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Une étude de phase 3 sur l'ételcalcétide chez des enfants atteints d'hyperparathyroïdie secondaire sous hémodialyse

20 août 2026 mis à jour par: Amgen

Étude de phase 3, à un seul bras, en ouvert, à doses multiples, de titration, pharmacocinétique, pharmacodynamique et d'innocuité de l'ételcalcétide chez les enfants et les adolescents âgés de ≥ 2 à < 18 ans atteints d'hyperparathyroïdie secondaire et d'insuffisance rénale chronique recevant une hémodialyse d'entretien

Évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de l'ételcalcétide dans le traitement de l'hyperparathyroïdie secondaire (SHPT) chez les sujets pédiatriques âgés de ≥ 2 à < 18 ans, atteints d'insuffisance rénale chronique (IRC) sous hémodialyse

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

24

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Amgen Call Center
  • Numéro de téléphone: 866-572-6436
  • E-mail: medinfo@amgen.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Complété
        • Kindernierenzentrum Bonn
      • Cologne, Allemagne, 50937
        • Recrutement
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Recrutement
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Hanover, Allemagne, 30625
        • Complété
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • Recrutement
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zentrum fuer Kinder und Jugendmedizin
  • Belgique
      • Ghent, Belgique, 9000
        • Résilié
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Espagne
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Espagne, 41013
        • Résilié
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Résilié
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, France, 75012
        • Complété
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 11527
        • Recrutement
        • General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
      • Thessaloniki, Grèce, 54642
        • Recrutement
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1083
        • Résilié
        • Semmelweis Egyetem
      • Szeged, Hongrie, 6720
        • Résilié
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
  • Italie
      • Florence, Italie, 50139
        • Résilié
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Le Portugal
      • Porto, Le Portugal, 4050-651
        • Recrutement
        • Unidade Local de Saude de Santo Antonio, EPE - Hospital de Santo Antonio
  • Lituanie
      • Vilinus, Lituanie, 08406
        • Résilié
        • Childrens Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Pologne
      • Krakow, Pologne, 30-663
        • Résilié
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
  • Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
        • Recrutement
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Royaume-Uni, LS1 3EX
        • Recrutement
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Résilié
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Recrutement
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 150 06
        • Complété
        • Fakultni nemocnice v Motole

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le représentant légalement acceptable du sujet a fourni son consentement éclairé lorsque le sujet est légalement trop jeune pour fournir un consentement éclairé et que le sujet a fourni un consentement écrit basé sur les réglementations et/ou directives locales avant le lancement de toute activité/procédure spécifique à l'étude.
  • Sujets masculins ou féminins âgés de plus ou moins de 2 ans à moins de 18 ans au moment de l'inscription.
  • Poids sec ciblé supérieur ou égal à 7 kg au moment du dépistage Semaine -1.
  • Diagnostiqué avec une maladie rénale chronique (CKD) et une hyperparathyroïdie secondaire (SHPT) subissant une hémodialyse / hémodiafiltration trois fois par semaine (TIW) au moment du dépistage supérieur ou égal à 1 mois.
  • Diagnostic d'hyperparathyroïdie secondaire (SHPT) avec la moyenne des 2 valeurs consécutives d'hormone parathyroïdienne intacte (iPTH) du laboratoire central supérieures à 300 pg/mL lors du dépistage, à des jours différents et dans les 2 semaines suivant l'inscription obtenues auprès du laboratoire central lors du dépistage.
  • Valeur de calcium sérique corrigée (cCa) supérieure ou égale à 9,0 mg/dL obtenue auprès du laboratoire central lors du dépistage.
  • Taux de calcium (Ca) dans le dialysat supérieur ou égal à 2,5 mEq/L pendant au moins 1 mois avant le dépistage et pendant toute la durée de l'étude.
  • Le sujet recevant des stérols actifs de vitamine D ne doit pas avoir eu plus d'un changement de dose maximal de 50 % dans les 2 semaines précédant les évaluations de laboratoire de dépistage, rester stable jusqu'à l'inscription et s'attendre à maintenir des doses stables pendant la durée de l'étude, sauf pour ajustements autorisés par protocole.
  • Le sujet recevant des liants de phosphate ne doit pas avoir eu plus d'un changement de dose maximal de 50 % dans les 2 semaines précédant les évaluations de laboratoire de dépistage, rester stable jusqu'à l'inscription et s'attendre à maintenir une dose stable pendant la durée de l'étude, à l'exception des ajustements autorisés par protocole.
  • Le sujet recevant des suppléments de calcium (Ca) ne doit pas avoir eu plus d'un changement de dose maximal de 50 % dans les 2 semaines précédant les évaluations de laboratoire de dépistage, rester stable jusqu'à l'inscription et s'attendre à maintenir une dose stable pendant la durée de l'étude, sauf pour les ajustements autorisés par protocole.
  • Hyperparathyroïdie secondaire (SHPT) non due à une carence en vitamine D, selon l'évaluation de l'investigateur.

Critère d'exclusion:

  • Lié à la maladie :
  • Antécédents de syndrome du QT long congénital, de bloc cardiaque du deuxième ou du troisième degré, de tachyarythmies ventriculaires, d'antécédents de dysrythmies ventriculaires symptomatiques Torsades de Pointes ou d'autres affections associées à un intervalle QT prolongé.
  • Parathyroïdectomie anticipée ou programmée pendant la période d'étude.
  • Transplantation rénale prévue ou programmée pendant la période d'étude.
  • - Le sujet a subi une parathyroïdectomie dans les 6 mois précédant l'inscription.
  • Autres conditions médicales :
  • Malignité actuelle ou antécédents d'autres malignités, à l'exception des cancers de la peau autres que les mélanomes au cours des 5 dernières années.
  • Traitement antérieur/concomitant :
  • Utilisation concomitante de médicaments pouvant allonger l'intervalle QTc (p. ex., ondansétron, albutérol, sotalol, amiodarone, érythromycine ou clarithromycine). Consultez CredibleMeds.org à titre indicatif.
  • Réception d'un traitement au cinacalcet dans les 30 jours précédant le dépistage et jusqu'à l'inscription.
  • Réception d'un traitement à l'ételcalcétide dans les 6 mois précédant le dépistage et jusqu'à l'inscription.
  • Tous les médicaments à base de plantes (par exemple, le millepertuis), les vitamines et les suppléments consommés par le sujet dans les 30 jours précédant l'inscription, et l'utilisation continue le cas échéant, seront examinés par le chercheur principal et le moniteur médical d'Amgen. Une documentation écrite de l'examen et la reconnaissance d'Amgen sont requises pour la participation du sujet.
  • L'utilisation de tout médicament en vente libre ou sur ordonnance dans les 14 jours ou 5 demi-vies (selon la plus longue) avant l'inscription qui ne sont pas des thérapies établies pour les sujets atteints d'insuffisance rénale ou d'autres affections secondaires à l'insuffisance rénale sera examinée par le Chercheur principal et moniteur médical Amgen. Une documentation écrite de l'examen et la reconnaissance d'Amgen sont requises pour la participation du sujet. Le paracétamol pour l'analgésie sera autorisé.
  • Expérience d'étude clinique antérieure/concurrente :
  • Reçoit actuellement un traitement dans un autre dispositif expérimental ou étude de médicament, ou moins de 30 jours depuis la fin du traitement sur un autre dispositif expérimental ou étude(s) de médicament. D'autres procédures d'investigation lors de la participation à cette étude sont exclues.
  • Évaluations diagnostiques pendant le dépistage :
  • Le sujet présente des anomalies significatives lors du test de laboratoire central le plus récent au cours de la période de sélection précédant l'inscription par l'investigateur, y compris, mais sans s'y limiter, les éléments suivants : a. Transaminase sérique (alanine aminotransférase [ALT] ou transaminase glutamique pyruvique [SGPT], aspartate aminotransférase [AST] ou transaminase glutamique oxaloacétique [SGOT]) supérieure à 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
  • Intervalle QT corrigé supérieur à 500 ms, en utilisant la formule de Bazett.
  • Intervalle QT corrigé supérieur ou égal à 450 à inférieur ou égal à 500 ms, en utilisant la formule de Bazett, sauf autorisation écrite d'inscription fournie par l'investigateur après consultation d'un cardiologue pédiatrique.
  • Le sujet présente une anomalie cliniquement significative de l'électrocardiogramme (ECG) (par exemple, une arythmie instable) lors du dépistage qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait présenter un risque pour la sécurité du sujet ou interférer avec l'évaluation de l'étude.
  • Dans les 3 mois précédant le dépistage :
  • Nouvelle apparition ou aggravation d'un trouble convulsif préexistant.
  • Les sujets sous anticonvulsivants doivent recevoir une dose stable et thérapeutique pendant 3 mois avant le dépistage (si la surveillance du taux sanguin est cliniquement disponible, le sujet doit avoir un taux sanguin thérapeutique dans la semaine suivant l'inscription).

Autres exclusions :

  • Le sujet féminin est enceinte ou allaite ou prévoit de devenir enceinte ou d'allaiter pendant le traitement et pendant 3 mois supplémentaires après la dernière dose d'ételcalcétide. (Les femmes en âge de procréer ne doivent être incluses dans l'étude qu'après une période menstruelle confirmée et un test de grossesse sérique hautement sensible négatif dans les 7 jours précédant la première dose du produit expérimental).
  • Sujets féminins en âge de procréer ne souhaitant pas utiliser 1 méthode de contraception efficace hautement efficace ou acceptable pendant le traitement et pendant 3 mois supplémentaires après la dernière dose du produit expérimental. Reportez-vous à l'annexe 5 pour plus d'informations sur les contraceptifs.
  • Sujets féminins en âge de procréer avec un test de grossesse positif évalué au dépistage par un test de grossesse sérique.
  • Le sujet a une sensibilité connue à l'ételcalcétide ou aux excipients à administrer pendant l'administration.
  • Sujet susceptible de ne pas être disponible pour effectuer toutes les visites ou procédures d'étude requises par le protocole, et / ou pour se conformer à toutes les procédures d'étude requises au mieux des connaissances du sujet et de l'investigateur.
  • Antécédents ou preuve de tout autre trouble, état ou maladie cliniquement significatif (à l'exception de ceux décrits ci-dessus) ou de résultats physiques inacceptables, qui, de l'avis de l'investigateur ou du médecin d'Amgen, s'ils sont consultés, poseraient un risque pour la sécurité du sujet ou interférer avec les procédures d'évaluation ou l'achèvement de l'étude.
  • Le sujet a déjà participé à cette étude ou a déjà reçu un traitement par ételcalcétide.
  • Anémie, qui, de l'avis de l'investigateur, rend déconseillée la réalisation de prélèvements sanguins séquentiels.
  • Antécédents d'insuffisance cardiaque chronique instable au cours de la dernière année précédant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Etelcalcétide
Les participants recevront de l'ételcalcétide en plus des soins standard.
Médicament: Etelcalcétide
L'ételcalcétide s'est révélé sûr et efficace dans le traitement des patients adultes atteints d'insuffisance rénale chronique (IRC) avec hyperparathyroïdie secondaire (HPTs) en contrôlant simultanément la PTHi, le calcium (Ca) et le phosphore, et a récemment été approuvé pour une utilisation chez les patients adultes atteints d'HPTs traités par hémodialyse aux États-Unis et en Europe.
Autres noms:
  • Parsabiv - nom de marque

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation en pourcentage par rapport à la valeur initiale de la PTHi entre les semaines 20 et 26
Délai: Semaine 20 à 26
Pour évaluer l'efficacité de l'ételcalcétide dans la réduction du taux d'iPTH chez les enfants âgés de 2 ans ou plus à moins de 18 ans atteints d'HPT secondaire et recevant une hémodialyse d'entretien.
Semaine 20 à 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants atteignant une réduction >30 % par rapport à la valeur initiale de l'iPTH moyenne
Délai: Semaine 20 à 26
Pour évaluer l'efficacité de l'ételcalcétide.
Semaine 20 à 26
Variation en pourcentage par rapport à la valeur initiale du calcium sérique total corrigé et du phosphore sérique
Délai: Semaine 20 à 26
Caractériser l'évolution des marqueurs biologiques de la maladie rénale chronique.
Semaine 20 à 26
Proportion de participants atteignant des taux sériques de Ca corrigés inférieurs à 8,0 mg/dL (2,0 mmol/L)
Délai: Pendant la période de traitement (jusqu'à 31 semaines)
Caractériser la sécurité du traitement par l'ételcalcétide sur la base des valeurs de laboratoire.
Pendant la période de traitement (jusqu'à 31 semaines)
Proportion de participants atteints d'hypocalcémie
Délai: Pendant la période de traitement (jusqu'à 31 semaines)

Caractériser la sécurité du traitement par l'ételcalcétide sur la base des valeurs de laboratoire.

L'hypocalcémie est définie comme des taux sériques de calcium corrigés inférieurs à 8,4 mg/dL.
Pendant la période de traitement (jusqu'à 31 semaines)
Concentrations plasmatiques d'ételcalcétide avant et à la fin de la dialyse après des doses uniques et multiples
Délai: Pendant la période de traitement (jusqu'à 31 semaines)
Concentrations plasmatiques d'ételcalcétide avant et à la fin de la dialyse après des doses uniques et multiples.
Pendant la période de traitement (jusqu'à 31 semaines)
Concentration maximale observée (Cmax) de l'ételcalcétide
Délai: Pendant la période de traitement (jusqu'à 31 semaines)
Concentrations plasmatiques d'ételcalcétide avant et à la fin de la dialyse après des doses uniques et multiples.
Pendant la période de traitement (jusqu'à 31 semaines)
Concentrations plasmatiques résiduelles (Cmin) de l'ételcalcétide
Délai: Pendant la période de traitement (jusqu'à 31 semaines)
Pour caractériser la pharmacocinétique du traitement par ételcalcétide après administration de doses uniques et multiples.
Pendant la période de traitement (jusqu'à 31 semaines)
Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: Pendant la période de traitement (jusqu’à 31 semaines)
Caractériser la sécurité du traitement par ételcalcétide sur la base des événements indésirables. Nature, fréquence, sévérité et relation avec le traitement de tous les événements indésirables, y compris ceux d'intérêt particulier rapportés pendant l'essai.
Pendant la période de traitement (jusqu’à 31 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: MD, Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 décembre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 mai 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 mai 2019

Première publication (Réel)

31 mai 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20170724

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Données anonymisées sur les patients individuels pour les variables nécessaires pour répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée

Délai de partage IPD

Les demandes de partage de données relatives à cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe, soit 2) le développement clinique du produit et/ou de l'indication s'arrête et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires. Il n'y a pas de date limite d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de la recherche, le(s) produit(s) Amgen et l'étude/les études Amgen dans leur portée, les critères/résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du/des chercheur(s). En général, Amgen n'accepte pas les demandes externes de données individuelles sur les patients dans le but de réévaluer les problèmes d'innocuité et d'efficacité déjà abordés dans l'étiquetage du produit. Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes. S'il n'est pas approuvé, un comité d'examen indépendant sur le partage de données arbitrera et prendra la décision finale. Après approbation, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies en vertu d'un accord de partage de données. Cela peut inclure des données individuelles anonymisées sur les patients et/ou des documents justificatifs disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsqu'ils sont fournis dans les spécifications d'analyse. De plus amples détails sont disponibles sur le lien ci-dessous.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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