Granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF) som optimerende terapi til pædiatrisk levertransplantation
Granulocyt-kolonistimulerende faktors (G-CSF) rolle til forbedring af PELD-score og ernæringsstatus ved pædiatrisk levercirrhose før levertransplantation gennem immunmodulering af neutrofile, CD34+-celler, TNF-α og IL-10
Denne undersøgelse sammenligner effekten af human rekombinant granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF) hos pædiatriske patienter med levercirrhose med en kontrolgruppe. Undersøgelsen har til formål at observere forbedring af (Pediatric End-stage Lever Disease) PELD-score og ernæringsstatus før levertransplantationsproceduren. Udover interventionen gives der også standardbehandlinger for levercirrose til begge grupper. G-CSF administreres 12 gange.
Sygdomstilstand:
Pædiatrisk patient i alderen 3 måneder til 12 år Levercirrhose Underernæret / Alvorlig underernæring PELD-score 10-25
Intervention:
Lægemiddel: Rekombinant Human G-CSF
Fase:
Fase 3
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette åbne randomiserede kontrolforsøg udført på Cipto Mangunkusumo Hospital, Jakarta, Indonesien, havde til formål at bestemme effekten af G-CSF for at forbedre PELD-score og ernæringsstatus for pædiatriske patienter med levercirrhose før levertransplantation. I alt 52 pædiatriske patienter med levercirrose, underernæring og PELD-score mellem 10-25 vil blive indsamlet og opdelt i interventionsgruppe og kontrolgruppe. Interventionsgruppen vil få en subkutan injektion af G-CSF 5μg/kg/dag i 5 dage i træk, efterfulgt af en enkelt dosis hver 3. dag op til 12 gange gennem hele forsøget. Derudover modtager både interventions- og kontrolgruppen standard levercirrhosebehandling. Randomisering udføres ved hjælp af blokrandomisering.
Patienterne vil blive klinisk overvåget og evalueret for antropometriske ændringer (kropsvægt, midtarms omkreds, midtarms muskelomkreds og triceps hudfoldtykkelse), fuldstændig blodtælling, absolut neutrofiltal, leverfunktionstest, cytokiner (IL-10, TNF-α), Procalcitonin, hepatocytvækstfaktor (HGF), CD34+-celletal og PELD-score (albumin, bilirubin, protrombin og internationale normaliserede ratio-værdier).
Dataanalyse vil blive udført ved hjælp af IBM SPSS Statistics version 20.0.0.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Java
-
Jakarta, Java, Indonesien, 16424
- Fakultas Kedokteran Universitas Indonesia
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder mellem 3 måneder og 12 år
- Bevidst tilstand
- Uden tilstedeværelse af feber (temperatur: <37,5°C)
- Dekompenseret levercirrhose
- Levercirrhose på grund af forskellig ætiologi
- Underernæret eller alvorlig underernæring
- PELD score mellem 10-25
Ekskluderingskriterier:
- Malignitet (leveroprindelse eller andre typer)
- Anamnese med at have gennemgået en organtransplantationsprocedure
- Akut leversvigt
- Svigt af andre organer end leveren
- Encefalopati
- Alvorlig infektion som bakteriel peritonitis og lungebetændelse
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Støttende pleje
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Behandlingsgruppe
Subkutan injektion af G-CSF med dosis på 5μg/kg/dag i 5 dage i træk, ud over en enkelt dosis hver 3. dag op til 12 gange, samt levercirrhose standard regime
|
Indeholder 0,59 mg acetat, 0,04 mg polysorbat 80, 0,035 mg natrium, 50 mg sorbitol
Andre navne:
|
|
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
Kun standardbehandling for levercirrose
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PELD Score
Tidsramme: 90 dage
|
Scoringen bestemmer individets behov for levertransplantation.
Beregningen er baseret på en ligning, der inkorporerer værdierne af bilirubinserum, internationalt normaliseret forhold, albumin og kropsvækstmåling.
Score varierer mellem 6 (lavt sygdomsniveau) til 40 (alvorligt syg).
|
90 dage
|
|
Antropometriske ændringer
Tidsramme: 90 dage
|
Måling af mid-arm circumference (MAC) vil blive opnået i centimeter og blive plottet på kurven for at observere ændringer i ernæringsstatus
|
90 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Pro-inflammatorisk markør
Tidsramme: 30 dage
|
Tumornekrosefaktor alfa (TNF-α) cytokinniveau i blodet vil være parameteren for pro-inflammatorisk markør
|
30 dage
|
|
Anti-inflammatorisk markør
Tidsramme: 30 dage
|
Interleukin-10 (IL-10) cytokinniveau i blodet vil være parameteren for anti-inflammatorisk markør
|
30 dage
|
|
Markør for leverregenerering
Tidsramme: 30 dage
|
hepatocytvækstfaktor (HGF) serumniveau vil være den biokemiske parameter for leverregenerering
|
30 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: Tri Hening Rahayatri, MD, Faculty of Medicine, Universitas Indonesia - Cipto Mangunkusumo Hospital
- Studieleder: Akmal Taher, Faculty of Medicine, Universitas Indonesia - Cipto Mangunkusumo Hospital
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Fioredda F, Lanza T, Gallicola F, Riccardi F, Lanciotti M, Mastrodicasa E, Signa S, Zanardi S, Calvillo M, Dufour C. Long-term use of pegfilgrastim in children with severe congenital neutropenia: clinical and pharmacokinetic data. Blood. 2016 Oct 27;128(17):2178-2181. doi: 10.1182/blood-2016-07-727891. Epub 2016 Sep 12. No abstract available.
- Dale DC, Crawford J, Klippel Z, Reiner M, Osslund T, Fan E, Morrow PK, Allcott K, Lyman GH. A systematic literature review of the efficacy, effectiveness, and safety of filgrastim. Support Care Cancer. 2018 Jan;26(1):7-20. doi: 10.1007/s00520-017-3854-x. Epub 2017 Sep 22.
- Yang Q, Yang Y, Shi Y, Lv F, He J, Chen Z. Effects of Granulocyte Colony-Stimulating Factor on Patients with Liver Failure: a Meta-Analysis. J Clin Transl Hepatol. 2016 Jun 28;4(2):90-6. doi: 10.14218/JCTH.2016.00012. Epub 2016 Jun 15.
- Garg V, Garg H, Khan A, Trehanpati N, Kumar A, Sharma BC, Sakhuja P, Sarin SK. Granulocyte colony-stimulating factor mobilizes CD34(+) cells and improves survival of patients with acute-on-chronic liver failure. Gastroenterology. 2012 Mar;142(3):505-512.e1. doi: 10.1053/j.gastro.2011.11.027. Epub 2011 Nov 23.
- Chavez-Tapia NC, Mendiola-Pastrana I, Ornelas-Arroyo VJ, Norena-Herrera C, Vidana-Perez D, Delgado-Sanchez G, Uribe M, Barrientos-Gutierrez T. Granulocyte-colony stimulating factor for acute-on-chronic liver failure: systematic review and meta-analysis. Ann Hepatol. 2015 Sep-Oct;14(5):631-41.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- FakultasKUI
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .