Factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) como terapia de optimización para el trasplante hepático pediátrico
El papel del factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) para mejorar la puntuación PELD y el estado nutricional en la cirrosis hepática pediátrica antes del trasplante de hígado a través de la inmunomodulación de neutrófilos, células CD34+, TNF-α e IL-10
Este estudio compara el efecto del factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) recombinante humano en pacientes pediátricos con cirrosis hepática con un grupo de control. El estudio tiene como objetivo observar la mejora de la puntuación PELD (enfermedad hepática pediátrica en etapa terminal) y el estado nutricional antes del procedimiento de trasplante de hígado. Además de la intervención, también se dan tratamientos estándar para la cirrosis hepática para ambos grupos. El G-CSF se administra 12 veces.
Estado de la enfermedad:
Paciente pediátrico de 3 meses a 12 años Cirrosis hepática Desnutrido / Desnutrición severa Puntuación PELD 10-25
Intervención:
Fármaco: G-CSF humano recombinante
Fase:
Fase 3
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo de control aleatorio de etiqueta abierta realizado en el Hospital Cipto Mangunkusumo, Yakarta, Indonesia, tuvo como objetivo determinar el efecto de G-CSF para mejorar la puntuación PELD y el estado nutricional de pacientes pediátricos con cirrosis hepática antes del trasplante de hígado. Se recogerá un total de 52 pacientes pediátricos con cirrosis hepática, desnutrición y puntuación PELD entre 10-25 y se dividirá en grupo de intervención y grupo de control. El grupo de intervención recibirá una inyección subcutánea de 5 μg/kg/día de G-CSF durante 5 días consecutivos, seguida de una dosis única cada 3 días hasta 12 veces durante todo el ensayo. Además, tanto el grupo de intervención como el de control reciben tratamiento estándar para la cirrosis hepática. La aleatorización se realiza mediante la aleatorización por bloques.
Los pacientes serán monitoreados clínicamente y evaluados por cambios antropométricos (peso corporal, circunferencia del brazo medio, circunferencia del músculo del brazo medio y grosor del pliegue cutáneo del tríceps), hemograma completo, recuento absoluto de neutrófilos, pruebas de función hepática, citoquinas (IL-10, TNF-α), procalcitonina, factor de crecimiento de hepatocitos (HGF), recuento de células CD34+ y puntuación PELD (valores de albúmina, bilirrubina, protrombina y cociente internacional normalizado).
El análisis de datos se realizará utilizando IBM SPSS Statistics versión 20.0.0.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Java
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Jakarta, Java, Indonesia, 16424
- Fakultas Kedokteran Universitas Indonesia
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad entre 3 meses a 12 años
- estado consciente
- Sin presencia de fiebre (temperatura: <37,5°C)
- Cirrosis hepática descompensada
- Cirrosis hepática de diversa etiología
- Desnutrición o desnutrición severa
- Puntaje PELD entre 10-25
Criterio de exclusión:
- Neoplasia maligna (origen hepático u otros tipos)
- Antecedentes de someterse a cualquier procedimiento de trasplante de órganos.
- Insuficiencia hepática aguda
- Insuficiencia de cualquier órgano que no sea el hígado
- Encefalopatía
- Infección grave, como peritonitis bacteriana y neumonía.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de tratamiento
Inyección subcutánea de G-CSF con dosis de 5 μg/kg/día durante 5 días consecutivos, además de una dosis única cada 3 días hasta 12 veces, así como régimen estándar de cirrosis hepática
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Contiene 0,59 mg de acetato, 0,04 mg de polisorbato 80, 0,035 mg de sodio, 50 mg de sorbitol
Otros nombres:
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Sin intervención: Grupo de control
Solo tratamiento estándar de cirrosis hepática
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntaje PELD
Periodo de tiempo: 90 dias
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La puntuación determina la necesidad de trasplante de hígado del individuo.
El cálculo se basa en una ecuación que incorpora los valores de bilirrubina sérica, índice internacional normalizado, albúmina y medición del crecimiento corporal.
La puntuación oscila entre 6 (nivel bajo de enfermedad) y 40 (gravemente enfermo).
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90 dias
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Cambios antropométricos
Periodo de tiempo: 90 dias
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La medición de la circunferencia del brazo medio (MAC) se obtendrá en centímetros y se trazará en la curva para observar los cambios en el estado nutricional.
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90 dias
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Marcador proinflamatorio
Periodo de tiempo: 30 dias
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El nivel de citoquinas del factor de necrosis tumoral alfa (TNF-α) en la sangre será el parámetro para el marcador proinflamatorio
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30 dias
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Marcador antiinflamatorio
Periodo de tiempo: 30 dias
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El nivel de citoquinas de interleucina-10 (IL-10) en la sangre será el parámetro para el marcador antiinflamatorio
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30 dias
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Marcador de regeneración del hígado
Periodo de tiempo: 30 dias
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El nivel sérico del factor de crecimiento de hepatocitos (HGF) será el parámetro bioquímico para la regeneración del hígado
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30 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Tri Hening Rahayatri, MD, Faculty of Medicine, Universitas Indonesia - Cipto Mangunkusumo Hospital
- Director de estudio: Akmal Taher, Faculty of Medicine, Universitas Indonesia - Cipto Mangunkusumo Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Fioredda F, Lanza T, Gallicola F, Riccardi F, Lanciotti M, Mastrodicasa E, Signa S, Zanardi S, Calvillo M, Dufour C. Long-term use of pegfilgrastim in children with severe congenital neutropenia: clinical and pharmacokinetic data. Blood. 2016 Oct 27;128(17):2178-2181. doi: 10.1182/blood-2016-07-727891. Epub 2016 Sep 12. No abstract available.
- Dale DC, Crawford J, Klippel Z, Reiner M, Osslund T, Fan E, Morrow PK, Allcott K, Lyman GH. A systematic literature review of the efficacy, effectiveness, and safety of filgrastim. Support Care Cancer. 2018 Jan;26(1):7-20. doi: 10.1007/s00520-017-3854-x. Epub 2017 Sep 22.
- Yang Q, Yang Y, Shi Y, Lv F, He J, Chen Z. Effects of Granulocyte Colony-Stimulating Factor on Patients with Liver Failure: a Meta-Analysis. J Clin Transl Hepatol. 2016 Jun 28;4(2):90-6. doi: 10.14218/JCTH.2016.00012. Epub 2016 Jun 15.
- Garg V, Garg H, Khan A, Trehanpati N, Kumar A, Sharma BC, Sakhuja P, Sarin SK. Granulocyte colony-stimulating factor mobilizes CD34(+) cells and improves survival of patients with acute-on-chronic liver failure. Gastroenterology. 2012 Mar;142(3):505-512.e1. doi: 10.1053/j.gastro.2011.11.027. Epub 2011 Nov 23.
- Chavez-Tapia NC, Mendiola-Pastrana I, Ornelas-Arroyo VJ, Norena-Herrera C, Vidana-Perez D, Delgado-Sanchez G, Uribe M, Barrientos-Gutierrez T. Granulocyte-colony stimulating factor for acute-on-chronic liver failure: systematic review and meta-analysis. Ann Hepatol. 2015 Sep-Oct;14(5):631-41.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Términos relacionados con este estudio
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Otros números de identificación del estudio
- FakultasKUI
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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