Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Lumacaftor/Ivacaftor hosszú távú biztonságossága cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél, akik homozigóták az F508del és 12-től

2023. szeptember 20. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fázisú, nyílt és áthúzódó vizsgálat a Lumacaftor/Ivacaftor kezelés hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő alanyoknál, akik homozigóta F508del és 12 to

Ez egy 3. fázisú, többközpontú, nyílt és roll-over vizsgálat olyan alanyokon, akik a Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) kezelés megkezdésekor 12–24 hónaposak voltak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

52

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Tantárgyak a VX16-809-122 B. részből (122. vizsgálat)

    • Befejezte a 24 hetes kezelési időszakot és a biztonsági nyomon követési látogatást a 122B vizsgálatban

  • Tantárgyak, akik nem a 122-es tanulmányból származnak

    • Az alanyok életkora 1 és 2 év alatti lehet
    • Homozigóta az F508del mutációra (F/F)

Főbb kizárási kritériumok:

  • Bármilyen klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés, amely megzavarná a vizsgálat értékelését, vagy indokolatlan kockázatot jelent az alany számára
  • Szilárd szerv vagy hematológiai transzplantáció

Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: LUM/IVA
Az alanyok 96 hétig kapnak LUM/IVA-t.
Drog: LUM/IVA
LUM/IVA granulátum orális adagolásra
Más nevek:
  • lumakaftor/ivakaftor
  • VX-809/VX-770

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) száma alapján értékelt biztonságosság és tolerálhatóság
Időkeret: Akár 120 hétig
Akár 120 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A verejték-klorid abszolút változása
Időkeret: A 96. héten az alaphelyzetből
A 96. héten az alaphelyzetből

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. február 24.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. augusztus 22.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. augusztus 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. január 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 15.

Első közzététel (Tényleges)

2020. január 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 20.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX19-809-124

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A Vertex adatmegosztási feltételeivel és a hozzáférés kérésének folyamatával kapcsolatos részletek a következő címen találhatók: https://www.vrtx.com/independent kutatás/klinikai vizsgálati adatok megosztása.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a LUM/IVA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in India

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel