Fator estimulante de colônia de granulócitos (G-CSF) como terapia otimizada para transplante hepático pediátrico
O Papel do Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos (G-CSF) para Melhorar a Pontuação PELD e o Estado Nutricional na Cirrose Hepática Pediátrica Antes do Transplante Hepático Através da Imunomodulação de Neutrófilos, Células CD34+, TNF-α e IL-10
Este estudo compara o efeito do Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos (G-CSF) recombinante humano em pacientes pediátricos com cirrose hepática com um grupo controle. O estudo tem como objetivo observar a melhora do escore PELD (Pediatric End-stage Liver Disease) e do estado nutricional antes do procedimento de transplante hepático. Além da intervenção, tratamentos padrão para cirrose hepática também são administrados para ambos os grupos. G-CSF é administrado por 12 vezes.
Estado da doença:
Paciente pediátrico de 3 meses a 12 anos de idade Cirrose hepática Desnutrido/desnutrição grave Escore PELD 10-25
Intervenção:
Droga: G-CSF Humano Recombinante
Estágio:
Fase 3
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo controlado randomizado aberto realizado no Hospital Cipto Mangunkusumo, Jacarta, Indonésia, teve como objetivo determinar o efeito do G-CSF para melhorar o escore PELD e o estado nutricional de pacientes pediátricos com cirrose hepática antes do transplante hepático. Um total de 52 pacientes pediátricos com cirrose hepática, desnutrição e escore PELD entre 10-25 serão coletados e divididos em grupo intervenção e grupo controle. O grupo de intervenção receberá uma injeção subcutânea de G-CSF 5μg/kg/dia por 5 dias consecutivos, seguida de uma dose única a cada 3 dias até 12 vezes ao longo do estudo. Além disso, tanto o grupo de intervenção quanto o de controle recebem tratamento padrão para cirrose hepática. A randomização é feita usando randomização de bloco.
Os pacientes serão acompanhados clinicamente e avaliados quanto às alterações antropométricas (peso, circunferência braquial, circunferência muscular braquial e dobra cutânea tricipital), hemograma completo, contagem absoluta de neutrófilos, testes de função hepática, citocinas (IL-10, TNF-α), Procalcitonina, fator de crescimento de hepatócitos (HGF), contagem de células CD34+ e escore PELD (valores de albumina, bilirrubina, protrombina e razão normalizada internacional).
A análise dos dados será realizada no IBM SPSS Statistics versão 20.0.0.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Java
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Jakarta, Java, Indonésia, 16424
- Fakultas Kedokteran Universitas Indonesia
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade entre 3 meses a 12 anos
- estado consciente
- Sem presença de febre (temperatura: <37,5°C)
- Cirrose hepática descompensada
- Cirrose hepática devido a várias etiologias
- Desnutrição ou desnutrição grave
- Pontuação PELD entre 10-25
Critério de exclusão:
- Malignidade (origem do fígado ou outros tipos)
- História de passar por qualquer procedimento de transplante de órgãos
- Insuficiência hepática aguda
- Falha de qualquer órgão que não seja o fígado
- Encefalopatia
- Infecção grave, como peritonite bacteriana e pneumonia
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de tratamento
Injeção subcutânea de G-CSF com dose de 5μg/kg/dia por 5 dias consecutivos, além de dose única a cada 3 dias até 12 vezes, assim como esquema padrão para cirrose hepática
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Contém 0,59 mg de acetato, 0,04 mg de polissorbato 80, 0,035 mg de sódio, 50 mg de sorbitol
Outros nomes:
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Sem intervenção: Grupo de controle
Apenas tratamento padrão para cirrose hepática
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação PELD
Prazo: 90 dias
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A pontuação determina a necessidade individual de transplante de fígado.
O cálculo é baseado em uma equação que incorpora os valores de bilirrubina sérica, razão normalizada internacional, albumina e medida de crescimento corporal.
A pontuação varia entre 6 (baixo nível de doença) a 40 (gravemente doente).
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90 dias
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Alterações Antropométricas
Prazo: 90 dias
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A medida da circunferência braquial (CAM) será obtida em centímetros e será plotada na curva para observar mudanças no estado nutricional
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90 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Marcador pró-inflamatório
Prazo: 30 dias
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O nível de citocina do fator de necrose tumoral alfa (TNF-α) no sangue será o parâmetro para o marcador pró-inflamatório
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30 dias
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Marcador anti-inflamatório
Prazo: 30 dias
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O nível da citocina interleucina-10 (IL-10) no sangue será o parâmetro para o marcador anti-inflamatório
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30 dias
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Marcador de Regeneração Hepática
Prazo: 30 dias
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o nível sérico do fator de crescimento de hepatócitos (HGF) será o parâmetro bioquímico para a regeneração hepática
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30 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Tri Hening Rahayatri, MD, Faculty of Medicine, Universitas Indonesia - Cipto Mangunkusumo Hospital
- Diretor de estudo: Akmal Taher, Faculty of Medicine, Universitas Indonesia - Cipto Mangunkusumo Hospital
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Fioredda F, Lanza T, Gallicola F, Riccardi F, Lanciotti M, Mastrodicasa E, Signa S, Zanardi S, Calvillo M, Dufour C. Long-term use of pegfilgrastim in children with severe congenital neutropenia: clinical and pharmacokinetic data. Blood. 2016 Oct 27;128(17):2178-2181. doi: 10.1182/blood-2016-07-727891. Epub 2016 Sep 12. No abstract available.
- Dale DC, Crawford J, Klippel Z, Reiner M, Osslund T, Fan E, Morrow PK, Allcott K, Lyman GH. A systematic literature review of the efficacy, effectiveness, and safety of filgrastim. Support Care Cancer. 2018 Jan;26(1):7-20. doi: 10.1007/s00520-017-3854-x. Epub 2017 Sep 22.
- Yang Q, Yang Y, Shi Y, Lv F, He J, Chen Z. Effects of Granulocyte Colony-Stimulating Factor on Patients with Liver Failure: a Meta-Analysis. J Clin Transl Hepatol. 2016 Jun 28;4(2):90-6. doi: 10.14218/JCTH.2016.00012. Epub 2016 Jun 15.
- Garg V, Garg H, Khan A, Trehanpati N, Kumar A, Sharma BC, Sakhuja P, Sarin SK. Granulocyte colony-stimulating factor mobilizes CD34(+) cells and improves survival of patients with acute-on-chronic liver failure. Gastroenterology. 2012 Mar;142(3):505-512.e1. doi: 10.1053/j.gastro.2011.11.027. Epub 2011 Nov 23.
- Chavez-Tapia NC, Mendiola-Pastrana I, Ornelas-Arroyo VJ, Norena-Herrera C, Vidana-Perez D, Delgado-Sanchez G, Uribe M, Barrientos-Gutierrez T. Granulocyte-colony stimulating factor for acute-on-chronic liver failure: systematic review and meta-analysis. Ann Hepatol. 2015 Sep-Oct;14(5):631-41.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FakultasKUI
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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