Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3-studie van Etelcalcetide bij kinderen met secundaire hyperparathyreoïdie die hemodialyse ondergaan

20 augustus 2026 bijgewerkt door: Amgen

Fase 3, eenarmige, open-label, multidosis-, titratie-, farmacokinetische, farmacodynamische en veiligheidsstudie van etelcalcetide bij kinderen en adolescenten van ≥ 2 tot < 18 jaar met secundaire hyperparathyreoïdie en chronische nierziekte die onderhoudshemodialyse ondergaan

Beoordeel de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van etelcalcetide bij de behandeling van secundaire hyperparathyreoïdie (SHPT) bij pediatrische proefpersonen tussen ≥ 2 en < 18 jaar oud, met chronische nierziekte (CKD) die hemodialyse ondergaan

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België, 9000
        • Beëindigd
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Voltooid
        • Kindernierenzentrum Bonn
      • Cologne, Duitsland, 50937
        • Werving
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Werving
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Hanover, Duitsland, 30625
        • Voltooid
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Werving
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zentrum fuer Kinder und Jugendmedizin
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Beëindigd
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Voltooid
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11527
        • Werving
        • General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
      • Thessaloniki, Griekenland, 54642
        • Werving
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1083
        • Beëindigd
        • Semmelweis Egyetem
      • Szeged, Hongarije, 6720
        • Beëindigd
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
  • Italië
      • Florence, Italië, 50139
        • Beëindigd
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Litouwen
      • Vilinus, Litouwen, 08406
        • Beëindigd
        • Childrens Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Beëindigd
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Werving
        • Unidade Local de Saude de Santo Antonio, EPE - Hospital de Santo Antonio
  • Spanje
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Spanje, 41013
        • Beëindigd
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanje, 08035
        • Werving
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 150 06
        • Voltooid
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Werving
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
        • Werving
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Beëindigd
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Werving
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de proefpersoon heeft geïnformeerde toestemming gegeven wanneer de proefpersoon wettelijk te jong is om geïnformeerde toestemming te geven en de proefpersoon schriftelijke toestemming heeft gegeven op basis van lokale regelgeving en/of richtlijnen voordat enige studiespecifieke activiteiten/procedures worden gestart.
  • Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen ouder dan of gelijk aan 2 tot minder dan 18 jaar op het moment van inschrijving.
  • Beoogd droog gewicht groter dan of gelijk aan 7 kg op het moment van screening Week -1.
  • Gediagnosticeerd met chronische nierziekte (CKD) en secundaire hyperparathyreoïdie (SHPT) die driemaal per week hemodialyse/hemodiafiltratie (TIW) onderging op het moment van screening langer dan of gelijk aan 1 maand.
  • Diagnose van secundaire hyperparathyreoïdie (SHPT) met het gemiddelde van de 2 opeenvolgende centrale laboratoriumwaarden voor intact parathyroïdhormoon (iPTH) hoger dan 300 pg/ml tijdens de screening, op verschillende dagen en binnen 2 weken na inschrijving verkregen van het centrale laboratorium tijdens de screening.
  • Serum gecorrigeerde calciumwaarde (cCa) groter dan of gelijk aan 9,0 mg/dL verkregen van het centrale laboratorium tijdens de screening.
  • Dialysaatcalciumspiegel (Ca) hoger dan of gelijk aan 2,5 mEq/L gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan de screening en tijdens de duur van het onderzoek.
  • Proefpersonen die actieve vitamine D-sterolen krijgen, mogen niet meer dan een maximale dosisverandering van 50% hebben ondergaan in de 2 weken voorafgaand aan de screening van laboratoriumbeoordelingen, stabiel blijven tijdens inschrijving en er wordt verwacht dat ze stabiele doses handhaven gedurende de duur van het onderzoek, met uitzondering van aanpassingen toegestaan ​​per protocol.
  • Proefpersonen die fosfaatbinders krijgen, mogen niet meer dan een maximale dosisverandering van 50% hebben ondergaan binnen de 2 weken voorafgaand aan de screening van laboratoriumbeoordelingen, stabiel blijven tijdens de inschrijving en er wordt verwacht dat ze een stabiele dosis handhaven gedurende de duur van het onderzoek, met uitzondering van toegestane aanpassingen volgens protocol.
  • Proefpersonen die calcium (Ca)-supplementen krijgen, mogen niet meer dan een maximale dosisverandering van 50% hebben ondergaan binnen de 2 weken voorafgaand aan de screening van laboratoriumbeoordelingen, stabiel blijven tijdens inschrijving en er wordt verwacht dat ze een stabiele dosis handhaven gedurende de duur van het onderzoek, behalve voor toegestane aanpassingen per protocol.
  • Secundaire hyperparathyreoïdie (SHPT) niet te wijten aan vitamine D-tekort, volgens de beoordeling van de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

  • Ziektegerelateerd:
  • Voorgeschiedenis van congenitaal lang-QT-syndroom, tweede- of derdegraads hartblok, ventriculaire tachycardie, voorgeschiedenis van symptomatische ventriculaire ritmestoornissen Torsades de Pointes of andere aandoeningen geassocieerd met verlengd QT-interval.
  • Verwachte of geplande parathyreoïdectomie tijdens de studieperiode.
  • Verwachte of geplande niertransplantatie tijdens de studieperiode.
  • Proefpersoon heeft binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving een parathyreoïdectomie ondergaan.
  • Andere medische aandoeningen:
  • Huidige maligniteit of voorgeschiedenis van andere maligniteiten, behalve niet-melanoom huidkanker in de afgelopen 5 jaar.
  • Voorafgaande/gelijktijdige therapie:
  • Gebruik van gelijktijdige medicatie die het QTc kan verlengen (bijv. ondansetron, albuterol, sotalol, amiodaron, erytromycine of claritromycine). Raadpleeg CredibleMeds.org voor begeleiding.
  • Ontvangst van cinacalcet-therapie binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening en door middel van inschrijving.
  • Ontvangst van etelcalcetide-therapie binnen 6 maanden voorafgaand aan screening en door inschrijving.
  • Alle kruidengeneesmiddelen (bijv. sint-janskruid), vitamines en supplementen die door de proefpersoon zijn geconsumeerd binnen de 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving, en indien van toepassing voortgezet gebruik, zullen worden beoordeeld door de hoofdonderzoeker en de Amgen Medical Monitor. Schriftelijke documentatie van de beoordeling en erkenning door Amgen is vereist voor deelname van de proefpersoon.
  • Het gebruik van vrij verkrijgbare medicijnen of medicijnen op recept binnen de 14 dagen of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan inschrijving die geen gevestigde therapieën zijn voor personen met nierziekte of andere aandoeningen die secundair zijn aan nierziekte, zal worden beoordeeld door de Hoofdonderzoeker en de Amgen Medical Monitor. Schriftelijke documentatie van de beoordeling en erkenning door Amgen is vereist voor deelname van de proefpersoon. Paracetamol voor analgesie is toegestaan.
  • Eerdere/gelijktijdige klinische studie-ervaring:
  • Wordt momenteel behandeld in een ander onderzoeksapparaat of geneesmiddelonderzoek, of minder dan 30 dagen na het beëindigen van de behandeling met een ander onderzoekshulpmiddel of geneesmiddelonderzoek. Andere onderzoeksprocedures tijdens deelname aan dit onderzoek zijn uitgesloten.
  • Diagnostische beoordelingen tijdens screening:
  • Proefpersoon heeft significante afwijkingen op de meest recente centrale laboratoriumtest tijdens de screeningperiode voorafgaand aan inschrijving volgens de onderzoeker, inclusief maar niet beperkt tot het volgende: Serumtransaminase (alanineaminotransferase [ALT] of serum glutaminezuurpyruvaattransaminase [SGPT], aspartaataminotransferase [AST] of serumglutamaatoxaalazijnzuurtransaminase [SGOT]) groter dan 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN).
  • Gecorrigeerd QT-interval langer dan 500 ms, met behulp van de formule van Bazett.
  • Gecorrigeerd QT-interval groter dan of gelijk aan 450 tot kleiner dan of gelijk aan 500 ms, gebruikmakend van de formule van Bazett, tenzij de onderzoeker na overleg met een kindercardioloog schriftelijke toestemming heeft gegeven voor registratie.
  • Proefpersoon heeft tijdens de screening een klinisch significante afwijking op het elektrocardiogram (ECG) (bijv. onstabiele aritmie) die, naar de mening van de onderzoeker, een risico kan vormen voor de veiligheid van de proefpersoon of de onderzoeksevaluatie kan verstoren.
  • Binnen de 3 maanden voorafgaand aan de screening:
  • Nieuw begin of verergering van een reeds bestaande epileptische aandoening.
  • Proefpersonen die anticonvulsieve medicatie gebruiken, moeten gedurende 3 maanden voorafgaand aan de screening een stabiele en therapeutische dosis hebben (als controle van de bloedspiegel klinisch beschikbaar is, moet de proefpersoon binnen 1 week na inschrijving een therapeutische bloedspiegel hebben).

Andere uitsluitingen:

  • Vrouwelijke proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding of is van plan zwanger te worden of borstvoeding te geven tijdens de behandeling en gedurende nog eens 3 maanden na de laatste dosis etelcalcetide. (Vrouwen in de vruchtbare leeftijd mogen alleen in het onderzoek worden opgenomen na een bevestigde menstruatie en een negatieve zeer gevoelige serumzwangerschapstest binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksproduct).
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden en niet bereid zijn om 1 zeer effectieve of aanvaardbare methode van effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling en gedurende nog eens 3 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksproduct. Zie bijlage 5 voor aanvullende informatie over anticonceptie.
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden met een positieve zwangerschapstest beoordeeld bij screening door middel van een serumzwangerschapstest.
  • Proefpersoon heeft een bekende gevoeligheid voor etelcalcetide of hulpstoffen die tijdens de dosering moeten worden toegediend.
  • Proefpersoon die waarschijnlijk niet beschikbaar is om alle protocol-vereiste onderzoeksbezoeken of -procedures af te ronden, en/of om te voldoen aan alle vereiste onderzoeksprocedures naar beste weten van de proefpersoon en de onderzoeker.
  • Voorgeschiedenis of bewijs van enige andere klinisch significante stoornis, aandoening of ziekte (met uitzondering van de hierboven beschreven) of onaanvaardbare fysieke bevindingen die, naar de mening van de onderzoeker of Amgen-arts, indien geraadpleegd, een risico zouden vormen voor de veiligheid van de proefpersoon of de evaluatieprocedures of afronding van de studie verstoren.
  • Proefpersoon is eerder in dit onderzoek opgenomen of eerder behandeld met etelcalcetide.
  • Bloedarmoede, waardoor het naar de mening van de onderzoeker niet raadzaam is om opeenvolgende bloedafnames te ondergaan.
  • Geschiedenis van onstabiel chronisch hartfalen in de laatste 1 jaar voorafgaand aan screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Etelcalcetide
Deelnemers zullen etelcalcetide ontvangen in aanvulling op de standaardzorg.
Geneesmiddel: Etelcalcetide
Etelcalcetide is aangetoond veilig en effectief te zijn bij de behandeling van volwassen CKD-patiënten met SHPT door gelijktijdig iPTH, calcium (Ca) en fosfor te beheersen en is recentelijk goedgekeurd voor gebruik bij volwassen patiënten met SHPT die worden behandeld met hemodialyse, zowel in de Verenigde Staten als in Europa.
Andere namen:
  • Parsabiv - merknaam

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering vanaf baseline in iPTH gedurende weken 20 tot 26
Tijdsspanne: Week 20 tot 26
Om de werkzaamheid van etelcalcetide te evalueren bij het verlagen van het iPTH-niveau bij kinderen van 2 jaar of ouder tot jonger dan 18 jaar met SHPT die onderhoudshemodialyse ondergaan.
Week 20 tot 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat een >30% reductie ten opzichte van de uitgangswaarde in het gemiddelde iPTH bereikt
Tijdsspanne: Week 20 tot 26
Om de werkzaamheid van etelcalcetide te evalueren.
Week 20 tot 26
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gecorrigeerd totaal serum-Ca en serumfosfor
Tijdsspanne: Week 20 tot 26
Om de verandering in laboratoriummarkers van chronische nierziekte te karakteriseren.
Week 20 tot 26
Proportie van deelnemers die gecorrigeerde serum Ca-waarden van minder dan 8,0 mg/dL (2,0 mmol/L) bereiken
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsperiode (tot 31 weken)
Om de veiligheid van de behandeling met etelcalcetide te karakteriseren op basis van laboratoriumwaarden.
Tijdens de behandelingsperiode (tot 31 weken)
Aandeel deelnemers met hypocalciëmie
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsperiode (tot 31 weken)

Om de veiligheid van etelcalcetide-behandeling te karakteriseren op basis van laboratoriumwaarden.

Hypocalciëmie wordt gedefinieerd als gecorrigeerde serumcalciumwaarden lager dan 8,4 mg/dL.
Tijdens de behandelingsperiode (tot 31 weken)
Etelcalcetide Plasma Concentraties Voor en Aan het Einde van Dialyse Na Enkele en Meerdere Doses
Tijdsspanne: Gedurende de behandelingsperiode (tot 31 weken)
Etelcalcetide plasmaconcentraties voor en aan het einde van de dialyse na enkele en meerdere doseringen.
Gedurende de behandelingsperiode (tot 31 weken)
Maximum waargenomen concentratie (Cmax) van Etelcalcetide
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsperiode (tot 31 weken)
Etelcalcetide-plasmaconcentraties voor en aan het einde van dialyse na enkele en meerdere doses.
Tijdens de behandelingsperiode (tot 31 weken)
Plasma-trogconcentraties (Cmin) van Etelcalcetide
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsperiode (tot 31 weken)
Om de PK van etelcalcetide-behandeling na eenmalige en meerdere doses te karakteriseren.
Tijdens de behandelingsperiode (tot 31 weken)
Aantal deelnemers die behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) ervaarden
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsperiode (tot 31 weken)
Om de veiligheid van etelcalcetide-behandeling te karakteriseren op basis van bijwerkingen. Aard, frequentie, ernst en relatie tot de behandeling van alle bijwerkingen, inclusief die van speciaal belang gerapporteerd tijdens de proef.
Tijdens de behandelingsperiode (tot 31 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 december 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 mei 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 mei 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 mei 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20170724

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele patiëntgegevens voor variabelen die nodig zijn om de specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden in een goedgekeurd verzoek om gegevensuitwisseling

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken tot het delen van gegevens met betrekking tot deze studie worden overwogen vanaf 18 maanden nadat de studie is beëindigd en ofwel 1) voor het product en de indicatie een vergunning voor het in de handel brengen is verleend in zowel de VS als Europa, of 2) de klinische ontwikkeling van het product en/of de indicatie wordt stopgezet en de gegevens zullen niet worden ingediend bij regelgevende instanties. Er is geen einddatum voor het indienen van een verzoek om gegevensuitwisseling voor dit onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen met daarin de onderzoeksdoelstellingen, het/de Amgen-product(en) en de Amgen-studie(s) in de reikwijdte, eindpunten/uitkomsten van belang, plan voor statistische analyse, gegevensvereisten, publicatieplan en kwalificaties van de onderzoeker(s). Over het algemeen willigt Amgen geen externe verzoeken in voor individuele patiëntgegevens met als doel veiligheids- en werkzaamheidskwesties die al in de productetikettering aan bod zijn gekomen, opnieuw te evalueren. Verzoeken worden beoordeeld door een commissie van interne adviseurs. Indien niet goedgekeurd, zal een onafhankelijk beoordelingspanel voor gegevensuitwisseling arbitreren en de uiteindelijke beslissing nemen. Na goedkeuring wordt de informatie die nodig is om de onderzoeksvraag te beantwoorden verstrekt onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Dit kunnen geanonimiseerde individuele patiëntgegevens en/of beschikbare ondersteunende documenten zijn, die fragmenten van de analysecode bevatten, indien voorzien in de analysespecificaties. Verdere details zijn beschikbaar via onderstaande link.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren