Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-studie av Etelcalcetide hos barn med sekundær hyperparatyreoidisme som får hemodialyse

20. august 2026 oppdatert av: Amgen

Fase 3, enkeltarms, åpen, multidose-, titrerings-, farmakokinetisk, farmakodynamisk og sikkerhetsstudie av Etelcalcetide hos barn og ungdom ≥ 2 til < 18 år med sekundær hyperparathyroidisme og kronisk nyresykdom som mottar vedlikeholdshemodialyse

Vurder effekt, sikkerhet, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) til etelcalcetide ved behandling av sekundær hyperparathyroidisme (SHPT) hos pediatriske personer mellom ≥ 2 til < 18 år, med kronisk nyresykdom (CKD) på hemodialyse

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Avsluttet
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Avsluttet
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Fullført
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11527
        • Rekruttering
        • General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
      • Thessaloniki, Hellas, 54642
        • Rekruttering
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Avsluttet
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Litauen
      • Vilinus, Litauen, 08406
        • Avsluttet
        • Childrens Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Avsluttet
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Rekruttering
        • Unidade Local de Saude de Santo Antonio, EPE - Hospital de Santo Antonio
  • Spania
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Spania, 41013
        • Avsluttet
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
        • Rekruttering
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Storbritannia, LS1 3EX
        • Rekruttering
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Avsluttet
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
        • Rekruttering
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 150 06
        • Fullført
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Fullført
        • Kindernierenzentrum Bonn
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Fullført
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zentrum fuer Kinder und Jugendmedizin
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Avsluttet
        • Semmelweis Egyetem
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Avsluttet
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersonens juridisk akseptable representant har gitt informert samtykke når forsøkspersonen er juridisk for ung til å gi informert samtykke, og forsøkspersonen har gitt skriftlig samtykke basert på lokale forskrifter og/eller retningslinjer før studiespesifikke aktiviteter/prosedyrer igangsettes.
  • Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner større enn eller lik 2 til under 18 år på registreringstidspunktet.
  • Målrettet tørrvekt større enn eller lik 7 kg på tidspunktet for screening Uke -1.
  • Diagnostisert med kronisk nyresykdom (CKD) og sekundær hyperparatyreoidisme (SHPT) som gjennomgår hemodialyse/hemodiafiltrering tre ganger per uke (TIW) på tidspunktet for screening større enn eller lik 1 måned.
  • Diagnostisering av sekundær hyperparatyreoidisme (SHPT) med gjennomsnittet av de 2 påfølgende sentrale laboratorieintakte parathyroidhormonverdiene (iPTH) større enn 300 pg/mL under screening, på separate dager og innen 2 uker etter registrering innhentet fra sentrallaboratoriet under screening.
  • Serumkorrigert kalsium (cCa) verdi større enn eller lik 9,0 mg/dL hentet fra sentrallaboratoriet under screening.
  • Dialysatkalsium (Ca) nivå større enn eller lik 2,5 mEq/L i minst 1 måned før screening og gjennom hele studiens varighet.
  • Forsøksperson som får aktive vitamin D-steroler må ikke ha hatt mer enn en maksimal doseendring på 50 % i løpet av de 2 ukene før screeninglaboratorievurderinger, forbli stabil gjennom registrering og forventes å opprettholde stabile doser i løpet av studien, bortsett fra justeringer tillatt per protokoll.
  • Forsøksperson som mottar fosfatbindere må ikke ha hatt mer enn en maksimal doseendring på 50 % i løpet av de 2 ukene før screeninglaboratorievurderinger, forbli stabil gjennom registrering og forventes å opprettholde stabil dose under studiens varighet, med unntak av tillatte justeringer per protokoll.
  • Forsøksperson som får kalsium (Ca)-tilskudd må ikke ha hatt mer enn en maksimal doseendring på 50 % i løpet av de 2 ukene før screeninglaboratorievurderinger, forbli stabil gjennom innrullering og forventes å opprettholde stabil dose i løpet av studien, unntatt for justeringer tillatt per protokoll.
  • Sekundær hyperparatyreoidisme (SHPT) som ikke skyldes vitamin D-mangel, i henhold til etterforskers vurdering.

Ekskluderingskriterier:

  • Sykdomsrelatert:
  • Anamnese med medfødt lang QT-syndrom, andre eller tredje grads hjerteblokk, ventrikulære takyarytmier, symptomatisk ventrikulær dysrytmi Torsades de Pointes eller andre tilstander assosiert med forlenget QT-intervall.
  • Forventet eller planlagt paratyreoidektomi i løpet av studieperioden.
  • Forventet eller planlagt nyretransplantasjon i løpet av studieperioden.
  • Forsøkspersonen har mottatt en paratyreoidektomi innen 6 måneder før innmelding.
  • Andre medisinske tilstander:
  • Nåværende malignitet eller historie med annen malignitet, unntatt ikke-melanom hudkreft innen de siste 5 årene.
  • Tidligere/samtidig terapi:
  • Bruk av samtidig medisinering som kan forlenge QTc (f.eks. ondansetron, albuterol, sotalol, amiodaron, erytromycin eller klaritromycin). Se CredibleMeds.org for veiledning.
  • Mottak av cinacalcet-behandling innen 30 dager før screening og gjennom registrering.
  • Mottak av etelcalcetide-behandling innen 6 måneder før screening og gjennom registrering.
  • Alle urtemedisiner (f.eks. johannesurt), vitaminer og kosttilskudd som konsumeres av forsøkspersonen innen 30 dager før registrering, og fortsatt bruk hvis det er aktuelt, vil bli vurdert av hovedetterforskeren og Amgen Medical Monitor. Skriftlig dokumentasjon av anmeldelsen og Amgen-bekreftelse kreves for fagdeltakelse.
  • Bruk av reseptfrie eller reseptbelagte medisiner innen 14 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) før registreringen som ikke er etablerte terapier for personer med nyresykdom eller andre tilstander sekundært til nyresykdom, vil bli vurdert av Hovedetterforsker og Amgen Medical Monitor. Skriftlig dokumentasjon av anmeldelsen og Amgen-bekreftelse kreves for fagdeltakelse. Paracetamol for analgesi vil være tillatt.
  • Tidligere/samtidig klinisk studieerfaring:
  • Mottar for øyeblikket behandling i en annen undersøkelsesenhet eller medikamentstudie, eller mindre enn 30 dager siden avsluttet behandling med en annen undersøkelsesenhet eller medikamentstudie(r). Andre undersøkelsesprosedyrer mens du deltar i denne studien er ekskludert.
  • Diagnostiske vurderinger under screening:
  • Forsøkspersonen har betydelige abnormiteter på den siste sentrale laboratorietesten i løpet av screeningsperioden før innmelding i henhold til etterforskeren, inkludert men ikke begrenset til følgende: a. Serumtransaminase (alaninaminotransferase [ALT] eller serumglutamisk pyruvic transaminase [SGPT], aspartataminotransferase [AST], eller serumglutaminoksaloeddiksyretransaminase [SGOT]) større enn 1,5 ganger øvre normalgrense (ULN).
  • Korrigert QT-intervall større enn 500 ms, ved å bruke Bazetts formel.
  • Korrigert QT-intervall større enn eller lik 450 til mindre enn eller lik 500 ms, ved hjelp av Bazetts formel, med mindre skriftlig tillatelse til å melde seg er gitt av utforskeren etter konsultasjon med en pediatrisk kardiolog.
  • Forsøkspersonen har en klinisk signifikant abnormitet med elektrokardiogram (EKG) (f.eks. ustabil arytmi) under screening som, etter utforskerens oppfatning, kan utgjøre en risiko for pasientsikkerheten eller forstyrre studieevalueringen.
  • Innen 3 måneder før screening:
  • Ny oppstart eller forverring av en allerede eksisterende anfallsforstyrrelse.
  • Pasienter på krampestillende medisiner må ha en stabil og terapeutisk dose i 3 måneder før screening (hvis blodnivåovervåking er klinisk tilgjengelig, må pasienten ha et terapeutisk blodnivå innen 1 uke etter registrering).

Andre unntak:

  • Kvinnelig forsøksperson er gravid eller ammer eller planlegger å bli gravid eller amme under behandlingen og i ytterligere 3 måneder etter siste dose etelcalcetide. (Kvinner i fertil alder bør kun inkluderes i studien etter en bekreftet menstruasjon og en negativ høysensitiv serumgraviditetstest innen 7 dager før den første dosen av forsøksproduktet).
  • Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder vil ikke bruke 1 svært effektiv eller akseptabel prevensjonsmetode under behandlingen og i ytterligere 3 måneder etter siste dose av forsøksproduktet. Se vedlegg 5 for ytterligere prevensjonsinformasjon.
  • Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder med positiv graviditetstest vurdert ved screening ved en serumgraviditetstest.
  • Pasienten har kjent følsomhet overfor etelcalcetide eller hjelpestoffer som skal administreres under dosering.
  • Emnet vil sannsynligvis ikke være tilgjengelig for å fullføre alle studiebesøk eller prosedyrer som kreves av protokollen, og/eller for å overholde alle nødvendige studieprosedyrer etter det beste faget og etterforskeren kjenner til.
  • Anamnese eller bevis på andre klinisk signifikante lidelser, tilstander eller sykdommer (med unntak av de som er skissert ovenfor) eller uakseptable fysiske funn, som etter etterforskerens eller Amgen-legens mening vil utgjøre en risiko for pasientens sikkerhet eller forstyrre prosedyrene for studieevaluering eller fullføring.
  • Personen har tidligere deltatt i denne studien eller tidligere mottatt behandling med etelcalcetide.
  • Anemi, som etter etterforskerens mening gjør det ikke tilrådelig å gjennomgå sekvensielle blodprøver.
  • Anamnese med ustabil kronisk hjertesvikt i løpet av det siste året før screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Etelcalcetid
Deltakerne vil motta etelcalcetide i tillegg til standard behandling.
Legemiddel: Etelcalcetid
Etelcalcetide har vist seg å være trygt og effektivt i behandlingen av voksne CKD-pasienter med SHPT ved samtidig kontroll av iPTH, kalsium (Ca) og fosfor, og er nylig godkjent for bruk hos voksne pasienter med SHPT som behandles med hemodialyse både i USA og Europa.
Andre navn:
  • Parsabiv - merkenavn

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra utgangspunkt i iPTH fra uke 20 til 26
Tidsramme: Uke 20 til 26
For å evaluere effekten av etelcalcetide i å redusere iPTH-nivået hos barn i alderen 2 til under 18 år med SHPT som gjennomgår vedlikeholdshemodialyse.
Uke 20 til 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som oppnår en >30 % reduksjon fra baseline i gjennomsnittlig iPTH
Tidsramme: Uke 20 til 26
For å evaluere effekten av etelcalcetide.
Uke 20 til 26
Prosentvis endring fra baseline i korrigert totalt serum-Ca og serumfosfor
Tidsramme: Uke 20 til 26
Å karakterisere endring i laboratoriemarkører for kronisk nyresykdom.
Uke 20 til 26
Andel deltakere som oppnår korrigert serum-Ca-nivå under 8,0 mg/dL (2,0 mmol/L)
Tidsramme: Under behandlingsperioden (opptil 31 uker)
Å karakterisere sikkerheten til etelcalcetide-behandling basert på laboratorieverdier.
Under behandlingsperioden (opptil 31 uker)
Andel deltakere med hypokalcemi
Tidsramme: I løpet av behandlingsperioden (opptil 31 uker)

Å karakterisere sikkerheten til etelcalcetide-behandling basert på laboratorieverdier.

Hypokalcemi er definert som korrigert serumkalsiumnivå under 8,4 mg/dL.
I løpet av behandlingsperioden (opptil 31 uker)
Etelcalcetide plasmakonsentrasjoner før og ved slutten av dialyse etter enkelt- og flerdoser
Tidsramme: Under behandlingsperioden (opptil 31 uker)
Etelcalcetide-plasmakonsentrasjoner før og ved slutten av dialyse etter enkelt- og multipledoser.
Under behandlingsperioden (opptil 31 uker)
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av etelcalcetid
Tidsramme: Under behandlingsperioden (opptil 31 uker)
Etelcalcetide-plasmakonsentrasjoner før og ved slutten av dialyse etter enkelt- og multipledoser.
Under behandlingsperioden (opptil 31 uker)
Plasmakonstantrasjoner (Cmin) av Etelcalcetid
Tidsramme: I løpet av behandlingsperioden (opptil 31 uker)
Å karakterisere farmakokinetikken til etelcalcetid-behandling etter enkelt- og multipledoser.
I løpet av behandlingsperioden (opptil 31 uker)
Antall deltakere som opplevde behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Under behandlingsperioden (opptil 31 uker)
Å karakterisere sikkerheten til etelcalcetid-behandling basert på bivirkninger. Art, frekvens, alvorlighetsgrad og sammenheng med behandling av alle bivirkninger, inkludert de av spesiell interesse som ble rapportert under forsøket.
Under behandlingsperioden (opptil 31 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amgen

Etterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. desember 2019

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. mai 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. mai 2019

Først lagt ut (Faktiske)

31. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20170724

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle pasientdata for variabler som er nødvendige for å løse det spesifikke forskningsspørsmålet i en godkjent forespørsel om datadeling

IPD-delingstidsramme

Forespørsler om datadeling knyttet til denne studien vil bli vurdert med start 18 måneder etter at studien er avsluttet og enten 1) produktet og indikasjonen har fått markedsføringstillatelse i både USA og Europa eller 2) klinisk utvikling for produktet og/eller indikasjonen avbrytes og dataene vil ikke bli sendt til regulatoriske myndigheter. Det er ingen sluttdato for kvalifisering til å sende inn en forespørsel om datadeling for denne studien.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan sende inn en forespørsel som inneholder forskningsmålene, Amgen-produktet(e) og Amgen-studien/studiene i omfang, endepunkter/resultater av interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publiseringsplan og kvalifikasjonene til forskeren(e). Generelt innvilger ikke Amgen eksterne forespørsler om individuelle pasientdata med det formål å revurdere sikkerhets- og effektspørsmål som allerede er behandlet i produktmerkingen. Forespørsler vurderes av en komité med interne rådgivere. Hvis den ikke blir godkjent, vil et uavhengig granskningspanel for datadeling dømme og ta den endelige avgjørelsen. Ved godkjenning vil informasjon som er nødvendig for å løse forskningsspørsmålet, gis i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale. Dette kan inkludere anonymiserte individuelle pasientdata og/eller tilgjengelige støttedokumenter, som inneholder fragmenter av analysekode der det er gitt i analysespesifikasjonene. Ytterligere detaljer er tilgjengelig på lenken nedenfor.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere