Un estudio de fase 3 de etelcalcetida en niños con hiperparatiroidismo secundario que reciben hemodiálisis
20 de agosto de 2026 actualizado por: Amgen
Estudio de fase 3, de brazo único, abierto, multidosis, de titulación, farmacocinético, farmacodinámico y de seguridad de etelcalcetida en niños y adolescentes ≥ 2 a < 18 años de edad con hiperparatiroidismo secundario y enfermedad renal crónica que reciben hemodiálisis de mantenimiento
Evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) de etelcalcetida en el tratamiento del hiperparatiroidismo secundario (HPTS) en sujetos pediátricos entre ≥ 2 a < 18 años, con enfermedad renal crónica (ERC) en hemodiálisis
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
24
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Amgen Call Center
- Número de teléfono: 866-572-6436
- Correo electrónico: medinfo@amgen.com
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania, 53127
- Terminado
- Kindernierenzentrum Bonn
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Cologne, Alemania, 50937
- Reclutamiento
- Universitaetsklinikum Koeln
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Hamburg, Alemania, 20246
- Reclutamiento
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
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Hanover, Alemania, 30625
- Terminado
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Reclutamiento
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zentrum fuer Kinder und Jugendmedizin
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Ghent, Bélgica, 9000
- Terminado
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Prague, Chequia, 150 06
- Terminado
- Fakultni nemocnice v Motole
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Andalusia
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Seville, Andalusia, España, 41013
- Terminado
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, España, 08035
- Reclutamiento
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Bron, Francia, 69677
- Terminado
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
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Paris, Francia, 75012
- Terminado
- Hôpital Armand Trousseau
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Athens, Grecia, 11527
- Reclutamiento
- General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
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Thessaloniki, Grecia, 54642
- Reclutamiento
- Ippokrateio General Hospital of Thessaloniki
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Budapest, Hungría, 1083
- Terminado
- Semmelweis Egyetem
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Szeged, Hungría, 6720
- Terminado
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
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Florence, Italia, 50139
- Terminado
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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Vilinus, Lituania, 08406
- Terminado
- Childrens Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Krakow, Polonia, 30-663
- Terminado
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
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Porto, Portugal, 4050-651
- Reclutamiento
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio, EPE - Hospital de Santo Antonio
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Reclutamiento
- Royal Hospital for Sick Children
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Reclutamiento
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Terminado
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Reclutamiento
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El representante legalmente aceptable del sujeto ha dado su consentimiento informado cuando el sujeto es legalmente demasiado joven para dar su consentimiento informado y el sujeto ha dado su consentimiento por escrito basado en las normas y/o directrices locales antes de que se inicie cualquier actividad/procedimiento específico del estudio.
- Sujetos masculinos o femeninos mayores o iguales de 2 a menos de 18 años de edad al momento de la inscripción.
- Peso seco objetivo mayor o igual a 7 kg en el momento de la selección Semana -1.
- Con diagnóstico de enfermedad renal crónica (ERC) e hiperparatiroidismo secundario (SHPT) sometidos a hemodiálisis/hemodiafiltración tres veces por semana (TIW) en el momento de la selección mayor o igual a 1 mes.
- Diagnóstico de hiperparatiroidismo secundario (SHPT) con la media de los 2 valores consecutivos de hormona paratiroidea intacta (iPTH) del laboratorio central superiores a 300 pg/mL durante la selección, en días separados y dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción obtenidos del laboratorio central durante la selección.
- Valor sérico corregido de calcio (cCa) mayor o igual a 9,0 mg/dl obtenido del laboratorio central durante la selección.
- Nivel de calcio (Ca) en el dializado mayor o igual a 2,5 mEq/L durante al menos 1 mes antes de la selección y durante la duración del estudio.
- Los sujetos que reciben esteroles activos de vitamina D no deben haber tenido más de un cambio de dosis máximo del 50 % dentro de las 2 semanas previas a las evaluaciones de laboratorio de selección, permanecer estables durante la inscripción y se espera que mantengan dosis estables durante la duración del estudio, excepto por ajustes permitidos por protocolo.
- El sujeto que recibe quelantes de fosfato no debe haber tenido más de un cambio de dosis máximo del 50 % dentro de las 2 semanas anteriores a las evaluaciones de laboratorio de selección, permanecer estable durante la inscripción y se espera que mantenga la dosis estable durante la duración del estudio, excepto por los ajustes permitidos. por protocolo.
- Los sujetos que reciben suplementos de calcio (Ca) no deben haber tenido más de un cambio de dosis máximo del 50 % dentro de las 2 semanas previas a las evaluaciones de laboratorio de detección, permanecer estables durante la inscripción y se espera que mantengan la dosis estable durante la duración del estudio, excepto para los ajustes permitidos por protocolo.
- Hiperparatiroidismo secundario (SHPT) no debido a deficiencia de vitamina D, según la evaluación del investigador.
Criterio de exclusión:
- Relacionado con la enfermedad:
- Antecedentes de síndrome de QT largo congénito, bloqueo cardíaco de segundo o tercer grado, taquiarritmias ventriculares, antecedentes de arritmias ventriculares sintomáticas Torsades de Pointes u otras condiciones asociadas con intervalo QT prolongado.
- Paratiroidectomía prevista o programada durante el período de estudio.
- Trasplante de riñón previsto o programado durante el período de estudio.
- El sujeto ha recibido una paratiroidectomía dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción.
- Otras condiciones médicas:
- Neoplasia maligna actual o antecedentes de otra neoplasia maligna, excepto cánceres de piel no melanoma en los últimos 5 años.
- Terapia previa/concomitante:
- Uso de medicamentos concomitantes que pueden prolongar el QTc (p. ej., ondansetrón, albuterol, sotalol, amiodarona, eritromicina o claritromicina). Consulte CredibleMeds.org para ayuda.
- Recepción de terapia con cinacalcet dentro de los 30 días anteriores a la selección y durante la inscripción.
- Recibir tratamiento con etelcalcetida en los 6 meses anteriores a la selección y durante la inscripción.
- Todos los medicamentos a base de hierbas (p. ej., hierba de San Juan), vitaminas y suplementos consumidos por el sujeto dentro de los 30 días anteriores a la inscripción y el uso continuo, si corresponde, serán revisados por el investigador principal y el monitor médico de Amgen. Se requiere documentación escrita de la revisión y reconocimiento de Amgen para la participación del sujeto.
- El uso de cualquier medicamento de venta libre o recetado dentro de los 14 días o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de la inscripción que no sean terapias establecidas para sujetos con enfermedad renal u otras afecciones secundarias a la enfermedad renal será revisado por el Investigador Principal y Monitor Médico de Amgen. Se requiere documentación escrita de la revisión y reconocimiento de Amgen para la participación del sujeto. Se permitirá el paracetamol para la analgesia.
- Experiencia previa/concurrente en estudios clínicos:
- Actualmente recibe tratamiento en otro dispositivo de investigación o estudio de medicamentos, o hace menos de 30 días desde que finalizó el tratamiento en otro dispositivo de investigación o estudio de medicamentos. Se excluyen otros procedimientos de investigación durante la participación en este estudio.
- Evaluaciones de diagnóstico durante la detección:
- El sujeto tiene anomalías significativas en la prueba de laboratorio central más reciente durante el período de selección antes de la inscripción según el investigador, incluidas, entre otras, las siguientes: a. Transaminasa sérica (alanina aminotransferasa [ALT] o transaminasa glutámico pirúvica sérica [SGPT], aspartato aminotransferasa [AST] o transaminasa glutámico oxaloacética sérica [SGOT]) superior a 1,5 veces el límite superior normal (LSN).
- Intervalo QT corregido mayor a 500 ms, utilizando la fórmula de Bazett.
- Intervalo QT corregido mayor o igual a 450 a menor o igual a 500 ms, utilizando la fórmula de Bazett, a menos que el investigador proporcione un permiso por escrito para inscribirse después de consultar con un cardiólogo pediátrico.
- El sujeto tiene una anomalía en el electrocardiograma (ECG) clínicamente significativa (p. ej., arritmia inestable) durante la selección que, en opinión del investigador, podría representar un riesgo para la seguridad del sujeto o interferir con la evaluación del estudio.
- Dentro de los 3 meses anteriores a la selección:
- Nueva aparición o empeoramiento de un trastorno convulsivo preexistente.
- Los sujetos que toman medicamentos anticonvulsivos deben tener una dosis terapéutica y estable durante 3 meses antes de la selección (si el control del nivel en sangre está clínicamente disponible, entonces el sujeto debe tener un nivel en sangre terapéutico dentro de 1 semana de la inscripción).
Otras exclusiones:
- La mujer está embarazada o amamantando o planea quedar embarazada o amamantar durante el tratamiento y durante 3 meses adicionales después de la última dosis de etelcalcetida. (Las mujeres en edad fértil solo deben incluirse en el estudio después de un período menstrual confirmado y una prueba de embarazo en suero altamente sensible negativa dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis del producto en investigación).
- Mujeres en edad fértil que no estén dispuestas a usar 1 método anticonceptivo altamente efectivo o aceptable durante el tratamiento y durante 3 meses adicionales después de la última dosis del producto en investigación. Consulte el Apéndice 5 para obtener información adicional sobre anticonceptivos.
- Mujeres en edad fértil con una prueba de embarazo positiva evaluada en la selección mediante una prueba de embarazo en suero.
- El sujeto tiene sensibilidad conocida a la etelcalcetida o a los excipientes que se administrarán durante la dosificación.
- Es probable que el sujeto no esté disponible para completar todas las visitas o procedimientos del estudio requeridos por el protocolo y/o para cumplir con todos los procedimientos del estudio requeridos según el leal saber y entender del sujeto y del investigador.
- Antecedentes o evidencia de cualquier otro trastorno, afección o enfermedad clínicamente significativos (con la excepción de los descritos anteriormente) o hallazgos físicos inaceptables que, en opinión del investigador o del médico de Amgen, si se consulta, representaría un riesgo para la seguridad del sujeto o interferir con los procedimientos de evaluación o finalización del estudio.
- El sujeto ha entrado previamente en este estudio o ha recibido tratamiento con etelcalcetida.
- Anemia, que a juicio del investigador desaconseja la realización de extracciones de sangre secuenciales.
- Antecedentes de insuficiencia cardíaca crónica inestable en el último año antes de la selección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Etelcalcetida
Los participantes recibirán etelcalcetida además del tratamiento estándar.
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Se ha demostrado que el etelcalcetide es seguro y eficaz para tratar a pacientes adultos con ERC e HPSP al controlar simultáneamente la iPTH, el calcio (Ca) y el fósforo, y recientemente ha sido aprobado para su uso en pacientes adultos con HPSP tratados con hemodiálisis tanto en Estados Unidos como en Europa.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual desde el valor basal en iPTH en las semanas 20 a 26
Periodo de tiempo: Semana 20 a 26
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Para evaluar la eficacia de etelcalcetida en la reducción del nivel de iPTH en niños con edades iguales o superiores a 2 años y menores de 18 años con SHPT que reciben hemodiálisis de mantenimiento.
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Semana 20 a 26
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que logran una reducción >30 % respecto al valor basal en la iPTH media
Periodo de tiempo: Semana 20 a 26
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Para evaluar la eficacia de etelcalcetida.
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Semana 20 a 26
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Cambio Porcentual Desde el Valor Basal en Calcio Sérico Total Corregido y Fósforo Sérico
Periodo de tiempo: Semana 20 a 26
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Para caracterizar el cambio en marcadores de laboratorio de enfermedad renal crónica.
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Semana 20 a 26
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Proporción de participantes que alcanzan niveles de Ca sérico corregido menores de 8,0 mg/dL (2,0 mmol/L)
Periodo de tiempo: Durante el período de tratamiento (hasta 31 semanas)
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Caracterizar la seguridad del tratamiento con etelcalcetida basándose en los valores de laboratorio.
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Durante el período de tratamiento (hasta 31 semanas)
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Proporción de Participantes con Hipocalcemia
Periodo de tiempo: Durante el período de tratamiento (hasta 31 semanas)
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Caracterizar la seguridad del tratamiento con etelcalcetida basándose en los valores de laboratorio. La hipocalcemia se define como niveles de calcio sérico corregidos inferiores a 8,4 mg/dL. |
Durante el período de tratamiento (hasta 31 semanas)
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Concentraciones plasmáticas de Etelcalcetida antes y al final de la diálisis tras dosis únicas y múltiples
Periodo de tiempo: Durante el período de tratamiento (hasta 31 semanas)
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Concentraciones plasmáticas de etelcalcetida antes y al final de la diálisis después de dosis únicas y múltiples.
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Durante el período de tratamiento (hasta 31 semanas)
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Concentración máxima observada (Cmax) de Etelcalcetida
Periodo de tiempo: Durante el período de tratamiento (hasta 31 semanas)
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Concentraciones plasmáticas de etelcalcetida antes y al final de la diálisis tras dosis únicas y múltiples.
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Durante el período de tratamiento (hasta 31 semanas)
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Concentraciones plasmáticas en valle (Cmin) de Etelcalcetida
Periodo de tiempo: Durante el periodo de tratamiento (hasta 31 semanas)
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Para caracterizar la farmacocinética del tratamiento con etelcalcetida tras dosis únicas y múltiples.
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Durante el periodo de tratamiento (hasta 31 semanas)
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Número de participantes que experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Durante el período de tratamiento (hasta 31 semanas)
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Caracterizar la seguridad del tratamiento con etelcalcetida en función de los eventos adversos.
Naturaleza, frecuencia, gravedad y relación con el tratamiento de todos los eventos adversos, incluidos aquellos de especial interés notificados durante el ensayo.
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Durante el período de tratamiento (hasta 31 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: MD, Amgen
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de diciembre de 2019
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de mayo de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de mayo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
31 de mayo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Procesos Patológicos
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedad crónica
- Atributos de la enfermedad
- Insuficiencia renal
- Enfermedades de las paratiroides
- Hiperparatiroidismo
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Insuficiencia Renal Crónica
- Hiperparatiroidismo Secundario
- clorhidrato de etelcalceturo
Otros números de identificación del estudio
- 20170724
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Datos de pacientes individuales desidentificados para las variables necesarias para abordar la pregunta de investigación específica en una solicitud de intercambio de datos aprobada
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes de intercambio de datos relacionadas con este estudio se considerarán a partir de los 18 meses posteriores a la finalización del estudio y 1) el producto y la indicación han obtenido la autorización de comercialización tanto en los EE. UU. como en Europa o 2) el desarrollo clínico del producto y/o la indicación se interrumpe y los datos no se enviarán a las autoridades reguladoras. No hay una fecha límite para la elegibilidad para enviar una solicitud de intercambio de datos para este estudio.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una solicitud que contenga los objetivos de la investigación, los productos de Amgen y el alcance de los estudios de Amgen, criterios de valoración/resultados de interés, plan de análisis estadístico, requisitos de datos, plan de publicación y calificaciones de los investigadores.
En general, Amgen no concede solicitudes externas de datos de pacientes individuales con el fin de reevaluar los problemas de seguridad y eficacia ya abordados en la etiqueta del producto.
Las solicitudes son revisadas por un comité de asesores internos.
Si no se aprueba, un Panel de Revisión Independiente de Intercambio de Datos arbitrará y tomará la decisión final.
Tras la aprobación, la información necesaria para abordar la pregunta de investigación se proporcionará bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Esto puede incluir datos de pacientes individuales anonimizados y/o documentos de respaldo disponibles, que contengan fragmentos de código de análisis donde se proporcione en las especificaciones de análisis.
Más detalles están disponibles en el siguiente enlace.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .