Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkningen af ​​Myasthenia Gravis i den virkelige verden

30. maj 2024 opdateret af: Vitaccess Ltd
Et internationalt, ikke-interventionelt, prospektivt, lokalt rekrutteret, longitudinalt livsstilsstudie, som har til formål at indsamle Real-World Evidence (RWE) fra mennesker, der lever med myasthenia gravis (MG) for at kortlægge sygdommens naturhistorie, dens byrde på patienter og deres familier, dens behandling, såvel som dens medicinske, sociale og farmakoøkonomiske virkning.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Data vil blive indsamlet fra personer med MG ved hjælp af MyRealWorld™ RWE-platformen, udviklet af det digitale sundhedsforskningsselskab, Vitaccess. Deltagerne vil downloade en 'bring your own device' (BYOD) studieapp, MyRealWorld™ MG, på deres smartphones, som de vil bruge til at indtaste data og gennemføre undersøgelser om deres MG.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

2847

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne (alder >18 år) med ethvert stadie og enhver undertype af myasthenia gravis sygdom

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne (i alderen 18 år og derover) med ethvert stadie og enhver undertype af myasthenia gravis sygdom
  • Bosat i Belgien, Canada, Frankrig, Tyskland, Italien, Japan, Spanien, Storbritannien, USA eller Danmark

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen specifikke eksklusionskriterier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Økologisk eller fællesskab
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i EuroQol 5-dimension 5-niveau (EQ-5D-5L) score
Tidsramme: Månedligt gennem 2 års studietid

EQ-5D-5L består af to dele - EQ-5D-5L beskrivende system og EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS).

Det beskrivende system omfatter 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression), hver med 5 niveauer (ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer - dvs. højere scores repræsenterer dårligere helbred). Cifrene for 5 dimensioner kan kombineres i et 5-cifret tal, der beskriver respondentens helbredstilstand.

EQ VAS registrerer respondentens selvvurderede helbred på lodret, visuel analog skala med endepunkter mærket 'det bedste helbred, du kan forestille dig' og 'det værste helbred, du kan forestille dig'. Højere score repræsenterer bedre selvopfattet sundhed.
Månedligt gennem 2 års studietid
Ændring i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score
Tidsramme: Fire gange hvert halve år i løbet af 2 års studietid
MG-ADL er en myasthenia gravis-specifik skala med 8 punkter, som vurderer sværhedsgraden af ​​følgende symptomer: tale, tygge, synke, trække vejret, svækkelse af evnen til at børste tænder/kamme hår, svækkelse af evnen til at rejse sig fra en stol , dobbeltsyn og hængende øjenlåg. Hvert af de 8 emner har 4 svarmuligheder; 0 (mild), 1 (moderat), 2 (mild) og 3 (alvorlig). Den samlede MG-ADL-score kan beregnes ved at sammenlægge alle 8 elementer ud af en maksimal score på 24. En højere score indikerer alvorlig svækkelse.
Fire gange hvert halve år i løbet af 2 års studietid
Ændring i Myasthenia Gravis livskvalitet 15-element revideret skala (MG-QoL15r) score
Tidsramme: Én gang hver sjette måned i løbet af 2 års studietid
MG-QOL15r er en myasthenia gravis-specifik sundhedsrelateret livskvalitetsundersøgelse, som vurderer virkningen af ​​myasthenia gravis over de seneste par uger på følgende områder: følelser, fysisk sundhed, egenomsorg, socialt liv og indvirkning på rolle. Hvert af de 15 emner har tre svarmuligheder: 0 (slet ikke), 1 (noget) og 2 (meget meget). Den samlede score for MG-QoL15r kan beregnes ved at sammenlægge alle 15 genstande med en maksimal score på 30. En højere score indikerer alvorlig svækkelse.
Én gang hver sjette måned i løbet af 2 års studietid
Ændring i Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) score
Tidsramme: Én gang hver sjette måned i løbet af 2 års studietid
HADS er en hyppigt anvendt selvvurderingsskala udviklet til at vurdere psykiske lidelser hos ikke-psykiatriske patienter. Den består af to underskalaer, angst og depression. Instrumentet består af 14 punkter, 7 til angstunderskalaen og 7 til depressionsunderskalaen. Hvert element bedømmes på en 4-punkts svarskala, skalaens ordlyd ændres for hvert element, hvor hvert kodningssvar svarer til større svækkelse eller sværhedsgrad. Domænescore kan beregnes ved at sammenlægge alle 7 elementer ud af en maksimal score på 21. Høje score indikerer større sværhedsgrad af denne svækkelse
Én gang hver sjette måned i løbet af 2 års studietid
Ændring i Health Utilities Index III (HUI3) score
Tidsramme: Én gang pr. 12 måneder i løbet af 2 års studietid
HUI3 er en generisk 8-emne undersøgelse, som giver beskrivende beviser for flere dimensioner af sundhedsstatus, en score for hver dimension af sundhed og en sundhedsrelateret livskvalitetsscore for overordnet sundhed. Sundhedsdimensioner omfatter syn, hørelse, tale , ambulation/mobilitet, smerte, fingerfærdighed, følelser og kognition. Hver dimension har fem eller seks svarmuligheder. Det har tilbagekaldelsesperioder med enten 'sædvanlig sundhed', den seneste uge, to uger eller fire uger. Score på individuelle elementer kombineres for at give en kombineret sundhedstilstand, som derefter kan konverteres til sundhedsværktøjer. Lavere sundhedsforsyninger repræsenterer dårligere sundhed.
Én gang pr. 12 måneder i løbet af 2 års studietid
Resultater fra COVID-19-undersøgelsen
Tidsramme: Månedligt gennem 2 års studietid
Dette er en skræddersyet undersøgelse designet til at forstå virkningen af ​​COVID-19 på studiedeltagere. Det omfatter spørgsmål om, hvorvidt deltagerne har haft COVID, og ​​konsekvenserne i givet fald, om de er blevet vaccineret, og hvordan den bredere pandemi har påvirket deres MG-behandling og livskvalitet.
Månedligt gennem 2 års studietid
Ændring i score for enkeltstående spørgsmål (SSQ) og patientacceptable symptomtilstande (PASS)
Tidsramme: Fire gange hvert halve år i løbet af 2 års studietid
SSQ er et enkelt spørgsmål, der spørger respondenterne, hvilken procentdel af normalen de føler med hensyn til deres MG. PASS er et enkelt spørgsmål, der spørger respondenterne, om de ville anse deres nuværende sygdomstilstand for at være tilfredsstillende, hvis de skulle blive i den i de næste par måneder. SSQ og PASS vil blive præsenteret for deltagerne på samme tid som et spørgsmålspar.
Fire gange hvert halve år i løbet af 2 års studietid
Ændring i EuroQol 5-dimension 3-niveau (EQ-5D-3L) score
Tidsramme: Månedligt i tre måneder kun for deltagere fra USA og Italien
EQ-5D-3L er en tre-niveau version af EQ-5D-5L. Den har de samme dimensioner som EQ-5D-5L, men hver har kun tre niveauer: ingen problemer, nogle problemer og ekstreme problemer. EQ VAS er uændret i forhold til EQ-5D-5L versionen.
Månedligt i tre måneder kun for deltagere fra USA og Italien

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem (PROMIS) Dyspnø-karakteristikscore
Tidsramme: Én gang hver sjette måned i løbet af 2 års studietid
PROMIS søvnforstyrrelsesmålet vurderer selvrapporteret hyppighed, sværhedsgrad og varighed af dyspnø (åndenød) i løbet af de sidste 7 dage ved hjælp af enten en 0-10 numerisk vurderingsskala eller 0-4 vurderingsskala til at vurdere dyspnø-karakteristika. Hvert element er vurderet individuelt i henhold til den numeriske vurderingsskala. Der beregnes ingen totalscore for dette instrument. Højere score på emner indikerer mere alvorlige symptomer.
Én gang hver sjette måned i løbet af 2 års studietid
Ændring i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT) - træthedsscore
Tidsramme: Én gang hver sjette måned i løbet af 2 års studietid
FACIT-træthedsmålingen er en generisk undersøgelse med 13 punkter, som vurderer træthedsniveauer og påvirkning over de seneste 7 dage. Niveauet af træthed måles på en 4-punkts Likert-skala (4 = slet ikke træthed til 0 = meget træt). Score spænder fra 0-52. Jo højere score, jo bedre livskvalitet.
Én gang hver sjette måned i løbet af 2 års studietid
Ændring i patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem (PROMIS) Søvnforstyrrelse kort form 6a ændring
Tidsramme: Én gang hver sjette måned i løbet af 2 års studietid
PROMIS søvnforstyrrelsesmålet vurderer selvrapporterede opfattelser af søvnkvalitet, søvndybde og genopretning forbundet med søvn over de sidste 7 dage ved hjælp af en 5-punkts skala. Score spænder fra 6-30. Højere score repræsenterer værre søvnforstyrrelser.
Én gang hver sjette måned i løbet af 2 års studietid

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vitaccess Ltd

Samarbejdspartnere

argenx

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mark JW Larkin, PhD, Vitaccess Ltd

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

31. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. november 2019

Først opslået (Faktiske)

25. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 5105-08-2019

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Aggregerede data kan være tilgængelige via applikationen.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner