, 30-663
        • Zakończony
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4050-651
        • Rekrutacyjny
        • Unidade Local de Saude de Santo Antonio, EPE - Hospital de Santo Antonio
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Zakończony
        • Semmelweis Egyetem
      • Szeged, Węgry, 6720
        • Zakończony
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50139
        • Zakończony
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Rekrutacyjny
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Rekrutacyjny
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Zakończony
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Akceptowany prawnie przedstawiciel uczestnika wyraził świadomą zgodę, gdy uczestnik jest prawnie zbyt młody, aby wyrazić świadomą zgodę, a uczestnik udzielił pisemnej zgody na podstawie lokalnych przepisów i/lub wytycznych przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań/procedur związanych z badaniem.
  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 2 do mniej niż 18 lat w momencie rejestracji.
  • Docelowa sucha masa ciała większa lub równa 7 kg w czasie badania przesiewowego Tydzień -1.
  • Z rozpoznaniem przewlekłej choroby nerek (CKD) i wtórnej nadczynności przytarczyc (SHPT) poddawanych hemodializie/hemodiafiltracji trzy razy w tygodniu (TIW) w czasie badania przesiewowego trwającego co najmniej 1 miesiąc.
  • Rozpoznanie wtórnej nadczynności przytarczyc (SHPT) ze średnimi wartościami nienaruszonego parathormonu (iPTH) z 2 kolejnych laboratoriów centralnych powyżej 300 pg/ml podczas badania przesiewowego, w oddzielnych dniach iw ciągu 2 tygodni od włączenia, uzyskanych z laboratorium centralnego podczas badania przesiewowego.
  • Wartość wapnia skorygowana w surowicy (cCa) większa lub równa 9,0 mg/dl uzyskana z laboratorium centralnego podczas badania przesiewowego.
  • Stężenie wapnia w dializie (Ca) większe lub równe 2,5 mEq/l przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym i przez cały czas trwania badania.
  • Pacjent otrzymujący aktywne sterole witaminy D musi mieć nie więcej niż maksymalną zmianę dawki o 50% w ciągu 2 tygodni przed przesiewowymi ocenami laboratoryjnymi, musi pozostać stabilny przez włączenie do badania i oczekuje się, że utrzyma stabilne dawki przez cały czas trwania badania, z wyjątkiem korekty dozwolone w protokole.
  • Pacjent otrzymujący środki wiążące fosforany nie mógł mieć zmiany dawki większej niż maksymalna o 50% w ciągu 2 tygodni poprzedzających przesiewowe oceny laboratoryjne, pozostawał stabilny przez włączenie do badania i oczekuje się, że utrzyma stabilną dawkę przez cały czas trwania badania, z wyjątkiem dozwolonych korekt zgodnie z protokołem.
  • Pacjent otrzymujący suplementy wapnia (Ca) musi mieć nie więcej niż maksymalną zmianę dawki o 50% w ciągu 2 tygodni przed przesiewowymi ocenami laboratoryjnymi, musi pozostać stabilny przez włączenie do badania i oczekuje się, że utrzyma stałą dawkę przez cały czas trwania badania, z wyjątkiem dla korekt dozwolonych w protokole.
  • Według oceny badacza wtórna nadczynność przytarczyc (SHPT) niezwiązana z niedoborem witaminy D.

Kryteria wyłączenia:

  • Związane z chorobą:
  • Wrodzony zespół wydłużonego odstępu QT w wywiadzie, blok serca drugiego lub trzeciego stopnia, tachyarytmie komorowe, objawowe komorowe zaburzenia rytmu w wywiadzie typu Torsades de Pointes lub inne stany związane z wydłużeniem odstępu QT.
  • Przewidywana lub planowana paratyroidektomia w okresie badania.
  • Przewidywany lub planowany przeszczep nerki w okresie badania.
  • Pacjent otrzymał wycięcie przytarczyc w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem.
  • Inne schorzenia:
  • Obecna choroba nowotworowa lub historia innego nowotworu złośliwego, z wyjątkiem nieczerniakowych raków skóry w ciągu ostatnich 5 lat.
  • Wcześniejsza/jednoczesna terapia:
  • Jednoczesne stosowanie leków, które mogą wydłużać odstęp QTc (np. ondansetron, albuterol, sotalol, amiodaron, erytromycyna lub klarytromycyna). Patrz CredibleMeds.org w celu uzyskania pomocy.
  • Otrzymanie terapii cynakalcetem w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym i podczas rejestracji.
  • Otrzymanie terapii etelkalcetydem w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i poprzez rejestrację.
  • Wszystkie leki ziołowe (np. ziele dziurawca), witaminy i suplementy przyjmowane przez uczestnika w ciągu 30 dni poprzedzających włączenie do badania oraz dalsze stosowanie, jeśli dotyczy, zostaną zweryfikowane przez głównego badacza i monitora medycznego firmy Amgen. Aby wziąć udział w badaniu, wymagana jest pisemna dokumentacja przeglądu i potwierdzenie przez firmę Amgen.
  • Stosowanie jakichkolwiek leków dostępnych bez recepty lub na receptę w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed włączeniem do badania, które nie są uznanymi metodami leczenia pacjentów z chorobą nerek lub innymi stanami wtórnymi do choroby nerek, zostanie zweryfikowane przez Główny badacz i Amgen Medical Monitor. Aby wziąć udział w badaniu, wymagana jest pisemna dokumentacja przeglądu i potwierdzenie przez firmę Amgen. Dozwolony będzie paracetamol jako środek przeciwbólowy.
  • Wcześniejsze/jednoczesne doświadczenie w badaniach klinicznych:
  • Obecnie leczony za pomocą innego eksperymentalnego urządzenia lub badania leku lub mniej niż 30 dni od zakończenia leczenia za pomocą innego eksperymentalnego urządzenia lub badania leku. Inne procedury badawcze podczas udziału w tym badaniu są wykluczone.
  • Oceny diagnostyczne podczas badań przesiewowych:
  • Uczestnik ma znaczące nieprawidłowości w ostatnim centralnym teście laboratoryjnym podczas okresu przesiewowego przed rejestracją przez Badacza, w tym między innymi: Aktywność transaminaz w surowicy (aminotransferaza alaninowa [ALT] lub aminotransferaza glutaminowo-pirogronowa [SGPT] w surowicy, aminotransferaza asparaginianowa [AST] lub transaminaza glutaminowo-szczawiooctowa w surowicy [SGOT]) przekracza 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN).
  • Skorygowany odstęp QT większy niż 500 ms, przy użyciu wzoru Bazetta.
  • Skorygowany odstęp QT większy lub równy 450 do mniej niż lub równy 500 ms, przy użyciu wzoru Bazetta, chyba że badacz wyrazi pisemną zgodę na włączenie po konsultacji z kardiologiem dziecięcym.
  • Uczestnik ma klinicznie istotną nieprawidłowość elektrokardiogramu (EKG) (np. niestabilną arytmię) podczas badania przesiewowego, która w opinii badacza może stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika lub zakłócać ocenę badania.
  • W ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym:
  • Nowy początek lub pogorszenie wcześniej istniejącego zaburzenia napadowego.
  • Osoby przyjmujące leki przeciwdrgawkowe muszą przyjmować stabilną dawkę terapeutyczną przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym (jeśli monitorowanie poziomu we krwi jest dostępne klinicznie, pacjent musi mieć terapeutyczny poziom we krwi w ciągu 1 tygodnia od włączenia).

Inne wykluczenia:

  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę lub karmi piersią w trakcie leczenia i przez dodatkowe 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki etelkalcetydu. (Kobiety w wieku rozrodczym należy włączyć do badania dopiero po potwierdzonej miesiączce i ujemnym bardzo czułym teście ciążowym z surowicy w ciągu 7 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu).
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować jednej wysoce skutecznej lub dopuszczalnej metody skutecznej antykoncepcji w trakcie leczenia i przez dodatkowe 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu. Dodatkowe informacje dotyczące antykoncepcji znajdują się w Załączniku 5.
  • Kobiety w wieku rozrodczym z dodatnim wynikiem testu ciążowego ocenianego podczas badania przesiewowego za pomocą testu ciążowego z surowicy.
  • Pacjent ma znaną wrażliwość na etelkalcetyd lub substancje pomocnicze podawane podczas dawkowania.
  • Uczestnik prawdopodobnie nie będzie w stanie ukończyć wszystkich wizyt studyjnych lub procedur wymaganych w protokole i/lub przestrzegać wszystkich wymaganych procedur badawczych zgodnie z najlepszą wiedzą uczestnika i badacza.
  • Historia lub dowód jakiegokolwiek innego klinicznie istotnego zaburzenia, stanu lub choroby (z wyjątkiem opisanych powyżej) lub niedopuszczalnych objawów fizycznych, które w opinii badacza lub lekarza firmy Amgen, w przypadku konsultacji, mogłyby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika lub ingerować w procedury oceny lub ukończenia badania.
  • Uczestnik wcześniej brał udział w tym badaniu lub był wcześniej leczony etelkalcetydem.
  • Niedokrwistość, która w opinii badacza powoduje, że nie jest wskazane wykonywanie kolejnych pobrań krwi.
  • Historia niestabilnej przewlekłej niewydolności serca w ciągu ostatniego roku przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Etelkalcetyd
Uczestnicy otrzymają etelkalcytyd w dodatku do standardowej opieki medycznej.
Lek: Etelkalcetyd
Etelcalcetide został wykazany jako bezpieczny i skuteczny w leczeniu dorosłych pacjentów z przewlekłą chorobą nerek (CKD) z wtórną nadczynnością przytarczyc (SHPT), jednocześnie kontrolując stężenie iPTH, wapnia (Ca) i fosforu, a niedawno został zatwierdzony do stosowania u dorosłych pacjentów z SHPT leczonych hemodializą zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i w Europie.
Inne nazwy:
  • Parsabiv - nazwa marki

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w iPTH w tygodniach 20–26
Ramy czasowe: Tydzień 20 do 26
Ocena skuteczności etelkalsetydu w redukcji poziomu iPTH u dzieci w wieku od 2 do poniżej 18 lat z wtórną nadczynnością przytarczyc (SHPT) otrzymujących przewlekłą hemodializę.
Tydzień 20 do 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy osiągną >30% redukcję w porównaniu z wartością wyjściową średniego iPTH
Ramy czasowe: Tydzień 20 do 26
Aby ocenić skuteczność etelkalcytydu.
Tydzień 20 do 26
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skorygowanym całkowitym stężeniu wapnia w surowicy i stężeniu fosforu w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 20 do 26
Aby scharakteryzować zmiany w markerach laboratoryjnych przewlekłej choroby nerek.
Tydzień 20 do 26
Proporcja uczestników osiągających skorygowane stężenie wapnia w surowicy poniżej 8,0 mg/dL (2,0 mmol/L)
Ramy czasowe: W trakcie okresu leczenia (do 31 tygodni)
Ocena bezpieczeństwa leczenia etelkalcytydem na podstawie wyników badań laboratoryjnych.
W trakcie okresu leczenia (do 31 tygodni)
Odsetek uczestników z hipokalcemią
Ramy czasowe: W okresie leczenia (do 31 tygodni)

Określenie bezpieczeństwa leczenia etelkalsetydem na podstawie wartości laboratoryjnych.

Hipokalcemia jest zdefiniowana jako skorygowane stężenie wapnia w surowicy poniżej 8,4 mg/dL.
W okresie leczenia (do 31 tygodni)
Stężenia etelkalcytydu w osoczu przed i po zakończeniu dializy po podaniu pojedynczej i wielokrotnej dawki
Ramy czasowe: W okresie leczenia (do 31 tygodni)
Stężenia etelkalcytydu w osoczu przed i po zakończeniu dializy po podaniu pojedynczej i wielokrotnej dawki.
W okresie leczenia (do 31 tygodni)
Maksymalne stężenie zaobserwowane (Cmax) etelkalcytydu
Ramy czasowe: W okresie leczenia (do 31 tygodni)
Stężenia etelkalcytydu w osoczu przed i na końcu dializy po pojedynczej i wielokrotnej dawce.
W okresie leczenia (do 31 tygodni)
Stężenia minimalne (Cmin) etelkalcytydu w osoczu
Ramy czasowe: Podczas okresu leczenia (do 31 tygodni)
Charakteryzowanie farmakokinetyki (PK) leczenia etelkalcytydem po pojedynczych i wielokrotnych dawkach.
Podczas okresu leczenia (do 31 tygodni)
Liczba uczestników, u których wystąpiły niepożądane zdarzenia związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Podczas okresu leczenia (do 31 tygodni)
Scharakteryzowanie bezpieczeństwa leczenia etelkalcytydem na podstawie zdarzeń niepożądanych.
Charakter, częstość, nasilenie i związek z leczeniem wszystkich zdarzeń niepożądanych, w tym tych szczególnie interesujących zgłoszonych podczas badania.
Podczas okresu leczenia (do 31 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amgen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Amgen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 maja 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20170724

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację dane poszczególnych pacjentów dla zmiennych niezbędnych do rozwiązania konkretnego pytania badawczego w zatwierdzonym wniosku o udostępnienie danych

Ramy czasowe udostępniania IPD

Prośby o udostępnienie danych dotyczące tego badania będą rozpatrywane począwszy od 18 miesięcy po zakończeniu badania i albo 1) produkt i wskazanie uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zarówno w USA, jak i Europie, albo 2) badania kliniczne produktu i/lub wskazania zostały przerwane a dane nie zostaną przekazane organom regulacyjnym. Nie ma ostatecznej daty uprawniającej do złożenia wniosku o udostępnienie danych dla tego badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek zawierający cele badawcze, produkt(y) firmy Amgen i badanie/badania firmy Amgen w zakresie, punkty końcowe/wyniki będące przedmiotem zainteresowania, plan analizy statystycznej, wymagania dotyczące danych, plan publikacji oraz kwalifikacje badacza(ów). Ogólnie rzecz biorąc, firma Amgen nie przyjmuje zewnętrznych próśb o dane poszczególnych pacjentów w celu ponownej oceny kwestii bezpieczeństwa i skuteczności, które zostały już uwzględnione na etykiecie produktu. Wnioski są rozpatrywane przez komitet doradców wewnętrznych. Jeśli nie zostanie to zatwierdzone, niezależny panel kontrolny ds. udostępniania danych przeprowadzi arbitraż i podejmie ostateczną decyzję. Po zatwierdzeniu informacje niezbędne do odpowiedzi na pytanie badawcze zostaną dostarczone zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych. Może to obejmować zanonimizowane dane poszczególnych pacjentów i/lub dostępne dokumenty potwierdzające, zawierające fragmenty kodu analizy, jeśli podano w specyfikacjach analizy. Więcej szczegółów dostępnych jest pod linkiem poniżej.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj