Granulosyyttipesäkettä stimuloiva tekijä (G-CSF) optimointihoitona lasten maksansiirrolle
Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) rooli PELD-pisteiden ja ravitsemustilan parantamisessa lasten maksakirroosissa ennen maksan siirtoa neutrofiilien, CD34+-solujen, TNF-α:n ja IL-10:n immunomodulaation kautta
Tässä tutkimuksessa verrataan ihmisen rekombinantin granulosyyttipesäkettä stimuloivan tekijän (G-CSF) vaikutusta lapsipotilailla, joilla on maksakirroosi, verrokkiryhmään. Tutkimuksen tavoitteena on tarkkailla (lasten loppuvaiheen maksasairaus) PELD-pisteiden ja ravitsemustilan paranemista ennen maksansiirtoa. Intervention lisäksi molemmille ryhmille annetaan myös maksakirroosin standardihoitoja. G-CSF:ää annetaan 12 kertaa.
Sairauden tila:
3 kuukauden - 12 vuoden ikäinen lapsipotilas Maksakirroosi Aliravittu / vakava aliravitsemus PELD-pisteet 10-25
Interventio:
Lääke: Rekombinantti ihmisen G-CSF
Vaihe:
Vaihe 3
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän avoimen satunnaistetun kontrollitutkimuksen, joka suoritettiin Cipto Mangunkusumo Hospitalissa, Jakartassa, Indonesiassa, tavoitteena oli määrittää G-CSF:n vaikutus maksakirroosia sairastavien lapsipotilaiden PELD-pisteiden ja ravitsemustilan parantamiseen ennen maksansiirtoa. Yhteensä 52 lapsipotilasta, joilla on maksakirroosi, aliravitsemus ja PELD-pistemäärä 10-25, kerätään ja jaetaan interventioryhmään ja kontrolliryhmään. Interventioryhmälle annetaan ihonalainen injektio G-CSF:ää 5 μg/kg/vrk 5 peräkkäisenä päivänä, minkä jälkeen kerta-annos joka kolmas päivä enintään 12 kertaa koko kokeen ajan. Lisäksi sekä interventio- että kontrolliryhmä saavat normaalia maksakirroosihoitoa. Satunnaistaminen tehdään lohkosatunnaistuksella.
Potilaita seurataan kliinisesti ja arvioidaan antropometristen muutosten (paino, käsivarren keskiympärys, käsivarren keskiosan lihaksen ympärysmitta ja tricepsin ihopoimun paksuus), täydellisen verenkuvan, absoluuttisen neutrofiilien määrän, maksan toimintakokeiden, sytokiinien (IL-10, TNF-α), prokalsitoniini, hepatosyyttien kasvutekijä (HGF), CD34+-solujen määrä ja PELD-pisteet (albumiini, bilirubiini, protrombiini ja kansainväliset normalisoidut suhdearvot).
Tietojen analysointi suoritetaan käyttämällä IBM SPSS Statistics -versiota 20.0.0.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Java
-
Jakarta, Java, Indonesia, 16424
- Fakultas Kedokteran Universitas Indonesia
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 3 kuukauden ja 12 vuoden välillä
- Tietoinen tila
- Ilman kuumetta (lämpötila: <37,5°C)
- Dekompensoitu maksakirroosi
- Eri etiologiasta johtuva maksakirroosi
- Aliravittu tai vakava aliravitsemus
- PELD-pisteet välillä 10-25
Poissulkemiskriteerit:
- Pahanlaatuisuus (maksaperäinen tai muu tyyppi)
- Aiemmat elinsiirtotoimenpiteet
- Akuutti maksan vajaatoiminta
- Minkä tahansa muun elimen kuin maksan vajaatoiminta
- Enkefalopatia
- Vakava infektio, kuten bakteeriperäinen peritoniitti ja keuhkokuume
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitoryhmä
G-CSF:n ihonalainen injektio annoksella 5 μg/kg/vrk 5 peräkkäisenä päivänä, kerta-annoksen lisäksi joka 3. päivä enintään 12 kertaa, sekä maksakirroosin standardihoito
|
Sisältää 0,59 mg asetaattia, 0,04 mg polysorbaattia 80, 0,035 mg natriumia, 50 mg sorbitolia
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Ohjausryhmä
Vain maksakirroosin standardihoito
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PELD-pisteet
Aikaikkuna: 90 päivää
|
Pisteytys määrittää yksilön maksansiirron tarpeen.
Laskenta perustuu yhtälöön, joka sisältää bilirubiiniseerumin, kansainvälisen normalisoidun suhteen, albumiinin ja kehon kasvumittauksen arvot.
Pisteet vaihtelevat 6:sta (alhainen sairausaste) 40:een (vaikeasti sairas).
|
90 päivää
|
|
Antropometriset muutokset
Aikaikkuna: 90 päivää
|
Käsivarren keskiympärysmitta (MAC) mitataan senttimetreinä ja piirretään käyrälle ravitsemustilan muutosten havaitsemiseksi
|
90 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pro-inflammatorinen merkkiaine
Aikaikkuna: 30 päivää
|
Tuumorinekroositekijä alfa (TNF-α) sytokiinitaso veressä on tulehdusta edistävän merkkiaineen parametri
|
30 päivää
|
|
Anti-inflammatorinen merkkiaine
Aikaikkuna: 30 päivää
|
Interleukiini-10 (IL-10) sytokiinitaso veressä on tulehdusta estävän markkerin parametri
|
30 päivää
|
|
Maksan regeneraatiomerkki
Aikaikkuna: 30 päivää
|
hepatosyyttien kasvutekijän (HGF) seerumin taso on maksan uudistumisen biokemiallinen parametri
|
30 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Tri Hening Rahayatri, MD, Faculty of Medicine, Universitas Indonesia - Cipto Mangunkusumo Hospital
- Opintojohtaja: Akmal Taher, Faculty of Medicine, Universitas Indonesia - Cipto Mangunkusumo Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Fioredda F, Lanza T, Gallicola F, Riccardi F, Lanciotti M, Mastrodicasa E, Signa S, Zanardi S, Calvillo M, Dufour C. Long-term use of pegfilgrastim in children with severe congenital neutropenia: clinical and pharmacokinetic data. Blood. 2016 Oct 27;128(17):2178-2181. doi: 10.1182/blood-2016-07-727891. Epub 2016 Sep 12. No abstract available.
- Dale DC, Crawford J, Klippel Z, Reiner M, Osslund T, Fan E, Morrow PK, Allcott K, Lyman GH. A systematic literature review of the efficacy, effectiveness, and safety of filgrastim. Support Care Cancer. 2018 Jan;26(1):7-20. doi: 10.1007/s00520-017-3854-x. Epub 2017 Sep 22.
- Yang Q, Yang Y, Shi Y, Lv F, He J, Chen Z. Effects of Granulocyte Colony-Stimulating Factor on Patients with Liver Failure: a Meta-Analysis. J Clin Transl Hepatol. 2016 Jun 28;4(2):90-6. doi: 10.14218/JCTH.2016.00012. Epub 2016 Jun 15.
- Garg V, Garg H, Khan A, Trehanpati N, Kumar A, Sharma BC, Sakhuja P, Sarin SK. Granulocyte colony-stimulating factor mobilizes CD34(+) cells and improves survival of patients with acute-on-chronic liver failure. Gastroenterology. 2012 Mar;142(3):505-512.e1. doi: 10.1053/j.gastro.2011.11.027. Epub 2011 Nov 23.
- Chavez-Tapia NC, Mendiola-Pastrana I, Ornelas-Arroyo VJ, Norena-Herrera C, Vidana-Perez D, Delgado-Sanchez G, Uribe M, Barrientos-Gutierrez T. Granulocyte-colony stimulating factor for acute-on-chronic liver failure: systematic review and meta-analysis. Ann Hepatol. 2015 Sep-Oct;14(5):631-41.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FakultasKUI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .