Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidssikkerhet for Lumacaftor/Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose som er homozygote for F508del og 12 til

20. september 2023 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, åpen etikett og rollover-studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og tolerabiliteten av Lumacaftor/Ivacaftor-behandling hos pasienter med cystisk fibrose som er homozygote for F508del og 12 til

Dette er en fase 3, multisenter, åpen og roll-over-studie i forsøkspersoner som er 12 til <24 måneder gamle ved oppstart av Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Emner fra studie VX16-809-122 del B (studie 122)

    • Fullførte den 24 uker lange behandlingsperioden og sikkerhetsoppfølgingsbesøket i studie 122B

  • Emner som ikke er fra studie 122

    • Forsøkspersonene vil være 1 til under 2 år
    • Homozygot for F508del-mutasjonen (F/F)

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Eventuelle klinisk signifikante laboratorieavvik som ville forstyrre studievurderingene eller utgjøre en unødig risiko for forsøkspersonen
  • Solid organ eller hematologisk transplantasjon

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LUM/IVA
Forsøkspersonene får LUM/IVA i 96 uker.
Legemiddel: LUM/IVA
LUM/IVA granulat for oral administrering
Andre navn:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opptil 120 uker
Opptil 120 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Absolutt endring i svetteklorid
Tidsramme: Fra baseline i uke 96
Fra baseline i uke 96

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

22. august 2023

Studiet fullført (Faktiske)

22. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

21. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX19-809-124

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent forskning/klinisk-utprøving-datadeling.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere