Langsigtet sikkerhed af Lumacaftor/Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose, som er homozygote for F508del og 12 til
20. september 2023 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3, åben-label og rollover-undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af Lumacaftor/Ivacaftor-behandling hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, som er homozygote for F508del og 12 til
Dette er et fase 3, multicenter, åbent og roll-over studie i forsøgspersoner, der er 12 til <24 måneder gamle ved påbegyndelse af Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) behandling.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
52
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia's Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
Emner fra undersøgelse VX16-809-122 del B (undersøgelse 122)
- Fuldførte den 24-ugers behandlingsperiode og sikkerhedsopfølgningsbesøget i undersøgelse 122B
Emner ikke fra undersøgelse 122
- Forsøgspersonerne vil være 1 til under 2 år
- Homozygot for F508del-mutationen (F/F)
Nøgleekskluderingskriterier:
- Alle klinisk signifikante laboratorieabnormiteter, der ville forstyrre undersøgelsens vurderinger eller udgøre en unødig risiko for forsøgspersonen
- Fast organ eller hæmatologisk transplantation
Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: LUM/IVA
Forsøgspersoner vil modtage LUM/IVA i 96 uger.
|
LUM/IVA granulat til oral administration
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet ud fra antallet af uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til 120 uger
|
Op til 120 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Absolut ændring i svedklorid
Tidsramme: Fra baseline i uge 96
|
Fra baseline i uge 96
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
24. februar 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
22. august 2023
Studieafslutning (Faktiske)
22. august 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. januar 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. januar 2020
Først opslået (Faktiske)
21. januar 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
21. september 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. september 2023
Sidst verificeret
1. september 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VX19-809-124
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent
forskning/klinisk-forsøg-data-deling.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .