Estudio de evaluación del efecto curativo clínico del tratamiento de tabletas orales de deferiprona en pacientes con aceruloplasminemia
21 de noviembre de 2021 actualizado por: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
La aceruloplasminemia es un trastorno autosómico recesivo caracterizado por el depósito de hierro en el cerebro y órganos viscerales.
La deferiprona se utilizó para tratar la aceruloplasminemia en un estudio anterior.
En este estudio, evaluaremos la evaluación clínica del efecto curativo de la deferiprona oral en pacientes chinos con aceruloplasminemia.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La diabetes es uno de los síntomas más graves de la aceruloplasminemia.
En este estudio, usamos R2* de resonancia magnética del páncreas para evaluar el efecto del tratamiento con deferiprona.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
5
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jin He
- Número de teléfono: 13645050186
- Correo electrónico: hejin@fjmu.edu.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Wanjin Chen
- Número de teléfono: 059187982772 13860601359
- Correo electrónico: wanjinchen75@fjmu.edu.cn
Ubicaciones de estudio
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Porcelana, 350004
- Reclutamiento
- Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
-
Contacto:
- HeJin
- Número de teléfono: 13645050186
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 78 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 18-80 años
- Diagnosticado con aceruloplasminemia
- Diagnóstico genéticamente confirmado de aceruloplasminemia
Criterio de exclusión:
- Contraindicaciones del tratamiento con deferiprona
- Se excluyó el embarazo en mujeres en edad fértil
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Tratado con deferiprona
Se administró deferiprona (25 mg/kg/día) al paciente incluido.
|
Se administró deferiprona (25 mg/kg/día) a los pacientes incluidos.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio de resonancia magnética del páncreas
Periodo de tiempo: Hasta 3 meses
|
La resonancia magnética del páncreas está relacionada con la acumulación de hierro del páncreas
|
Hasta 3 meses
|
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Cambio de hemoglobina glicosilada (HbA1c)
Periodo de tiempo: Hasta 3 meses
|
HbA1c es una medida del control del azúcar en la sangre a largo plazo
|
Hasta 3 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Wanjin Chen, Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de diciembre de 2019
Finalización primaria (Anticipado)
23 de octubre de 2022
Finalización del estudio (Anticipado)
23 de noviembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de noviembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
3 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de noviembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de noviembre de 2021
Última verificación
1 de noviembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MRCTA,ECFAH of FMU [2019]252
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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