Innocuité à long terme du lumacaftor/ivacaftor chez les sujets atteints de mucoviscidose homozygotes pour F508del et 12 à
20 septembre 2023 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude de phase 3, ouverte et de roulement pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du traitement par Lumacaftor/Ivacaftor chez des sujets atteints de fibrose kystique qui sont homozygotes pour F508del et 12 à
Il s'agit d'une étude de phase 3, multicentrique, ouverte et de roulement chez des sujets âgés de 12 à <24 mois au début du traitement par Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA).
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
52
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canada
- British Columbia's Children's Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
- Yale New Haven Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- The Children's Mercy Hospital
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
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New York
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Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
Sujets de l'étude VX16-809-122, partie B (étude 122)
- A terminé la période de traitement de 24 semaines et la visite de suivi de sécurité dans l'étude 122B
Sujets ne faisant pas partie de l'étude 122
- Les sujets seront âgés de 1 à moins de 2 ans
- Homozygote pour la mutation F508del (F/F)
Critères d'exclusion clés :
- Toute anomalie de laboratoire cliniquement significative qui interférerait avec les évaluations de l'étude ou poserait un risque excessif pour le sujet
- Transplantation d'organe solide ou hématologique
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: LUM/IVA
Les sujets recevront LUM/IVA pendant 96 semaines.
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Granulés LUM/IVA pour administration orale
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Sécurité et tolérabilité évaluées par le nombre d'événements indésirables (EI) et d'événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 120 semaines
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Jusqu'à 120 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement absolu du chlorure de sueur
Délai: Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
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Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 février 2020
Achèvement primaire (Réel)
22 août 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
22 août 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 janvier 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 janvier 2020
Première publication (Réel)
21 janvier 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 septembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 septembre 2023
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies génétiques, innées
- Maladies pancréatiques
- Fibrose
- Fibrose kystique
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Modulateurs de transport membranaire
- Agonistes des canaux chlorure
- Ivacaftor
Autres numéros d'identification d'étude
- VX19-809-124
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.vrtx.com/independent
partage de données de recherche/essais cliniques.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .