Badanie oceniające kliniczny efekt leczniczy leczenia doustnymi tabletkami deferypronu u pacjentów z aceruloplazminemią
21 listopada 2021 zaktualizowane przez: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
Aceruloplazminemia jest chorobą dziedziczoną autosomalnie recesywnie, charakteryzującą się odkładaniem żelaza w mózgu i narządach wewnętrznych.
W poprzednim badaniu w leczeniu aceruloplazminemii zastosowano deferypron.
W tym badaniu ocenimy kliniczną ocenę efektu leczniczego doustnego deferypronu u chińskich pacjentów z aceruloplazminemią.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Cukrzyca jest jednym z najpoważniejszych objawów aceruloplazminemii.
W tym badaniu używamy R2 * MRI trzustki do oceny wpływu leczenia deferypronem.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
5
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jin He
- Numer telefonu: 13645050186
- E-mail: hejin@fjmu.edu.cn
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Wanjin Chen
- Numer telefonu: 059187982772 13860601359
- E-mail: wanjinchen75@fjmu.edu.cn
Lokalizacje studiów
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Chiny, 350004
- Rekrutacyjny
- Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
-
Kontakt:
- HeJin
- Numer telefonu: 13645050186
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 18-80 lat
- Zdiagnozowano aceruloplazminemię
- Genetycznie potwierdzona diagnoza aceruloplazminemii
Kryteria wyłączenia:
- Przeciwwskazania do terapii deferypronem
- U kobiet w wieku rozrodczym wykluczono ciążę
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie deferypronem
Zakwalifikowanemu pacjentowi podawano deferypron (25 mg/kg mc./dobę).
|
Zakwalifikowanym pacjentom podawano deferypron (25 mg/kg mc./dobę).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana MRI trzustki
Ramy czasowe: Do 3 miesięcy
|
MRI trzustki jest związane z gromadzeniem się żelaza w trzustce
|
Do 3 miesięcy
|
|
Zmiana hemoglobiny glikowanej (HbA1c)
Ramy czasowe: Do 3 miesięcy
|
HbA1c jest miarą długoterminowej kontroli poziomu cukru we krwi
|
Do 3 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Wanjin Chen, Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 grudnia 2019
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
23 października 2022
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
23 listopada 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 listopada 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 listopada 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 grudnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
23 listopada 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 listopada 2021
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MRCTA,ECFAH of FMU [2019]252
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .