Klinisk helbredende effektevaluering Undersøgelse af behandling af orale deferipron-tabletter hos patienter med aceruloplasminæmi
21. november 2021 opdateret af: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
Aceruloplasminæmi er en autosomal recessiv lidelse karakteriseret ved jernaflejring i hjernen og de viscerale organer.
Deferipron blev brugt til at behandle aceruloplasminæmi i tidligere undersøgelse.
I denne undersøgelse vil vi vurdere den klinisk helbredende effektevaluering af oral deferipron hos kinesiske aceruloplasminæmipatienter.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Diabetes er et af de mest alvorlige symptomer ved aceruloplasminæmi.
I denne undersøgelse bruger vi R2* af pancreas MRI til at evaluere effekten af deferipronbehandling.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
5
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Jin He
- Telefonnummer: 13645050186
- E-mail: hejin@fjmu.edu.cn
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Wanjin Chen
- Telefonnummer: 059187982772 13860601359
- E-mail: wanjinchen75@fjmu.edu.cn
Studiesteder
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kina, 350004
- Rekruttering
- Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
-
Kontakt:
- HeJin
- Telefonnummer: 13645050186
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 18-80 år
- Diagnosticeret med aceruloplasminæmi
- Genetisk bekræftet diagnose af aceruloplasminæmi
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikationer til deferipronbehandling
- Graviditet blev udelukket hos kvinder i den fødedygtige alder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Deferipron behandlet
Deferipron (25 mg/kg/dag) blev givet til den indskrevne patient.
|
Deferipron (25 mg/kg/dag) blev givet til de indskrevne patienter.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring af bugspytkirtel MR
Tidsramme: Op til 3 måneder
|
Pancreas MR er relateret til jernophobning af bugspytkirtlen
|
Op til 3 måneder
|
|
Ændring af glykeret hæmoglobin (HbA1c)
Tidsramme: Op til 3 måneder
|
HbA1c er et mål for langsigtet blodsukkerkontrol
|
Op til 3 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Wanjin Chen, Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
23. december 2019
Primær færdiggørelse (Forventet)
23. oktober 2022
Studieafslutning (Forventet)
23. november 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. november 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. november 2019
Først opslået (Faktiske)
3. december 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. november 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. november 2021
Sidst verificeret
1. november 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MRCTA,ECFAH of FMU [2019]252
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .