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Um estudo de fase 3 de etelcalcetido em crianças com hiperparatireoidismo secundário recebendo hemodiálise

20 de agosto de 2026 atualizado por: Amgen

Fase 3, braço único, aberto, multidose, titulação, farmacocinética, farmacodinâmica e estudo de segurança de Etelcalcetida em crianças e adolescentes ≥ 2 a < 18 anos de idade com hiperparatireoidismo secundário e doença renal crônica recebendo hemodiálise de manutenção

Avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) do etelcalcetido no tratamento do hiperparatireoidismo secundário (SHPT) em pacientes pediátricos entre ≥ 2 e < 18 anos de idade, com doença renal crônica (DRC) em hemodiálise

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

24

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Amgen Call Center
  • Número de telefone: 866-572-6436
  • E-mail: medinfo@amgen.com

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Concluído
        • Kindernierenzentrum Bonn
      • Cologne, Alemanha, 50937
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Hanover, Alemanha, 30625
        • Concluído
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zentrum fuer Kinder und Jugendmedizin
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Rescindido
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Espanha
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Espanha, 41013
        • Rescindido
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Rescindido
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, França, 75012
        • Concluído
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 11527
        • Recrutamento
        • General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
      • Thessaloniki, Grécia, 54642
        • Recrutamento
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1083
        • Rescindido
        • Semmelweis Egyetem
      • Szeged, Hungria, 6720
        • Rescindido
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
  • Itália
      • Florence, Itália, 50139
        • Rescindido
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Lituânia
      • Vilinus, Lituânia, 08406
        • Rescindido
        • Childrens Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 30-663
        • Rescindido
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Recrutamento
        • Unidade Local de Saude de Santo Antonio, EPE - Hospital de Santo Antonio
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Recrutamento
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Recrutamento
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Rescindido
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Recrutamento
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca, 150 06
        • Concluído
        • Fakultni nemocnice v Motole

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O representante legalmente aceitável do sujeito forneceu consentimento informado quando o sujeito é legalmente jovem demais para fornecer consentimento informado e o sujeito forneceu consentimento por escrito com base nos regulamentos e/ou diretrizes locais antes do início de quaisquer atividades/procedimentos específicos do estudo.
  • Indivíduos do sexo masculino ou feminino maiores ou iguais a 2 a menos de 18 anos de idade no momento da inscrição.
  • Peso Seco Alvo maior ou igual a 7 kg no momento da triagem Semana -1.
  • Diagnosticado com doença renal crônica (DRC) e hiperparatireoidismo secundário (SHPT) em hemodiálise/hemodiafiltração três vezes por semana (TIW) no momento da triagem maior ou igual a 1 mês.
  • Diagnóstico de hiperparatireoidismo secundário (SHPT) com a média de 2 valores consecutivos de hormônio da paratireoide intacto (iPTH) no laboratório central superior a 300 pg/mL durante a triagem, em dias separados e dentro de 2 semanas após a inscrição obtida no laboratório central durante a triagem.
  • Valor de cálcio corrigido no soro (cCa) maior ou igual a 9,0 mg/dL obtido do laboratório central durante a triagem.
  • Nível de cálcio dialisado (Ca) maior ou igual a 2,5 mEq/L por pelo menos 1 mês antes da triagem e durante todo o estudo.
  • O indivíduo que recebe esteróis ativos de vitamina D não deve ter sofrido mais do que uma alteração máxima de dose de 50% nas 2 semanas anteriores às avaliações laboratoriais de triagem, deve permanecer estável até a inscrição e deve manter as doses estáveis ​​durante o estudo, exceto para ajustes permitidos por protocolo.
  • O sujeito que recebe aglutinantes de fosfato não deve ter tido mais do que uma alteração máxima de dose de 50% nas 2 semanas anteriores às avaliações laboratoriais de triagem, permanecer estável até a inscrição e esperar que mantenha a dose estável durante o estudo, exceto para ajustes permitidos por protocolo.
  • O indivíduo que recebe suplementos de cálcio (Ca) não deve ter sofrido mais do que uma alteração máxima de 50% nas 2 semanas anteriores às avaliações laboratoriais de triagem, deve permanecer estável até a inscrição e espera-se que mantenha a dose estável durante o estudo, exceto para ajustes permitidos por protocolo.
  • Hiperparatireoidismo secundário (SHPT) não devido à deficiência de vitamina D, por avaliação do investigador.

Critério de exclusão:

  • Doença Relacionada:
  • História de síndrome do QT longo congênito, bloqueio cardíaco de segundo ou terceiro grau, taquiarritmias ventriculares, história de disritmias ventriculares sintomáticas Torsades de Pointes ou outras condições associadas com intervalo QT prolongado.
  • Paratireoidectomia antecipada ou programada durante o período do estudo.
  • Transplante renal antecipado ou agendado durante o período do estudo.
  • O sujeito recebeu uma paratireoidectomia dentro de 6 meses antes da inscrição.
  • Outras condições médicas:
  • Malignidade atual ou história de outra malignidade, exceto câncer de pele não melanoma nos últimos 5 anos.
  • Terapia prévia/concomitante:
  • Uso concomitante de medicamentos que podem prolongar o intervalo QTc (por exemplo, ondansetron, albuterol, sotalol, amiodarona, eritromicina ou claritromicina). Consulte CredibleMeds.org para orientação.
  • Recebimento da terapia com cinacalcete dentro de 30 dias antes da triagem e por meio da inscrição.
  • Recebimento da terapia com etelcalcetido dentro de 6 meses antes da triagem e através da inscrição.
  • Todos os medicamentos fitoterápicos (por exemplo, erva de São João), vitaminas e suplementos consumidos pelo sujeito nos 30 dias anteriores à inscrição e uso contínuo, se aplicável, serão revisados ​​pelo Investigador Principal e pelo Monitor Médico da Amgen. A documentação escrita da revisão e o reconhecimento da Amgen são necessários para a participação do sujeito.
  • O uso de qualquer medicamento de venda livre ou prescrito dentro dos 14 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da inscrição que não sejam terapias estabelecidas para indivíduos com doença renal ou outras condições secundárias à doença renal será analisado pelo Investigador Principal e Monitor Médico da Amgen. A documentação escrita da revisão e o reconhecimento da Amgen são necessários para a participação do sujeito. Paracetamol para analgesia será permitido.
  • Experiência prévia/concorrente em estudos clínicos:
  • Atualmente recebendo tratamento em outro dispositivo de investigação ou estudo de medicamento, ou menos de 30 dias desde o término do tratamento em outro dispositivo de investigação ou estudo(s) de medicamento. Outros procedimentos investigativos durante a participação neste estudo são excluídos.
  • Avaliações diagnósticas durante a triagem:
  • O sujeito tem anormalidades significativas no teste de laboratório central mais recente durante o período de triagem antes da inscrição pelo investigador, incluindo, mas não se limitando ao seguinte: a. Transaminase sérica (alanina aminotransferase [ALT] ou transaminase pirúvica glutâmica sérica [SGPT], aspartato aminotransferase [AST] ou transaminase glutâmica oxaloacética sérica [SGOT]) superior a 1,5 vezes o limite superior do normal (LSN).
  • Intervalo QT corrigido maior que 500 ms, usando a fórmula de Bazett.
  • Intervalo QT corrigido maior ou igual a 450 a menor ou igual a 500 ms, usando a fórmula de Bazett, a menos que permissão por escrito para inscrição seja fornecida pelo investigador após consulta com um cardiologista pediátrico.
  • O sujeito tem uma anormalidade eletrocardiográfica (ECG) clinicamente significativa (por exemplo, arritmia instável) durante a triagem que, na opinião do investigador, pode representar um risco para a segurança do sujeito ou interferir na avaliação do estudo.
  • Dentro dos 3 meses antes da triagem:
  • Novo início ou agravamento de um distúrbio convulsivo pré-existente.
  • Indivíduos em uso de medicação anticonvulsivante devem estar em uma dose estável e terapêutica por 3 meses antes da triagem (se o monitoramento do nível sanguíneo estiver clinicamente disponível, o indivíduo deve ter um nível sanguíneo terapêutico dentro de 1 semana após a inscrição).

Outras exclusões:

  • Indivíduo do sexo feminino está grávida ou amamentando ou planeja engravidar ou amamentar durante o tratamento e por mais 3 meses após a última dose de etelcalcetido. (Mulheres com potencial para engravidar só devem ser incluídas no estudo após um período menstrual confirmado e um teste de gravidez sérico altamente sensível negativo dentro de 7 dias antes da primeira dose do produto sob investigação).
  • Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar que não desejam usar um método altamente eficaz ou aceitável de contracepção eficaz durante o tratamento e por mais 3 meses após a última dose do produto experimental. Consulte o Apêndice 5 para informações contraceptivas adicionais.
  • Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar com um teste de gravidez positivo, avaliados na triagem por um teste de gravidez sérico.
  • O sujeito tem sensibilidade conhecida ao etelcalcetido ou excipientes a serem administrados durante a dosagem.
  • Sujeito provavelmente não estará disponível para concluir todas as visitas ou procedimentos de estudo exigidos pelo protocolo e/ou para cumprir todos os procedimentos de estudo exigidos com o melhor conhecimento do sujeito e do investigador.
  • Histórico ou evidência de qualquer outro distúrbio, condição ou doença clinicamente significativa (com exceção dos descritos acima) ou achados físicos inaceitáveis ​​que, na opinião do investigador ou do médico da Amgen, se consultados, representariam um risco à segurança ou interferir nos procedimentos de avaliação ou conclusão do estudo.
  • O sujeito já entrou neste estudo anteriormente ou recebeu tratamento com etelcalcetida anteriormente.
  • Anemia, que na opinião do investigador torna desaconselhável a realização de coletas de sangue sequenciais.
  • História de insuficiência cardíaca crônica instável no último 1 ano antes da triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Etelcalcetida
Os participantes receberão etelcalcetide, além dos cuidados padrão.
Medicamento: Etelcalcetida
Demonstrou-se que o Etelcalcetide é seguro e eficaz no tratamento de doentes adultos com DRC e HPT secundário, controlando simultaneamente iPTH, cálcio (Ca) e fósforo, e foi recentemente aprovado para uso em doentes adultos com HPT secundário tratados com hemodiálise, tanto nos Estados Unidos como na Europa.
Outros nomes:
  • Parsabiv - nome da marca

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração Percentual em Relação à Linha de Base em iPTH nas Semanas 20 a 26
Prazo: Semana 20 a 26
Para avaliar a eficácia do etelcalcetide na redução do nível de iPTH em crianças com idades iguais ou superiores a 2 anos e inferiores a 18 anos com SHPT a receber hemodiálise de manutenção.
Semana 20 a 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Participantes que Alcançam uma Redução >30% em Relação à Linha de Base na iPTH Média
Prazo: Semana 20 a 26
Para avaliar a eficácia de etelcalcetida.
Semana 20 a 26
Percentagem de Variação em Relação à Linha de Base no Ca Sérico Total Corrigido e Fósforo Sérico
Prazo: Semana 20 a 26
Para caracterizar a alteração nos marcadores laboratoriais da doença renal crónica.
Semana 20 a 26
Proporção de Participantes que Alcançam Níveis de Ca Sérico Corrigido Inferiores a 8,0 mg/dL (2,0 mmol/L)
Prazo: Durante o período de tratamento (até 31 semanas)
Para caracterizar a segurança do tratamento com etelcalcetida com base em valores laboratoriais.
Durante o período de tratamento (até 31 semanas)
Proporção de Participantes com Hipocalcemia
Prazo: Durante o período de tratamento (até 31 semanas)

Caracterizar a segurança do tratamento com etelcalcetida com base nos valores laboratoriais.

A hipocalcemia é definida como níveis séricos de cálcio corrigidos inferiores a 8,4 mg/dL.
Durante o período de tratamento (até 31 semanas)
Concentrações Plasmáticas de Etelcalcetide Antes e no Fim da Diálise Após Doses Únicas e Múltiplas
Prazo: Durante o período de tratamento (até 31 semanas)
Concentrações plasmáticas de etelcalcetida antes e no final da diálise após doses únicas e múltiplas.
Durante o período de tratamento (até 31 semanas)
Concentração Máxima Observada (Cmax) de Etelcalcetida
Prazo: Durante o período de tratamento (até 31 semanas)
Concentrações plasmáticas de etelcalcetida antes e no final da diálise após doses únicas e múltiplas.
Durante o período de tratamento (até 31 semanas)
Concentrações Plasmáticas Mínimas (Cmin) de Etelcalcetide
Prazo: Durante o período de tratamento (até 31 semanas)
Caracterizar a farmacocinética do tratamento com etelcalcetida após doses únicas e múltiplas.
Durante o período de tratamento (até 31 semanas)
Número de Participantes que Experienciaram Eventos Adversos Emergentes de Tratamento (TEAEs)
Prazo: Durante o período de tratamento (até 31 semanas)
Caracterizar a segurança do tratamento com etelcalcetido com base em eventos adversos. Natureza, frequência, gravidade e relação com o tratamento de todos os eventos adversos, incluindo aqueles de especial interesse reportados durante o ensaio.
Durante o período de tratamento (até 31 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amgen

Investigadores

  • Diretor de estudo: MD, Amgen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de dezembro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de maio de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de maio de 2019

Primeira postagem (Real)

31 de maio de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20170724

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Dados de pacientes individuais não identificados para variáveis ​​necessárias para abordar a questão de pesquisa específica em uma solicitação de compartilhamento de dados aprovada

Prazo de Compartilhamento de IPD

As solicitações de compartilhamento de dados relacionadas a este estudo serão consideradas a partir de 18 meses após o término do estudo e 1) o produto e a indicação tiverem recebido autorização de comercialização nos EUA e na Europa ou 2) o desenvolvimento clínico do produto e/ou indicação for descontinuado e os dados não serão enviados às autoridades regulatórias. Não há data final para elegibilidade para enviar uma solicitação de compartilhamento de dados para este estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os pesquisadores qualificados podem enviar uma solicitação contendo os objetivos da pesquisa, o(s) produto(s) da Amgen e estudo/estudos da Amgen em escopo, parâmetros/resultados de interesse, plano de análise estatística, requisitos de dados, plano de publicação e qualificações do(s) pesquisador(es). Em geral, a Amgen não atende a solicitações externas de dados individuais de pacientes com a finalidade de reavaliar questões de segurança e eficácia já abordadas na rotulagem do produto. As solicitações são analisadas por um comitê de consultores internos. Se não for aprovado, um Painel de Revisão Independente de Compartilhamento de Dados arbitrará e tomará a decisão final. Após a aprovação, as informações necessárias para abordar a questão da pesquisa serão fornecidas sob os termos de um acordo de compartilhamento de dados. Isso pode incluir dados anônimos de pacientes individuais e/ou documentos de suporte disponíveis, contendo fragmentos de código de análise quando fornecidos nas especificações de análise. Mais detalhes estão disponíveis no link abaixo.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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