Lumacaftor/Ivacaftor 在 F508del 和 12 to 纯合子囊性纤维化受试者中的长期安全性
2023年9月20日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项 3 期、开放标签和滚动研究，旨在评估 Lumacaftor/Ivacaftor 治疗对 F508del 和 12 to 纯合子的囊性纤维化受试者的长期安全性和耐受性
这是一项 3 期、多中心、开放标签和滚动研究，对象是开始 Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) 治疗时年龄为 12 至 <24 个月的受试者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
52
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Montreal、加拿大
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto、加拿大
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver、加拿大
- British Columbia's Children's Hospital
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Arkansas Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06510
- Yale New Haven Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- The Children's Mercy Hospital
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Saint Louis、Missouri、美国、63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
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New York
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Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- Children's Medical Center of Dallas
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
研究 VX16-809-122 B 部分（研究 122）的受试者
- 完成研究 122B 的 24 周治疗期和安全性随访
并非来自研究 122 的受试者
- 受试者年龄为 1 岁至 2 岁以下
- F508del 突变纯合子 (F/F)
主要排除标准：
- 任何会干扰研究评估或对受试者造成不当风险的临床上显着的实验室异常
- 实体器官或血液移植
其他协议定义的纳入/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：亮度/IVA
受试者将接受为期 96 周的 LUM/IVA。
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口服 LUM/IVA 颗粒
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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通过不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的数量评估安全性和耐受性
大体时间：长达 120 周
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长达 120 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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汗液氯化物的绝对变化
大体时间：从第 96 周的基线开始
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从第 96 周的基线开始
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年2月24日
初级完成 (实际的)
2023年8月22日
研究完成 (实际的)
2023年8月22日
研究注册日期
首次提交
2020年1月15日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月15日
首次发布 (实际的)
2020年1月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月20日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- VX19-809-124
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent
研究/临床试验数据共享。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
亮度/IVA的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化，F508del CFTR 突变的纯合子美国, 法国, 西班牙, 比利时, 加拿大, 奥地利, 澳大利亚, 德国, 英国, 丹麦
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化，F508del CFTR 突变的纯合子美国, 德国, 加拿大, 荷兰, 捷克共和国, 意大利, 爱尔兰, 瑞典, 英国, 澳大利亚, 法国
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Lumicell, Inc.National Cancer Institute (NCI); Massachusetts General Hospital; Dana-Farber Cancer Institute完全的