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Uno studio di fase 3 sull'etelcalcetide nei bambini con iperparatiroidismo secondario in emodialisi

20 agosto 2026 aggiornato da: Amgen

Studio di fase 3, a braccio singolo, in aperto, multidose, di titolazione, farmacocinetica, farmacodinamica e sulla sicurezza di etelcalcetide in bambini e adolescenti di età compresa tra ≥ 2 e < 18 anni con iperparatiroidismo secondario e malattia renale cronica sottoposti a emodialisi di mantenimento

Valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di etelcalcetide nel trattamento dell'iperparatiroidismo secondario (SHPT) in soggetti pediatrici di età compresa tra ≥ 2 e < 18 anni, con malattia renale cronica (CKD) in emodialisi

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Terminato
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 150 06
        • Completato
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Terminato
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francia, 75012
        • Completato
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Completato
        • Kindernierenzentrum Bonn
      • Cologne, Germania, 50937
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Hanover, Germania, 30625
        • Completato
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zentrum fuer Kinder und Jugendmedizin
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Reclutamento
        • General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • Reclutamento
        • Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Terminato
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Lituania
      • Vilinus, Lituania, 08406
        • Terminato
        • Childrens Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • Terminato
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4050-651
        • Reclutamento
        • Unidade Local de Saude de Santo Antonio, EPE - Hospital de Santo Antonio
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Reclutamento
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Reclutamento
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Terminato
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Reclutamento
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Spagna
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Spagna, 41013
        • Terminato
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Terminato
        • Semmelweis Egyetem
      • Szeged, Ungheria, 6720
        • Terminato
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il rappresentante legalmente riconosciuto del soggetto ha fornito il consenso informato quando il soggetto è legalmente troppo giovane per fornire il consenso informato e il soggetto ha fornito il consenso scritto in base alle normative e/o alle linee guida locali prima dell'avvio di qualsiasi attività/procedura specifica dello studio.
  • Soggetti maschi o femmine di età superiore o uguale a 2 a meno di 18 anni al momento dell'iscrizione.
  • Peso a secco mirato maggiore o uguale a 7 kg al momento dello screening Settimana -1.
  • - Diagnosi di malattia renale cronica (CKD) e iperparatiroidismo secondario (SHPT) sottoposti a emodialisi/emodiafiltrazione tre volte a settimana (TIW) al momento dello screening maggiore o uguale a 1 mese.
  • Diagnosi di iperparatiroidismo secondario (SHPT) con la media dei 2 valori consecutivi di ormone paratiroideo intatto del laboratorio centrale (iPTH) superiori a 300 pg/mL durante lo screening, in giorni separati ed entro 2 settimane dall'arruolamento ottenuti dal laboratorio centrale durante lo screening.
  • Valore sierico di calcio corretto (cCa) maggiore o uguale a 9,0 mg/dL ottenuto dal laboratorio centrale durante lo screening.
  • Livello di calcio dialisato (Ca) maggiore o uguale a 2,5 mEq/L per almeno 1 mese prima dello screening e per tutta la durata dello studio.
  • Il soggetto che riceve steroli di vitamina D attivi non deve aver avuto più di una variazione massima della dose del 50% entro le 2 settimane precedenti le valutazioni di laboratorio di screening, rimanere stabile durante l'arruolamento e ci si aspetta che mantenga dosi stabili per la durata dello studio, ad eccezione di aggiustamenti consentiti per protocollo.
  • Il soggetto che riceve chelanti del fosfato non deve aver avuto più di una variazione massima della dose del 50% entro le 2 settimane precedenti le valutazioni di laboratorio di screening, rimanere stabile durante l'arruolamento e ci si aspetta che mantenga una dose stabile per la durata dello studio, ad eccezione degli aggiustamenti consentiti per protocollo.
  • Il soggetto che riceve supplementi di calcio (Ca) non deve aver avuto più di una variazione massima della dose del 50% entro le 2 settimane precedenti le valutazioni di laboratorio di screening, rimanere stabile durante l'arruolamento e ci si aspetta che mantenga una dose stabile per la durata dello studio, ad eccezione per le regolazioni consentite per protocollo.
  • Iperparatiroidismo secondario (SHPT) non dovuto a carenza di vitamina D, secondo la valutazione dello sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • Malattia correlata:
  • Storia di sindrome congenita del QT lungo, blocco cardiaco di secondo o terzo grado, tachiaritmia ventricolare, storia di aritmie ventricolari sintomatiche Torsioni di punta o altre condizioni associate a prolungamento dell'intervallo QT.
  • Paratiroidectomia anticipata o programmata durante il periodo di studio.
  • Trapianto di rene anticipato o programmato durante il periodo di studio.
  • - Il soggetto ha ricevuto una paratiroidectomia entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
  • Altre condizioni mediche:
  • Tumore maligno attuale o storia di altri tumori maligni, ad eccezione dei tumori della pelle non melanoma negli ultimi 5 anni.
  • Terapia precedente/concomitante:
  • Uso di farmaci concomitanti che possono prolungare l'intervallo QTc (p. es., ondansetron, salbutamolo, sotalolo, amiodarone, eritromicina o claritromicina). Fare riferimento a CredibleMeds.org per l'orientamento.
  • Ricezione della terapia con cinacalcet entro 30 giorni prima dello screening e attraverso l'arruolamento.
  • Ricezione della terapia con etelcalcetide entro 6 mesi prima dello screening e attraverso l'arruolamento.
  • Tutti i medicinali erboristici (ad es. l'erba di San Giovanni), le vitamine e gli integratori consumati dal soggetto nei 30 giorni precedenti l'arruolamento e l'uso continuato, se applicabile, saranno esaminati dal ricercatore principale e dall'Amgen Medical Monitor. Per la partecipazione del soggetto è richiesta la documentazione scritta della revisione e il riconoscimento di Amgen.
  • L'uso di qualsiasi farmaco da banco o su prescrizione entro i 14 giorni o le 5 emivite (a seconda di quale sia il più lungo) prima dell'arruolamento che non siano terapie stabilite per i soggetti con malattia renale o altre condizioni secondarie alla malattia renale sarà riesaminato dal Principal Investigator e Amgen Medical Monitor. Per la partecipazione del soggetto è richiesta la documentazione scritta della revisione e il riconoscimento di Amgen. Sarà consentito il paracetamolo per l'analgesia.
  • Esperienza di studio clinico precedente/concorrente:
  • Attualmente in trattamento in un altro dispositivo sperimentale o studio farmacologico, o da meno di 30 giorni dal termine del trattamento in un altro dispositivo sperimentale o studio farmacologico. Sono escluse altre procedure sperimentali durante la partecipazione a questo studio.
  • Valutazioni diagnostiche durante lo screening:
  • Il soggetto presenta anomalie significative sul test di laboratorio centrale più recente durante il periodo di screening prima dell'arruolamento per lo sperimentatore, inclusi ma non limitati a quanto segue: a. Transaminasi sierica (alanina aminotransferasi [ALT] o transaminasi glutammico piruvica sierica [SGPT], aspartato aminotransferasi [AST] o transaminasi glutammico ossalacetica sierica [SGOT]) superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN).
  • Intervallo QT corretto superiore a 500 ms, utilizzando la formula di Bazett.
  • Intervallo QT corretto maggiore o uguale a 450 a minore o uguale a 500 ms, utilizzando la formula di Bazett, a meno che non sia stata fornita autorizzazione scritta all'arruolamento dallo sperimentatore previa consultazione con un cardiologo pediatrico.
  • - Il soggetto presenta un'anomalia dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significativa (ad esempio, aritmia instabile) durante lo screening che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe rappresentare un rischio per la sicurezza del soggetto o interferire con la valutazione dello studio.
  • Entro i 3 mesi precedenti lo screening:
  • Nuova insorgenza o peggioramento di un disturbo convulsivo preesistente.
  • I soggetti che assumono farmaci anticonvulsivanti devono assumere una dose stabile e terapeutica per 3 mesi prima dello screening (se il monitoraggio del livello ematico è clinicamente disponibile, il soggetto deve avere un livello ematico terapeutico entro 1 settimana dall'arruolamento).

Altre esclusioni:

  • La donna è incinta o sta allattando o sta pianificando una gravidanza o sta allattando durante il trattamento e per altri 3 mesi dopo l'ultima dose di etelcalcetide. (Le donne in età fertile devono essere incluse nello studio solo dopo un periodo mestruale confermato e un test di gravidanza su siero altamente sensibile negativo entro 7 giorni prima della prima dose del prodotto sperimentale).
  • Soggetti di sesso femminile in età fertile non disposti a utilizzare 1 metodo altamente efficace o accettabile di contraccezione efficace durante il trattamento e per ulteriori 3 mesi dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale. Fare riferimento all'Appendice 5 per ulteriori informazioni sulla contraccezione.
  • Soggetti di sesso femminile in età fertile con test di gravidanza positivo valutati allo screening mediante test di gravidanza su siero.
  • Il soggetto ha una sensibilità nota all'etelcalcetide o agli eccipienti da somministrare durante la somministrazione.
  • Soggetto che probabilmente non sarà disponibile per completare tutte le visite o procedure di studio richieste dal protocollo e/o per conformarsi a tutte le procedure di studio richieste al meglio delle conoscenze del soggetto e dello sperimentatore.
  • Anamnesi o evidenza di qualsiasi altro disturbo, condizione o malattia clinicamente significativa (ad eccezione di quelli descritti sopra) o reperti fisici inaccettabili che, a parere dello sperimentatore o del medico Amgen, se consultati, rappresenterebbero un rischio per la sicurezza o la sicurezza del soggetto interferire con le procedure di valutazione o il completamento dello studio.
  • Il soggetto è già entrato in questo studio o ha ricevuto in precedenza un trattamento con etelcalcetide.
  • Anemia, che a giudizio dello sperimentatore rende sconsigliabile sottoporsi a prelievi sequenziali.
  • Storia di insufficienza cardiaca cronica instabile nell'ultimo anno prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etelcalcetide
I partecipanti riceveranno etelcalcetide in aggiunta alle cure standard.
Droga: Etelcalcetide
È stato dimostrato che l'etelcalcetide è sicuro ed efficace nel trattamento di pazienti adulti con CKD affetti da SHPT, controllando simultaneamente iPTH, calcio (Ca) e fosforo, ed è stato recentemente approvato per l'uso in pazienti adulti con SHPT trattati con emodialisi sia negli Stati Uniti che in Europa.
Altri nomi:
  • Parsabiv - marchio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione Percentuale Rispetto al Basale dell'iPTH alle Settimane da 20 a 26
Lasso di tempo: Settimana 20 a 26
Valutare l'efficacia di etelcalcetide nel ridurre i livelli di iPTH in bambini di età pari o superiore a 2 anni e inferiore a 18 anni con SHPT in trattamento di emodialisi di mantenimento.
Settimana 20 a 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che ottengono una riduzione >30% rispetto al basale nell'iPTH medio
Lasso di tempo: Settimana 20 a 26
Per valutare l'efficacia di etelcalcetide.
Settimana 20 a 26
Variazione percentuale rispetto al basale del Ca sierico totale corretto e del fosforo sierico
Lasso di tempo: Settimana 20 a 26
Caratterizzare le variazioni nei marcatori di laboratorio della malattia renale cronica.
Settimana 20 a 26
Proporzione di partecipanti che raggiungono livelli di Ca sierico corretto inferiori a 8,0 mg/dL (2,0 mmol/L)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento (fino a 31 settimane)
Caratterizzare la sicurezza del trattamento con etelcalcetide in base ai valori di laboratorio.
Durante il periodo di trattamento (fino a 31 settimane)
Proporzione di partecipanti con ipocalcemia
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento (fino a 31 settimane)

Caratterizzare la sicurezza del trattamento con etelcalcetide in base ai valori di laboratorio.

L'ipocalcemia è definita come livelli di calcio sierico corretti inferiori a 8,4 mg/dL.
Durante il periodo di trattamento (fino a 31 settimane)
Concentrazioni plasmatiche di Etelcalcetide prima e alla fine della dialisi dopo dosi singole e multiple
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento (fino a 31 settimane)
Concentrazioni plasmatiche di etelcalcetide prima e alla fine della dialisi dopo dosi singole e multiple.
Durante il periodo di trattamento (fino a 31 settimane)
Concentrazione Massima Osservata (Cmax) di Etelcalcetide
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento (fino a 31 settimane)
Concentrazioni plasmatiche di etelcalcetide prima e alla fine della dialisi dopo dosi singole e multiple.
Durante il periodo di trattamento (fino a 31 settimane)
Concentrazioni plasmatiche minime (Cmin) di Etelcalcetide
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento (fino a 31 settimane)
Per caratterizzare la farmacocinetica del trattamento con etelcalcetide dopo singole e multiple dosi.
Durante il periodo di trattamento (fino a 31 settimane)
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento (fino a 31 settimane)
Caratterizzare la sicurezza del trattamento con etelcalcetide sulla base degli eventi avversi. Natura, frequenza, gravità e relazione con il trattamento di tutti gli eventi avversi, inclusi quelli di particolare interesse segnalati durante lo studio.
Durante il periodo di trattamento (fino a 31 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 dicembre 2019

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 maggio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

31 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20170724

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e se 1) il prodotto e l'indicazione hanno ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno inviati alle autorità di regolamentazione. Non esiste una data di fine per l'idoneità a presentare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, il/i prodotto/i Amgen e lo/gli studio/studi Amgen nell'ambito, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti in materia di dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non soddisfa le richieste esterne di dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente sulla condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per affrontare la domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimizzati di singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili al link sottostante.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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