F508delおよび12～12のホモ接合性である嚢胞性線維症患者におけるルマカフトル/イバカフトルの長期安全性
2023年9月20日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del および 12 ～
これは、ルマカフトール/イヴァカフトール (LUM/IVA) 治療開始時の生後 12 ～ 24 か月未満の被験者を対象とした、第 3 相多施設共同非盲検ロールオーバー研究です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
52
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
New York
-
Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Montreal、カナダ
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto、カナダ
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver、カナダ
- British Columbia's Children's Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
研究 VX16-809-122 パート B (研究 122) の被験者
- 研究122Bにおける24週間の治療期間と安全性フォローアップ訪問を完了した
研究122以外の被験者
- 対象年齢は1歳以上2歳未満となります
- F508del 変異のホモ接合性 (F/F)
主な除外基準:
- 研究の評価を妨げたり、被験者に過度のリスクをもたらしたりする臨床的に重大な検査異常
- 固形臓器または血液移植
他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ラム/IVA
被験者は 96 週間 LUM/IVA を受けます。
|
経口投与用LUM/IVA顆粒
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の数によって評価される安全性と忍容性
時間枠：最大120週間
|
最大120週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
汗の塩化物の絶対変化量
時間枠：96週目のベースラインから
|
96週目のベースラインから
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年2月24日
一次修了 (実際)
2023年8月22日
研究の完了 (実際)
2023年8月22日
試験登録日
最初に提出
2020年1月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年1月15日
最初の投稿 (実際)
2020年1月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月20日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX19-809-124
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent を参照してください。
研究/臨床試験データの共有。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ラム/IVAの臨床試験
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症、F508del CFTR 変異のホモ接合体アメリカ, フランス, スペイン, ベルギー, カナダ, オーストリア, オーストラリア, ドイツ, イギリス, デンマーク
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症、F508del CFTR 変異のホモ接合体アメリカ, ドイツ, カナダ, オランダ, チェコ共和国, イタリア, アイルランド, スウェーデン, イギリス, オーストラリア, フランス
-
Lumicell, Inc.National Cancer Institute (NCI)募集
-
Lumicell, Inc.National Cancer Institute (NCI); Massachusetts General Hospital; Dana-Farber Cancer Institute完了
-
Lumicell, Inc.National Cancer Institute (NCI); Massachusetts General Hospital終了しました