Veiligheid op lange termijn van Lumacaftor/Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose die homozygoot zijn voor F508del en 12 tot
20 september 2023 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een fase 3, open-label en rollover-onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van behandeling met Lumacaftor/Ivacaftor te evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose die homozygoot zijn voor F508del en 12 tot
Dit is een multicenter, open-label en roll-over fase 3-onderzoek bij proefpersonen die bij aanvang van de behandeling met Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) 12 tot <24 maanden oud zijn.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
52
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia's Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
New York
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
Onderwerpen uit onderzoek VX16-809-122 deel B (onderzoek 122)
- De behandelingsperiode van 24 weken en het veiligheidsfollow-upbezoek in onderzoek 122B voltooid
Onderwerpen die niet uit onderzoek 122 komen
- De proefpersonen zijn 1 tot minder dan 2 jaar oud
- Homozygoot voor de F508del-mutatie (F/F)
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Alle klinisch significante laboratoriumafwijkingen die de onderzoeksbeoordelingen zouden verstoren of een buitensporig risico voor de proefpersoon zouden vormen
- Solide orgaan- of hematologische transplantatie
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: LUM/IVA
De proefpersonen krijgen gedurende 96 weken LUM/IVA.
|
LUM/IVA-granulaat voor orale toediening
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal bijwerkingen (AE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Tot 120 weken
|
Tot 120 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Absolute verandering in zweetchloride
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 96
|
Vanaf baseline in week 96
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 februari 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 augustus 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
22 augustus 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 januari 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 januari 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 januari 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 september 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 september 2023
Laatst geverifieerd
1 september 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Alvleesklier Ziekten
- Fibrose
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- Ivacaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX19-809-124
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over de criteria voor het delen van gegevens door Vertex en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent
delen van onderzoeks-/klinische proefgegevens.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .