Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk kurativ effektevaluering Studie av behandling av orale deferipron-tabletter hos pasienter med aceruloplasminemi

21. november 2021 oppdatert av: Wan-Jin Chen, First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
Aceruloplasminemi er en autosomal recessiv lidelse preget av jernavsetning i hjernen og viscerale organer. Deferipron ble brukt til å behandle aceruloplasminemi i tidligere studie. I denne studien vil vi vurdere klinisk kurativ effektevaluering av oral deferipron hos kinesiske aceruloplasminemiapasienter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Diabetes er et av de mest alvorlige symptomene ved aceruloplasminemi. I denne studien bruker vi R2* av pancreas MR for å evaluere effekten av deferipronbehandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

5

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350004
        • Rekruttering
        • Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University
        • Ta kontakt med:
          • HeJin
          • Telefonnummer: 13645050186

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 78 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18-80 år
  • Diagnostisert med aceruloplasminemi
  • Genetisk bekreftet diagnose av aceruloplasminemi

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikasjoner for deferipronbehandling
  • Graviditet ble ekskludert hos kvinner i fertil alder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deferipron behandlet
Deferipron (25 mg/kg/dag) ble gitt til den registrerte pasienten.
Legemiddel: Deferipron behandlet
Deferipron (25 mg/kg/dag) ble gitt til de registrerte pasientene.
Andre navn:
  • Klinisk kurativ effektevaluering Studie av behandling av orale deferipron-tabletter hos pasienter med aceruloplasminemi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av bukspyttkjertelen MR
Tidsramme: Inntil 3 måneder
Bukspyttkjertel MR er relatert til jernakkumulering av bukspyttkjertelen
Inntil 3 måneder
Endring av glykert hemoglobin (HbA1c)
Tidsramme: Inntil 3 måneder
HbA1c er et mål på langsiktig blodsukkerkontroll
Inntil 3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Wanjin Chen, Department of Neurology , First Affiliated Hospital Fujian Medical University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. desember 2019

Primær fullføring (Forventet)

23. oktober 2022

Studiet fullført (Forventet)

23. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. november 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

3. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MRCTA,ECFAH of FMU [2019]252

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Aceruloplasminemi

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekruttering
    TIRCON International NBIA Registry (TIRCON)
    Nevrodegenerasjon med hjernejernakkumulering (NBIA) | Pantotenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon (PKAN) | Aceruloplasminemi | Beta-propeller protein-assosiert nevrodegenerasjon (BPAN) | Mitokondriell membranprotein assosiert nevrodegenerasjon (MPAN) | Fettsyrehydroksylase-assosiert nevrodegenerasjon... og andre forhold
    Canada, Tsjekkia, Tyskland, Italia, Nederland, Polen, Serbia, Spania

Kliniske studier på Deferipron behandlet

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Djibouti

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere