Segurança a longo prazo de Lumacaftor/Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística que são homozigotos para F508del e 12 a
20 de setembro de 2023 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 3, aberto e rollover para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do tratamento com Lumacaftor/Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística que são homozigotos para F508del e 12 a
Este é um estudo de Fase 3, multicêntrico, aberto e roll-over em indivíduos com 12 a <24 meses de idade no início do tratamento com Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA).
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
52
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Montreal, Canadá
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia's Children's Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale New Haven Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
Sujeitos do Estudo VX16-809-122 Parte B (Estudo 122)
- Concluiu o período de tratamento de 24 semanas e a visita de acompanhamento de segurança no estudo 122B
Assuntos que não são do estudo 122
- Os participantes terão de 1 a menos de 2 anos de idade
- Homozigoto para a mutação F508del (F/F)
Principais critérios de exclusão:
- Quaisquer anormalidades laboratoriais clinicamente significativas que possam interferir nas avaliações do estudo ou representar um risco indevido para o sujeito
- Transplante de órgão sólido ou hematológico
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: LUM/IVA
Os participantes receberão LUM/IVA por 96 semanas.
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Grânulos LUM/IVA para administração oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até 120 semanas
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Até 120 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança absoluta no cloreto do suor
Prazo: Da linha de base na semana 96
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Da linha de base na semana 96
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de fevereiro de 2020
Conclusão Primária (Real)
22 de agosto de 2023
Conclusão do estudo (Real)
22 de agosto de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de janeiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de janeiro de 2020
Primeira postagem (Real)
21 de janeiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX19-809-124
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent
pesquisa/compartilhamento de dados de ensaios clínicos.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .