- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04235140
Langzeitsicherheit von Lumacaftor/Ivacaftor bei Patienten mit Mukoviszidose, die homozygot für F508del und 12 to sind
20. September 2023 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine offene Phase-3- und Rollover-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung mit Lumacaftor/Ivacaftor bei Patienten mit Mukoviszidose, die homozygot für F508del und 12 to sind
Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, offene und Roll-over-Studie der Phase 3 an Probanden, die zu Beginn der Behandlung mit Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) 12 bis <24 Monate alt sind.
Studienübersicht
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
52
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Kanada
- British Columbia's Children's Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
New York
-
Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Seattle Children's Hospital
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-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
Themen aus Studie VX16-809-122 Teil B (Studie 122)
- Abschluss der 24-wöchigen Behandlungsphase und des Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuchs in Studie 122B
Fächer, die nicht aus Studie 122 stammen
- Die Probanden sind 1 bis weniger als 2 Jahre alt
- Homozygot für die F508del-Mutation (F/F)
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Alle klinisch signifikanten Laboranomalien, die die Studienbewertungen beeinträchtigen oder ein unangemessenes Risiko für den Probanden darstellen würden
- Solide Organtransplantation oder hämatologische Transplantation
Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: LUM/IVA
Die Probanden erhalten 96 Wochen lang LUM/IVA.
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LUM/IVA-Granulat zur oralen Verabreichung
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: Bis zu 120 Wochen
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Bis zu 120 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Absolute Veränderung des Schweißchlorids
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 96
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Vom Ausgangswert in Woche 96
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
24. Februar 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
22. August 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
22. August 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. Januar 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
15. Januar 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
21. Januar 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
21. September 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
20. September 2023
Zuletzt verifiziert
1. September 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen der Atemwege
- Lungenkrankheit
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Fibrose
- Mukoviszidose
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Membrantransportmodulatoren
- Chloridkanal-Agonisten
- Ivacaftor
Andere Studien-ID-Nummern
- VX19-809-124
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Beschreibung des IPD-Plans
Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und zum Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent
Forschung/Datenaustausch aus klinischen Studien.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Mukoviszidose
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen
Klinische Studien zur LUM/IVA
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Kanada
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseAustralien, Vereinigtes Königreich
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseNiederlande
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossen
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedBeendet
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Lumicell, Inc.RekrutierungPeritoneale MetastasenVereinigte Staaten
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Lumicell, Inc.BeendetProstatakrebs | Neoplasma, RestVereinigte Staaten
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenZystische Fibrose, homozygot für die F508del-CFTR-MutationVereinigte Staaten, Frankreich, Spanien, Belgien, Kanada, Österreich, Australien, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Dänemark
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Lumicell, Inc.ZurückgezogenBauchspeicheldrüsenkrebsVereinigte Staaten