Długoterminowe bezpieczeństwo stosowania lumakaftoru/iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotami pod względem F508del i 12 do
20 września 2023 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Badanie fazy 3, otwarte, z możliwością przeniesienia, mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leczenia lumakaftorem/iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotyczni pod względem F508del i 12 do
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie III fazy z możliwością przeniesienia, z udziałem pacjentów w wieku od 12 do <24 miesięcy w chwili rozpoczęcia leczenia lumakaftorem/iwakaftorem (LUM/IVA).
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
52
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia's Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
Uczestnicy badania VX16-809-122 Część B (badanie 122)
- Ukończono 24-tygodniowy okres leczenia i wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa w Badaniu 122B
Pacjenci nie z badania 122
- Pacjenci będą w wieku od 1 roku do mniej niż 2 lat
- Homozygota pod względem mutacji F508del (F/F)
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Wszelkie klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które mogłyby zakłócać ocenę badania lub stwarzać nadmierne ryzyko dla uczestnika
- Przeszczep narządu litego lub hematologiczny
Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: LUM/IVA
Pacjenci otrzymają LUM/IVA przez 96 tygodni.
|
Granulat LUM/IVA do podawania doustnego
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do 120 tygodni
|
Do 120 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezwzględna zmiana chlorku potu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w 96. tygodniu
|
Od wartości początkowej w 96. tygodniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
24 lutego 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 sierpnia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
22 sierpnia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 stycznia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 stycznia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 stycznia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 września 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby trzustki
- Zwłóknienie
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- Iwakaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX19-809-124
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych Vertex i procesu składania wniosku o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent
udostępnianie danych z badań/prób klinicznych.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .